Tag: Gentherapie

Gentherapie verlangsamt das Fortschreiten von ALS

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Zusammenfassung: Den Forschern gelang mit einer neuen Gentherapie ein bedeutender Durchbruch bei der ALS-Behandlung, die bei einem Patienten mit einer aggressiven Form von ALS zu einer deutlichen Verlangsamung des Krankheitsverlaufs führte. Der Patient, der seit Anfang 2020 behandelt wird, hat einen Großteil seiner körperlichen und sozialen Fähigkeiten beibehalten und übertrifft damit die typische Lebenserwartung und Funktionalitätsprognose für seine Erkrankung.

Diese Therapie zielt auf die SOD1-Genmutation ab, senkt den Spiegel eines schädlichen Proteins und stabilisiert den Zustand des Patienten. Die Ergebnisse

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Berührender Moment: Sechs taub geborene Kinder hören dank bahnbrechender Gentherapie zum ersten Mal

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Eine bahnbrechende Behandlung hat es sechs gehörlosen Kindern im Alter von eins bis elf Jahren ermöglicht, zum ersten Mal die Welt zu hören.

Die Kinder gehörten zu zwei Versuchsgruppen in China und den USA, die alle mit einer Genmutation geboren wurden, die die Produktion eines für das Hören notwendigen Proteins blockierte.

Wissenschaftler injizierten eine Version des Gens namens Otoferlin (OTOF) in das Innenohr und die Zellen begannen, das fehlende Protein zu produzieren.

Das Hörvermögen der Kinder ist nach 26-wöchiger Behandlung

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Ein Durchbruch in der Gentherapie stellt das Hörvermögen einiger gehörloser Kinder wieder her

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  • Laut Gesundheitsbehörden hat die Gentherapie bei einigen Kindern, die mit angeborener Taubheit geboren wurden, das Gehör erfolgreich wiederhergestellt.
  • Eine Studie in China und eine weitere am Kinderkrankenhaus von Philadelphia dokumentierten signifikante Verbesserungen des Hörvermögens bei behandelten Kindern.
  • Cochlea-Implantate werden häufig bei Kindern mit erblicher Taubheit eingesetzt, doch eine Gentherapie bietet eine mögliche Behandlung.

Durch die Gentherapie konnten mehrere Kinder, die mit angeborener Taubheit geboren wurden, hören.

Eine am Mittwoch veröffentlichte kleine Studie dokumentiert eine deutliche Wiederherstellung des Hörvermögens bei fünf

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Die US-amerikanische FDA genehmigt die Vertex/CRISPR-Gentherapie für eine erbliche Bluterkrankung

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Der Hauptsitz des US-amerikanischen biopharmazeutischen Unternehmens Vertex Pharmaceuticals in Boston, Massachusetts, am 4. November 2023.

Joseph Prezioso | Afp | Getty Images

Die US-Gesundheitsbehörde hat die Gentherapie von Vertex Pharmaceuticals und CRISPR Therapeutics zur Behandlung einer seltenen Bluterkrankung, die regelmäßige Bluttransfusionen erfordert, bei Patienten ab 12 Jahren zugelassen, teilte Vertex am Dienstag mit.

Mit dieser Entscheidung erhält die Therapie mit dem Markennamen Casgevy die zweite US-Zulassung, nachdem sie im Dezember für die Behandlung der Sichelzellenanämie, einer anderen erblichen Bluterkrankung, genehmigt

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Gentherapie, Kalorienrestriktion und viel Leber essen: Hier sind die sechs wichtigsten wissenschaftlichen Durchbrüche im Anti-Aging-Bereich des Jahres 2023

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Das Internet ist voll von Schlangenölverkäufern, die Anti-Aging-Produkte verkaufen, aber auch seriöse Wissenschaftler erforschen die Mechanismen des Alterns und suchen nach Möglichkeiten, die Zeit zurückzudrehen.

Das neue Jahr ist unsere jährliche Erinnerung daran, dass die Zeit weiter voranschreitet, egal wie sehr wir uns wünschen, dass sie langsamer wird – oder zurückgeht.

Mit einem Blick zurück auf das Jahr 2023 entschlüsseln Wissenschaftler die Geheimnisse des Alterns, entdecken neue mögliche Behandlungsmethoden und geben bewährten, gesunden Lebensgewohnheiten mehr Gewicht.

In einem Fall nutzt

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Täglich von Millionen Menschen eingenommene Statine könnten durch eine bemerkenswerte neue Gentherapie ersetzt werden, die das „schlechte“ Cholesterin mit einer EINZIGEN Dosis um bis zu 50 % senkt, behaupten Wissenschaftler und begrüßen eine „schöne neue Welt“ der Herzbehandlung

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  • Der Einsatz von Statinen könnte „innerhalb des Jahrzehnts“ durch das genverändernde Medikament Verve-101 ersetzt werden
  • Das Medikament verändert die DNA in cholesterinregulierenden Zellen, um die Produktion zu stoppen
  • Neun davon wurden bislang erfolgreich mit Verve-101 behandelt, die Zahl der Versuche soll ausgeweitet werden

Von Barney Calman

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Wissenschaftler behaupten, dass die tägliche Einnahme von Statinen, die Millionen von Menschen zur Abwehr von Herzinfarkten und Schlaganfällen

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In Frankreich leidet die Gentherapie unter einem schwachen Wirtschaftsmodell – EURACTIV.com

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Frankreich ist eines der fortschrittlichsten Länder für Gentherapien, sowohl in Europa als auch weltweit. Der Mangel an Finanzierung und die wirtschaftliche Fragilität des Sektors bremsen jedoch die Entwicklung dieser innovativen Behandlungen.

Im Jahr 2016 wurde ein 13-jähriger Junge, der an Sichelzellenanämie, einer erblichen genetischen Erkrankung der roten Blutkörperchen, litt, von Ärzten des Necker-Krankenhauses in Frankreich erfolgreich mit Gentherapie behandelt. Es war eine Weltneuheit.

„Frankreich ist ein wichtiges Land für die Erfindung von Gentherapien, und viele von ihnen wurden in Frankreich

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In Frankreich leidet die Gentherapie unter einem schwachen Wirtschaftsmodell – EURACTIV.com

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Frankreich ist eines der fortschrittlichsten Länder für Gentherapien, sowohl in Europa als auch weltweit. Der Mangel an Finanzierung und die wirtschaftliche Fragilität des Sektors bremsen jedoch die Entwicklung dieser innovativen Behandlungen.

Im Jahr 2016 wurde ein 13-jähriger Junge, der an Sichelzellenanämie, einer erblichen genetischen Erkrankung der roten Blutkörperchen, litt, von Ärzten des Necker-Krankenhauses in Frankreich erfolgreich mit Gentherapie behandelt. Es war eine Weltneuheit.

„Frankreich ist ein wichtiges Land für die Erfindung von Gentherapien, und viele von ihnen wurden in Frankreich

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China will das Gentherapie-Rennen gewinnen – und wird dafür Millionen ausgeben

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Am Freitag teilte Shu Yilai, Professor und praktizierender Chirurg an der Fudan-Universität in Shanghai, die Ergebnisse der Studie mit, bei der jungen Patienten Injektionen eines Virus verabreicht wurden, das den Haarzellen in ihrem Innenohr Ersatz-DNA hinzufügte. Vier von fünf Teilnehmern haben inzwischen die Fähigkeit zum Hören entwickelt. Wie wir schrieben: „Wissenschaftler in China sagen [they] sind die ersten Menschen überhaupt, deren natürliches Hörvermögen wiederhergestellt wurde … Diese Leistung ist umso bemerkenswerter, als bisher noch kein Medikament jeglicher Art in

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