Tag: Gentherapie

Dieses Biohacking-Unternehmen nutzt eine Kryptostadt, um umstrittene Gentherapien zu testen

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Follistatin ist ein Glykoprotein, das vom FST-Gen kodiert wird. Für Minicircle ist seine interessanteste Eigenschaft, dass es Myostatin unterdrückt, ein Protein, das das Muskelwachstum hemmt. Fehlendes Myostatin bedeutet, dass sich Muskelzellen ohne die üblichen biologischen Kontrollen replizieren und ausdehnen können. Infolgedessen sind Tiere mit Mutationen in diesem Gen – wie der körperlich imposante „Bully Whippet“ – mit karikaturhaft prallen Muskeln beladen. Die Follistatin-Gentherapie bietet theoretisch einen schnellen Weg zu diesem muskelaufbauenden Effekt.

Forscher haben versucht, diesen Weg zu nutzen, um

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Genübertragende Viren erreichen das Gehirn im Schritt zur Gentherapie für neurologische Erkrankungen

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Zusammenfassung: Forscher haben eine Familie von Adeno-assoziierten viralen Vektoren (AAVs) entwickelt, die in der Lage sind, die Blut-Hirn-Schranke zu überwinden, um Gentherapien direkt an das Gehirn zu liefern.

Quelle: Breites Institut

Gentherapien können bestimmte genetische Krankheiten behandeln oder sogar potenziell heilen, aber es ist schwierig, die Behandlungen an den Stellen des Körpers abzugeben, an denen sie benötigt werden.

Forscher haben Viren entwickelt, die als Adeno-assoziierte Viren (AAVs) bezeichnet werden, um Fracht – beispielsweise eine funktionierende Kopie eines Gens – zu

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Gentherapie und KI-Chipkriege

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Während der Covid-19-Pandemie spielten Antikörper eine zentrale Rolle. Wir haben Heimtests verwendet, um nach ihnen zu suchen, und wir haben Impfstoffe genommen, damit unser Körper mehr produziert. Weniger Aufmerksamkeit wurde den B-Zellen geschenkt, den Zellen des Immunsystems, die eigentlich Antikörper produzieren, die bis zu 10.000 pro Sekunde produzieren – und die nach einer Infektion jahrelang in Ihrem Knochenmark verbleiben können.

Jetzt sagt ein Biotechnologieunternehmen mit Sitz in Seattle, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration zugestimmt hat, es mit der

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Gentechnisch veränderte B-Zellen werden für die Gentherapie verwendet

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Bisher haben B-Zellen nicht die gleiche Aufmerksamkeit erhalten – tatsächlich wurden gentechnisch veränderte Versionen noch nie an einem Menschen getestet. Das liegt zum Teil daran, dass „das Engineering von B-Zellen nicht so einfach ist“, sagt Xin Luo, Professor an der Virginia Tech, der 2009 demonstrierte, wie man B-Zellen erzeugt, die ein zusätzliches Gen haben.

Diese frühe Arbeit, die am Caltech durchgeführt wurde, untersuchte, ob die Zellen dazu gebracht werden könnten, Antikörper gegen HIV zu bilden, was möglicherweise zu einer neuen

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Könnte Hämophilie durch eine neue Gentherapie „geheilt“ werden, die 2,5 Millionen Pfund pro Impfung kostet?

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Europäische Gesundheitsbehörden haben grünes Licht für ein genetisches Medikament gegeben, das als „fast heilbar“ für die tödliche Bluterkrankheit Hämophilie gilt.

In Studien führte ein einziger Roctavian-Spritzer dazu, dass neun von zehn Patienten symptomfrei blieben und die täglichen Injektionen, die normalerweise zur Kontrolle ihres Zustands erforderlich sind, nicht mehr benötigten.

Letzte Woche hat die Europäische Arzneimittelagentur, das Äquivalent der britischen Regulierungsbehörde für Arzneimittel und Gesundheitsprodukte, die Behandlung genehmigt und damit den Weg für eine weit verbreitete Anwendung hier geebnet.

Aber sein

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Neue Forschungsergebnisse zeigen, dass Gentherapie das Pitt-Hopkins-Syndrom behandeln könnte

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Eine neue Studie hat gezeigt, dass eine Gentherapie in der Lage sein könnte, viele schädliche Wirkungen des Pitt-Hopkins-Syndroms zu verhindern oder rückgängig zu machen

Neue Forschungsergebnisse aus dem Labor des UNC Neuroscience Center von Ben Philpot, Ph.D., zeigen, dass die Wiederherstellung verlorener Genaktivität viele Krankheitszeichen in einem Tiermodell des Pitt-Hopkins-Syndroms verhindert, einer seltenen neurologischen Entwicklungsstörung mit nur einem Gen.

Das Pitt-Hopkins-Syndrom ist eine seltene genetische Erkrankung, die durch eine Mutation im TCF4-Gen auf Chromosom 18 verursacht wird. Das Pitt-Hopkins-Syndrom ist

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Wie die DNA-Reparatur durch Gentherapie hochkarätige Misserfolge überwand

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Der Pionier der Gentherapie, Richard Jude Samulski, erinnert sich, als er die Worte „Gentherapie“ vermied. Mitte der 2000er-Jahre erzählte er Leuten, dass er an „biologischen Nanopartikeln“ arbeite, und versuchte sogar, den Begriff als Marke zu schützen. „Wir dachten, das wäre die Verkleidung, die wir tragen müssten, um voranzukommen“, erinnert sich Samulski, Professor für Pharmakologie an der University of North Carolina in Chapel Hill.

Der Tod eines Teenagers in einer klinischen Studie zur Gentherapie im Jahr 1999 und Fälle von Leukämie

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Eine Gentherapie für Hämophilie steigert die Spiegel eines Gerinnungsproteins

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Eine genbasierte Therapie ist möglicherweise einen Schritt näher daran, eine einmalige Behandlung für Männer mit Hämophilie zu werden. Die lebensbedrohliche genetische Störung behindert die Fähigkeit des Körpers, Blutgerinnsel zu bilden.

Bei Hämophilie A, dem häufigsten Typ, weist das Gen, das für ein Blutgerinnungsprotein namens Faktor VIII verantwortlich ist, Fehler auf, was dazu führt, dass der Körper eine unzureichende Menge des Proteins produziert. Eine neue Studie beschreibt, wie es 132 Männern mit einer schweren Form der Krankheit ging, die eine Infusion

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Fortgeschrittene Gentherapie kann genetisch bedingten Hörverlust rückgängig machen: Studie

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Forscher des Boston Children’s Hospital fanden heraus, dass der Austausch eines mutierten Proteins im Innenohr schwere Hörverluste bei Mäusen umkehrte, so eine in der Zeitschrift Science Advances veröffentlichte Studie. Die erste Gentherapietechnik ihrer Art bestand darin, ein mutiertes Protein namens Stereocilin (STRC) im Innenohr zu ersetzen. Die Ermittler sagten, dass es laut einer Pressemitteilung den schweren Hörverlust bei Mäusen rückgängig gemacht und in einigen Fällen das normale Hörvermögen wiederhergestellt habe.

Nahaufnahme der Ohruntersuchung mit einem Otoskop

Die Forscher erklärten in

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Was wäre, wenn Sie Ihre Katze hypoallergen machen könnten?

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Das erste, was Sie wissen sollten, ist, dass wirklich allergenfreie Katzen ein Mythos sind. Es tut uns leid.

Das ist, weil alle Katzen – Langhaar, Kurzhaar, keine Haare – verlieren ein schädliches kleines Protein namens Fel d 1, das im Speichel und in den Talgdrüsen vorkommt und die meisten Katzenallergien verursacht. Manche Katzen verlieren 80-mal mehr davon als andere derselben Rasse; niemand weiß warum. Manche verlieren in einem Monat mehr und im nächsten weniger. Bestimmte Rassen können zwar im Durchschnitt

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