Die Food and Drug Administration hat am Donnerstag eine Behandlung genehmigt, die Gentherapie zur Behandlung schwerer Hämophilie A, einer seltenen und manchmal tödlichen Bluterkrankung, einsetzt.
Tag: Gentherapie
Einige Kinder in China sind von Geburt an gehörlos und können nach einer Genbehandlung wieder hören
Shu glaubt auch, dass die Behandlung wirksamer gemacht werden kann. Aber schon jetzt, sagt er, habe sich das Gehör der Kinder im Durchschnitt verbessert, von nichts unter 95 Dezibel (so laut wie ein Motorrad) bis hin zum Hören von Geräuschen mit 50 bis 55 Dezibel – etwa der Lautstärke eines normalen Gesprächs.
„Sie erreichen vielleicht 60 bis 65 % des normalen Hörvermögens“, sagt Shu.
Ich kann nicht glauben, dass es funktioniert hat
Bei einigen der Probanden handelt es sich lediglich
Der Download: OpenAIs Top-Wissenschaftler für AGI und Gentherapie zur Wiederherstellung des Hörvermögens
Ilya Sutskever, Mitbegründer und Chefwissenschaftler von OpenAI, konzentriert sich nicht mehr auf die Entwicklung der nächsten Generation der Flaggschiff-Modelle für generative KI seines Unternehmens. Stattdessen besteht seine neue Priorität darin, herauszufinden, wie man verhindern kann, dass eine künstliche Superintelligenz (eine hypothetische Zukunftstechnologie, die er mit der Weitsicht eines wahren Gläubigen kommen sieht) abtrünnig wird.
Vieles von dem, was Sutskever sagt, ist wild. Aber bei weitem nicht so wild, wie es noch vor ein oder zwei Jahren geklungen hätte. Er denkt,
Was ist Gentherapie und wie funktioniert sie?
Das neue Medikament Roctavian könnte Menschen mit der schweren Form der Krankheit ein Leben lang häufige Injektionen ersparen. Der Hersteller des Arzneimittels geht davon aus, dass etwa 2.500 der geschätzten 6.500 Amerikaner mit schwerer Hämophilie A nach der Erstzulassung für den Erhalt des Arzneimittels in Frage kommen.
Die Behandlung verwendet eine einzige Infusion, um die
Durchbruch bei Muskeldystrophie: Die FDA genehmigt die erste Gentherapie für eine seltene Kinderkrankheit
Die Food and Drug Administration (FDA) hat die erste Gentherapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Kindern im Alter von 4 bis 5 Jahren zugelassen.
Pädiatrische Patienten Wer eine bestätigte Mutation im DMD-Gen hat und keine präventiven medizinischen Bedingungen hat, hat Zugang zu dem Medikament namens Elevidys.
„Die heutige Zulassung adressiert einen dringenden ungedeckten medizinischen Bedarf und stellt einen wichtigen Fortschritt in der Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie dar, einer verheerenden Erkrankung mit begrenzten Behandlungsmöglichkeiten, die im Laufe der Zeit zu einer
Geburtenkontrolle für Katzen? Die Gentherapie könnte eine Methode bieten
Für alle Katzen, die unser Zuhause als Haustiere teilen, gibt es eine riesige Schattenwelt von Streunern – eine ausgedehnte und sich schnell vermehrende Menge.
Ihr Leben wird durch die Bedrohung durch Infektionskrankheiten, Raubtiere und schnell fahrende Autos geplagt. Und sie sind selbst große Raubtiere, die jedes Jahr Millionen von Vögeln und kleinen Säugetieren jagen.
In den Vereinigten Staaten sind Freiwillige besonders aktiv dabei, die Katzen einzufangen, sie zur chirurgischen Sterilisation in Kliniken zu bringen und sie dann in ihre Kolonien
Durchbruch in der Gentherapie bei der Behandlung von altersbedingtem Hörverlust
Ein kürzlicher Durchbruch eines Forschungsteams von Mass Eye and Ear, Teil von Mass General Brigham, zeigte die erfolgreiche Anwendung von Adeno-assoziierten Virusvektoren in gealterten Mäusemodellen mit einer Mutation ähnlich dem menschlichen TMPRSS3-Gen, das einen fortschreitenden Hörverlust verursacht. Ihre Studie weist auf das Potenzial viral vermittelter Gentherapien zur Behandlung von genetisch bedingtem Hörverlust bei älteren Menschen hin.
Forscher von Mass Eye and Ear, Teil von Mass General Brigham, haben erfolgreich Adeno-assoziierte Medikamente eingesetzt[{” attribute=””virus vectors in gene therapies to treat
Gentherapie zum Einreiben und Schutz von E-Mail-Erinnerungen
Die Nachrichten: Letzte Woche genehmigte die US-amerikanische Food and Drug Administration den Verkauf der ersten Gentherapie, die direkt auf den Körper angewendet wird – sowie der ersten, die dazu bestimmt ist, wiederholt bei derselben Person angewendet zu werden.
Wie es funktioniert: Die Behandlung führt ein fehlendes Gen in die Hautzellen ein, damit diese Kollagen produzieren können. Es hilft bereits Menschen mit dystrophischer Epidermolysis bullosa, einer seltenen Erbkrankheit, die die Haut unglaublich brüchig macht. Die topische Salbe hilft, die chronischen, blasenbildenden
Dieser kleine Junge aus Kuba erhielt die erste zugelassene Gentherapie gegen Hautkrankheiten
„Ich finde es wirklich aufregend, aber ich mache mir Sorgen darüber, wie langlebig die Behandlung ist“, sagt Denitsa Milanova, Gründerin des Bostoner Startups Marble Therapeutics, das sich ebenfalls mit Gentherapie beschäftigt. Sie sagt, dass Kollagen Fasern in der Haut bildet, die etwa zwei bis drei Monate halten.
Milanova glaubt außerdem, dass die Salbe nur wirkt, weil sie auf offene Wunden aufgetragen wird, wo die darunter liegenden Schichten, einschließlich der Hautstammzellen, freiliegen und neue Gene aufnehmen können. „Aber man kann das
Dieses Biohacking-Unternehmen nutzt eine Kryptostadt, um umstrittene Gentherapien zu testen
Follistatin ist ein Glykoprotein, das vom FST-Gen kodiert wird. Für Minicircle ist seine interessanteste Eigenschaft, dass es Myostatin unterdrückt, ein Protein, das das Muskelwachstum hemmt. Fehlendes Myostatin bedeutet, dass sich Muskelzellen ohne die üblichen biologischen Kontrollen replizieren und ausdehnen können. Infolgedessen sind Tiere mit Mutationen in diesem Gen – wie der körperlich imposante „Bully Whippet“ – mit karikaturhaft prallen Muskeln beladen. Die Follistatin-Gentherapie bietet theoretisch einen schnellen Weg zu diesem muskelaufbauenden Effekt.
Forscher haben versucht, diesen Weg zu nutzen, um
Genübertragende Viren erreichen das Gehirn im Schritt zur Gentherapie für neurologische Erkrankungen
Zusammenfassung: Forscher haben eine Familie von Adeno-assoziierten viralen Vektoren (AAVs) entwickelt, die in der Lage sind, die Blut-Hirn-Schranke zu überwinden, um Gentherapien direkt an das Gehirn zu liefern.
Quelle: Breites Institut
Gentherapien können bestimmte genetische Krankheiten behandeln oder sogar potenziell heilen, aber es ist schwierig, die Behandlungen an den Stellen des Körpers abzugeben, an denen sie benötigt werden.
Forscher haben Viren entwickelt, die als Adeno-assoziierte Viren (AAVs) bezeichnet werden, um Fracht – beispielsweise eine funktionierende Kopie eines Gens – zu