Der Hauptsitz des US-amerikanischen biopharmazeutischen Unternehmens Vertex Pharmaceuticals in Boston, Massachusetts, am 4. November 2023.
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Die US-Gesundheitsbehörde hat die Gentherapie von Vertex Pharmaceuticals und CRISPR Therapeutics zur Behandlung einer seltenen Bluterkrankung, die regelmäßige Bluttransfusionen erfordert, bei Patienten ab 12 Jahren zugelassen, teilte Vertex am Dienstag mit.
Mit dieser Entscheidung erhält die Therapie mit dem Markennamen Casgevy die zweite US-Zulassung, nachdem sie im Dezember für die Behandlung der Sichelzellenanämie, einer anderen erblichen Bluterkrankung, genehmigt wurde.
Die Genehmigung durch die Food and Drug Administration erfolgt mehr als zwei Monate vor dem erwarteten Wirkungstermin am 30. März.
Casgevy, das die Verabreichung durch autorisierte Behandlungszentren mit Erfahrung in der Stammzelltransplantation erfordert, werde Anfang dieses Jahres in den USA zu einem Listenpreis von 2,2 Millionen US-Dollar für beide zugelassenen Indikationen erhältlich sein, sagte Vertex in einer E-Mail-Antwort.
Oppenheimer-Analyst Hartaj Singh sagte, er erwarte eine „langsame und stetige Einführung“ der Therapie und schätzte den kombinierten Spitzenumsatz auf etwa 400 Millionen US-Dollar.
„Wir glauben, dass Casgevys Profil gut für therapienaive Patienten geeignet ist“, sagte Singh.
Casgevy ist die erste Behandlung, die auf der mit dem Nobelpreis ausgezeichneten Genbearbeitungstechnologie CRISPR basiert und die Zulassung für transfusionsabhängige Beta-Thalassämie (TDT) in den Vereinigten Staaten erhält.
CRISPR, entdeckt von Jennifer Doudna und CRISPR Therapeutics-Mitbegründerin Emmanuelle Charpentier, nutzt molekulare „Scheren“, um fehlerhafte Teile von Genen zu beschneiden, die dann deaktiviert oder durch neue Stränge normaler DNA ersetzt werden können.
Zynteglo vom Rivalen bluebird bio sicherte sich im Jahr 2022 als erste zellbasierte Gentherapie die Zusage der FDA, erwachsene und pädiatrische Patienten mit TDT zu behandeln, und hatte einen Rekordpreis von 2,8 Millionen US-Dollar.
TDT oder Cooley-Anämie, die schwerere Form der Erkrankung, führt dazu, dass Kinder eine lebensbedrohliche Anämie entwickeln, die alle zwei bis fünf Wochen Bluttransfusionen erfordert.
Nach Angaben des Boston Children’s Hospital leiden schätzungsweise mehr als 100.000 Menschen weltweit an transfusionsabhängiger Thalassämie, davon mindestens 1.200 in den Vereinigten Staaten.