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Die US-amerikanische FDA genehmigt die Vertex/CRISPR-Gentherapie für eine erbliche Bluterkrankung
Der Hauptsitz des US-amerikanischen biopharmazeutischen Unternehmens Vertex Pharmaceuticals in Boston, Massachusetts, am 4. November 2023.
Joseph Prezioso | Afp | Getty Images
Die US-Gesundheitsbehörde hat die Gentherapie von Vertex Pharmaceuticals und CRISPR Therapeutics zur Behandlung einer seltenen Bluterkrankung, die regelmäßige Bluttransfusionen erfordert, bei Patienten ab 12 Jahren zugelassen, teilte Vertex am Dienstag mit.
Mit dieser Entscheidung erhält die Therapie mit dem Markennamen Casgevy die zweite US-Zulassung, nachdem sie im Dezember für die Behandlung der Sichelzellenanämie, einer anderen erblichen Bluterkrankung, genehmigt
Die USA sind bereit, eine bahnbrechende Behandlung zu genehmigen
- Es wird erwartet, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration die Exa-Cel-Gen-Editing-Behandlung für Sichelzellenanämie genehmigen wird.
- Exa-cel wäre das erste zugelassene Medikament in den USA, das die Gen-Editing-Technologie CRISPR nutzt.
- Vertex Pharmaceuticals und CRISPR Therapeutics haben die Behandlung gemeinsam entwickelt, die etwa 2 Millionen US-Dollar pro Patient kosten könnte.
Im Alter von 19 Jahren erhielt Joe Tsogbe seinen ersten Hüftersatz. In seinen Zwanzigern musste er durchschnittlich etwa neun Krankenhausaufenthalte pro Jahr verzeichnen. Mit 30 waren es über ein Dutzend.
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Die Milliarden-Wette der 30-jährigen Gründerin auf CRISPR-Geneditierung
Janice Chen (C) und ihre Mitbegründer von Mammoth Biosciences Trevor Martin (L) und Lucas Harrington (R). Die Pionierin der CRISPR-Geneditierung und Nobelpreisträgerin Jennifer Doudna ist ebenfalls Mitbegründerin.
Entlang des Highway 101 nördlich des Flughafens von San Francisco entwickelt sich ein bahnbrechendes Biotech-Start-up namens Mammoth Biosciences, das 2018 von Nathan Chens Schwester Janice mitbegründet wurde, schnell auf dem revolutionären Gebiet der CRISPR-Technologie.
Chens biowissenschaftliche Arbeit in der Gen-Editing-Technologie ist zwar nicht so bekannt wie ihr Eislauf-Bruder, der mit einer Goldmedaille ausgezeichnet