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Die US-amerikanische FDA genehmigt die Vertex/CRISPR-Gentherapie für eine erbliche Bluterkrankung
Der Hauptsitz des US-amerikanischen biopharmazeutischen Unternehmens Vertex Pharmaceuticals in Boston, Massachusetts, am 4. November 2023.
Joseph Prezioso | Afp | Getty Images
Die US-Gesundheitsbehörde hat die Gentherapie von Vertex Pharmaceuticals und CRISPR Therapeutics zur Behandlung einer seltenen Bluterkrankung, die regelmäßige Bluttransfusionen erfordert, bei Patienten ab 12 Jahren zugelassen, teilte Vertex am Dienstag mit.
Mit dieser Entscheidung erhält die Therapie mit dem Markennamen Casgevy die zweite US-Zulassung, nachdem sie im Dezember für die Behandlung der Sichelzellenanämie, einer anderen erblichen Bluterkrankung, genehmigt
Die USA sind bereit, eine bahnbrechende Behandlung zu genehmigen
- Es wird erwartet, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration die Exa-Cel-Gen-Editing-Behandlung für Sichelzellenanämie genehmigen wird.
- Exa-cel wäre das erste zugelassene Medikament in den USA, das die Gen-Editing-Technologie CRISPR nutzt.
- Vertex Pharmaceuticals und CRISPR Therapeutics haben die Behandlung gemeinsam entwickelt, die etwa 2 Millionen US-Dollar pro Patient kosten könnte.
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