Tag: Sichelzellenanämie
Die US-amerikanische FDA genehmigt die Vertex/CRISPR-Gentherapie für eine erbliche Bluterkrankung
Der Hauptsitz des US-amerikanischen biopharmazeutischen Unternehmens Vertex Pharmaceuticals in Boston, Massachusetts, am 4. November 2023.
Joseph Prezioso | Afp | Getty Images
Die US-Gesundheitsbehörde hat die Gentherapie von Vertex Pharmaceuticals und CRISPR Therapeutics zur Behandlung einer seltenen Bluterkrankung, die regelmäßige Bluttransfusionen erfordert, bei Patienten ab 12 Jahren zugelassen, teilte Vertex am Dienstag mit.
Mit dieser Entscheidung erhält die Therapie mit dem Markennamen Casgevy die zweite US-Zulassung, nachdem sie im Dezember für die Behandlung der Sichelzellenanämie, einer anderen erblichen Bluterkrankung, genehmigt
Vertex hat ein CRISPR-Heilmittel entwickelt. Jetzt will es eine Pille zur Behandlung der Sichelzellenanämie.
Solche Nachteile sind der Grund, warum eine Pille zur Linderung von Sichelzellenanämie, wenn sie entwickelt wird, CRISPR vom Spielfeld verdrängen könnte. Eine Pillenversion könnte auch ein sich anbahnendes moralisches Dilemma lösen: Vertex hat bisher keine Pläne, seine Gen-Editing-Behandlung in den Ländern anzubieten, in denen Sichelzellenanämie am häufigsten vorkommt.
Eine breite Palette einkommensschwächerer Länder in der Mitte Afrikas, darunter Nigeria und Ghana, sind für 80 % der Sichelzellenerkrankungen verantwortlich, aber laut US-Forschern mangelt es ihnen an Krankenhäusern, medizinischem Fachwissen und Geld,
Die FDA genehmigt die Behandlung der Sichelzellenanämie, bei der eine „bemerkenswerte“ Gen-Editing-Technologie zum Einsatz kommt
Die moderne Medizin ist der möglichen Heilung der Sichelzellenanämie einen Schritt näher gekommen.
Nachdem das Vereinigte Königreich am 16. November die weltweit erste gentechnisch veränderte Behandlung der Sichelzellenanämie zugelassen hatte, genehmigte die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA am 8. Dezember die gleiche Behandlung.
„Die Zulassung von CASGEVY durch die FDA ist bedeutsam“, sagt Reshma Kewalramani, MD, Chief Executive Officer und Präsident von Vertex Pharmaceuticals In Bostonsagte in einer Erklärung gegenüber Fox News Digital.
Der Bluttest auf Alzheimer könnte Anfang 2024 auf
Ich erhielt das neue Gen-Editing-Medikament gegen Sichelzellenanämie. Es hat mein Leben verändert.
Ich bin mir sehr bewusst, wie privilegiert es für mich ist, zu den ersten Empfängern zu gehören und von den Vorteilen dieser bahnbrechenden neuen Behandlung profitieren zu dürfen. Menschen mit Sichelzellenanämie produzieren kein gesundes Hämoglobin, ein Protein, das rote Blutkörperchen zum Transport von Sauerstoff im Körper verwenden. Infolgedessen entwickeln sie deformierte rote Blutkörperchen, die Blutgefäße verstopfen können, was zu starken Schmerzen und manchmal zu Organversagen führen kann. Sie sterben oft Jahrzehnte früher als diejenigen ohne die Krankheit.
Nachdem ich Exa-Cel
Ein Durchbruch in der Genbearbeitung
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Ich habe mit meiner Kollegin Sarah Zhang über einen Durchbruch in der CRISPR-Therapie gesprochen und darüber, wann der Einsatz der Gen-Editing-Technologie ethisch vertretbar ist.
Hier sind zunächst drei neue Geschichten von Der Atlantik:
Eine transformative Behandlung
Anfang dieses Monats genehmigten
Die erste CRISPR-Therapie ist da
Als Victoria Gray noch ein Baby war, begann sie während eines Bades so untröstlich zu heulen, dass sie in die Notaufnahme gebracht werden musste. Die Diagnose lautete Sichelzellenanämie, eine genetische Erkrankung, die qualvolle Schmerzen verursacht – „schlimmer als ein gebrochenes Bein, schlimmer als eine Geburt“, sagte mir ein Arzt. Als würde ein Blitz in ihrem Körper knistern, so beschrieb Gray, heute 38, den Schmerz. Die meiste Zeit ihres Lebens lebte sie in der Angst, dass es jeden Moment zuschlagen könnte,
Gremium teilt der FDA mit, dass die CRISPR-Heilung gegen Sichelzellenanämie für Patienten sicher genug ist
Die Entscheidung eines Beratungsausschusses könnte zur Genehmigung der ersten Behandlung für Menschen durch die Food and Drug Administration führen, die das Gen-Editierungssystem CRISPR nutzt.
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FDA-Experten werden über die Sicherheit eines Heilmittels für Sichelzellenanämie abstimmen
Die Behandlung der Firma Vertex wäre das erste Medikament, das das Gen-Editing-Tool CRISPR nutzt.
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US-Messaging auf Monkeypox ist zutiefst fehlerhaft
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Während Affenpockenfälle in den USA zunehmen, bemühen sich Beamte, die Bedenken hinsichtlich der Stigmatisierung mit der Tatsache in Einklang zu bringen, dass die Krankheit weitgehend schwule und bisexuelle Männer betrifft.
Aber zuerst, hier sind drei neue Geschichten von Der Atlantik.
Risikoabschätzung
Kwaku Ohene-Frempong, Experte für Sichelzellenanämie, stirbt im Alter von 76 Jahren
In seiner Heimat Ghana richtete Dr. Ohene-Frempong ein Pilotprogramm ein, um Neugeborene in der südlichen Stadt Kumasi auf Sichelzellenanämie zu untersuchen. Es war das erste derartige Programm in Subsahara-Afrika. Neben der Identifizierung von Kindern mit der Krankheit überwies das Programm sie an spezialisierte Kliniken, die Behandlungen wie Antibiotika zur Vorbeugung von Infektionen, routinemäßige Impfungen und ein Medikament, Hydroxyharnstoff, zur Verfügung stellten, das das Risiko von Komplikationen durch Sichelzellenanämie verringern kann.
Kwaku Ohene-Fremong wurde am 13. März 1946 in Kukurantumi