Ich bin mir sehr bewusst, wie privilegiert es für mich ist, zu den ersten Empfängern zu gehören und von den Vorteilen dieser bahnbrechenden neuen Behandlung profitieren zu dürfen. Menschen mit Sichelzellenanämie produzieren kein gesundes Hämoglobin, ein Protein, das rote Blutkörperchen zum Transport von Sauerstoff im Körper verwenden. Infolgedessen entwickeln sie deformierte rote Blutkörperchen, die Blutgefäße verstopfen können, was zu starken Schmerzen und manchmal zu Organversagen führen kann. Sie sterben oft Jahrzehnte früher als diejenigen ohne die Krankheit.
Nachdem ich Exa-Cel erhalten hatte, begann ich Dinge zu erleben, von denen ich nur geträumt hatte: grenzenlose Energie und die Fähigkeit, mich allein durch Schlafen zu erholen. Meine körperlichen Symptome – einschließlich einer gelblichen Färbung meiner Augen, die durch den schnellen Abbau defekter roter Blutkörperchen verursacht wurde – verschwanden praktisch über Nacht. Am wichtigsten war, dass ich das Vertrauen gewann, dass die Sichelzellenanämie mich nicht von meiner Familie trennen wird, und dass ich das Gefühl hatte, die Kontrolle über mein eigenes Schicksal zu haben.
Derzeit sind mehrere andere Gentherapien zur Behandlung der Sichelzellenanämie von Biotech-Startups wie Bluebird Bio, Editas Medicine und Beam Therapeutics sowie von großen Pharmaunternehmen wie Pfizer und Novartis in der Entwicklung – alle zur Behandlung der schätzungsweise am schlimmsten leidenden Patienten In den USA gibt es etwa 100.000 Patienten, von denen die meisten schwarze Amerikaner sind.
Aber viele Menschen, die diese Behandlungen benötigen, erhalten sie möglicherweise nie. Obwohl ich von der Genbearbeitung stark profitiert habe, befürchte ich, dass nicht genügend andere diese Möglichkeit haben werden. Und obwohl ich für meine Behandlung dankbar bin, sehe ich echte Hindernisse dafür, diese lebensverändernden Medikamente mehr Menschen zugänglich zu machen.
Ein anstrengender Prozess
Ich bin sehr glücklich, Exa-Cel erhalten zu haben, aber die Behandlung selbst war eine intensive, monatelange Reise. Ärzte extrahierten Stammzellen aus meinem eigenen Knochenmark und bearbeiteten sie mithilfe von CRISPR so, dass sie gesundes Hämoglobin produzierten. Dann injizierten sie mir diese bearbeiteten Stammzellen zurück.
Es war ein mühsamer Prozess, vom Sammeln der Stammzellen über die Konditionierung meines Körpers für die Aufnahme der bearbeiteten Zellen bis hin zur letztendlichen Transplantation. Allein der Abholvorgang kann bis zu acht Stunden dauern. Bei jeder Entnahme saß ich neben einem Apheresegerät, das meine roten Blutkörperchen energisch von meinen Stammzellen trennte und mich dadurch schwächte. In meinem Fall brauchte ich nach jeder Entnahme Bluttransfusionen – und ich brauchte vier Entnahmen, um schließlich genügend Stammzellen für die Bearbeitung durch das medizinische Team zusammenzutragen.