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Ich habe mit meiner Kollegin Sarah Zhang über einen Durchbruch in der CRISPR-Therapie gesprochen und darüber, wann der Einsatz der Gen-Editing-Technologie ethisch vertretbar ist.
Hier sind zunächst drei neue Geschichten von Der Atlantik:
Eine transformative Behandlung
Anfang dieses Monats genehmigten die britischen Aufsichtsbehörden eine neue Therapie, die CRISPR nutzt – eine Gen-Editing-Technologie, die es Wissenschaftlern ermöglicht, DNA-Schnitte vorzunehmen – zur Behandlung von Menschen mit Sichelzellenanämie. Die FDA-Zulassung ist in den kommenden Wochen wahrscheinlich. Ich habe mit meiner Kollegin Sarah Zhang, die sich seit mehr als einem Jahrzehnt mit CRISPR befasst, über diese bahnbrechende Behandlung, den ethischen Einsatz der Technologie und darüber gesprochen, wie ein fairer Zugang zur CRISPR-Therapie in Zukunft aussehen könnte.
Lora Kelley: Was macht die Sichelzellenanämie zu einer offensichtlichen Ergänzung zur CRISPR-Therapie?
Sarah Zhang: Sobald Wissenschaftler darüber sprachen, was wir mit CRISPR erreichen können, rückte die Behandlung von Sichelzellenanämie aus zwei Gründen ganz oben auf die Liste. Zum einen kann man bei der Sichelzellenanämie die Blutzellen entnehmen, sie in der kontrollierten Umgebung eines Labors bearbeiten und sie dann wieder in den Körper einer Person einbauen. Und bei der Sichelzellenanämie wissen wir genau, welche Maßnahmen zur Behandlung der Krankheit erforderlich sind. Für Patienten, die die Therapie erhalten haben, war sie transformativ. Sie mussten nicht mehr mehrmals im Jahr ins Krankenhaus eingeliefert werden und hatten praktisch keine Symptome mehr.
Lora: Wo zieht die wissenschaftliche Gemeinschaft ethische Grenzen für den Einsatz von CRISPR?
Sarah: Wenn Sie von CRISPR und Menschen gehört haben, erinnern Sie sich wahrscheinlich an die CRISPR-Babys, die im Jahr 2018 geboren wurden. Ein chinesischer Wissenschaftler ging auf Abtrünnigkeit und bearbeitete Embryonen, die dann als Zwillinge in China geboren wurden, angeblich um sie resistent gegen HIV zu machen.
CRISPR-Babys waren ein unnötiger und rücksichtsloser Einsatz der Genbearbeitung. Dieser Moment regte die Community dazu an, darüber nachzudenken, wie diese Technologie genutzt werden soll.
Danach herrschte unter Wissenschaftlern ein weithin akzeptierter Konsens: keine Bearbeitung von Spermien, Eizellen oder Embryonen. Veränderungen in der DNA Ihrer Blut-, Muskel- oder Gehirnzellen werden nicht weitergegeben, wenn Sie Kinder haben, wie dies bei Spermien, Eizellen oder Embryonen der Fall wäre. Auch die Belohnungen sind unklar. Es gibt keine wirklich guten Anwendungen, bei denen Sie die Vererbung einer genetischen Krankheit durch Genbearbeitung verhindern könnten, was nicht bereits durch IVF und Embryonenselektion möglich ist.
Aber jeder, mit dem ich gesprochen habe, ist der Meinung, dass diese Sichelzellenanämie-Behandlung eine angemessene Anwendung von CRISPR ist. Die große Frage für die Zukunft ist: Wer kann tatsächlich Zugang zu dieser Therapie erhalten?
Lora: Wie würde ein gleichberechtigter und fairer Zugang zur CRISPR-Therapie zur Behandlung der Sichelzellenanämie aussehen?
Sarah: Diese Therapie dürfte sehr teuer sein. Es kann etwa 2 Millionen US-Dollar pro Person kosten. Es ist auch körperlich schwer zu bekommen. Sie führen im Grunde eine Knochenmarktransplantation bei sich selbst durch. Ihre Blutzellen werden Ihnen entnommen und bearbeitet; In der Zwischenzeit unterziehen Sie sich einer Chemotherapie, um Ihr verbleibendes Knochenmark abzutöten. Und dann werden Ihnen die bearbeiteten Zellen wieder infundiert und Ihr Blut- und Immunsystem wird im Laufe mehrerer Monate wieder aufgebaut.
Man muss also etwa ein Jahr lang entweder im Krankenhaus sein oder ins Krankenhaus gehen und Ärzte aufsuchen. Wenn Sie in der Nähe eines dieser Transplantationszentren wohnen, ist dies möglicherweise möglich. Aber wenn Sie in einer ländlichen Gegend leben, vielleicht zur Schule gehen, Kinder haben oder einen Job haben, können Sie sich nicht ein Jahr Zeit nehmen, um sich dieser Therapie zu unterziehen. Die meisten Menschen mit Sichelzellenanämie leben in Entwicklungsländern, vor allem in Afrika südlich der Sahara. Daher ist diese Therapie für sie logistisch nicht durchführbar.
Dennoch ist es einigermaßen gerechtfertigt, dass diese bahnbrechende Therapie zur Behandlung einer Krankheit beiträgt, von der vor allem Schwarze Menschen betroffen sind, die in der Vergangenheit im medizinischen System an den Rand gedrängt wurden – und immer noch werden. Die Idee ist, dass diese Behandlung eines Tages mehr wie eine Spritze sein kann, was billiger und einfacher zu bekommen wäre.
Lora: Wie erwarten Sie, dass CRISPR in Zukunft zur Behandlung von Krankheiten eingesetzt wird?
Sarah: Der nächste Schritt wird sein: Wie behandeln wir CRISPR direkt im Körper? Wir fangen damit an. Kürzlich gab es einen Versuch, den Cholesterinspiegel von Menschen mithilfe von CRISPR zu senken. Lipid-Nanopartikel wurden verwendet, um CRISPR an die Leber zu senden, die ein relativ einfaches Ziel ist. Es ist viel schwieriger, Dinge im Gehirn, im Herzen oder in den Muskeln zu verändern. Eine große Frage ist nun: Wie bringen wir CRISPR zu den Zellen, die wir bearbeiten möchten?
Auch wenn CRISPR als sehr präziser Geneditor beschrieben wurde, sind seine Grenzen tatsächlich noch recht begrenzt. Es ist nicht dasselbe, als würde man Google Docs öffnen und einige Buchstaben ändern. Aber jetzt gibt es neue Technologien, mit denen Sie einen einzelnen Buchstaben ändern oder eine Reihenfolge einfügen können, und die in Zukunft viel präzisere Bearbeitungen ermöglichen werden. CRISPR ist recht einfach zu verwenden. Es ist jedoch schwieriger, sicherzustellen, dass Sie alle Änderungen richtig vornehmen.
Dennoch waren diese Durchbrüche für mich persönlich aufregend. Ich habe schon sehr früh in meiner Karriere damit begonnen, über CRISPR zu berichten, als man es noch mit Zellen in einer Petrischale im Labor machte. Jetzt wird es zur Behandlung von Menschen eingesetzt. Es ist erst etwas mehr als 10 Jahre her, was sich wie eine lange Zeit anfühlt, aber in der medizinischen Welt ist es wirklich ein Wimpernschlag. Es ist außergewöhnlich, dass es so schnell ging.
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