Frankreich ist eines der fortschrittlichsten Länder für Gentherapien, sowohl in Europa als auch weltweit. Der Mangel an Finanzierung und die wirtschaftliche Fragilität des Sektors bremsen jedoch die Entwicklung dieser innovativen Behandlungen.
Im Jahr 2016 wurde ein 13-jähriger Junge, der an Sichelzellenanämie, einer erblichen genetischen Erkrankung der roten Blutkörperchen, litt, von Ärzten des Necker-Krankenhauses in Frankreich erfolgreich mit Gentherapie behandelt. Es war eine Weltneuheit.
„Frankreich ist ein wichtiges Land für die Erfindung von Gentherapien, und viele von ihnen wurden in Frankreich geboren, insbesondere im Necker-Krankenhaus“, sagte Eric Baseilhac vom Berufsverband der Pharmaunternehmen im französischen Leem in einem Interview mit Euractiv .
Bei Gentherapien, die Teil innovativer Therapien sind, wird genetisches Material in Zellen eingebracht, um eine seltene Krankheit zu behandeln. Diese Behandlung wird insbesondere zur Behandlung von Krebserkrankungen und Kinderkrankheiten eingesetzt.
Weltweit wurden seit 1989 rund 2.000 klinische Studien durchgeführt oder laufen derzeit, 65 % davon beziehen sich auf Krebs. Nach Angaben des französischen Nationalen Instituts für Gesundheit und medizinische Forschung (INSERM) haben in Frankreich rund 30 Gentherapieversuche stattgefunden oder sind im Gange.
Trotz dieser Erfolge ist es jedoch schwierig, die Entwicklung von Gentherapien für pharmazeutische Labore wirtschaftlich zu gestalten.
„Frankreich hat große Schwierigkeiten, die notwendigen Mittel aufzubringen, um Start-ups, die Gentherapien entwickeln, vollständig zu unterstützen“, sagte Baseilhac.
Wenn Gentherapien für die Unternehmen, die sie vermarkten, nicht sehr profitabel sind, liegt das vor allem an ihrem hohen Preis, der durch die Komplexität ihrer Herstellung erklärt wird.
„Die Produktionskosten für Gentherapien können derzeit mehrere Hunderttausend Euro pro Patient betragen. Die Herausforderung besteht darin, sie zu besiegen“, sagte Frédéric Revah, Spezialist für die Forschung und Entwicklung von Gentherapien Le Monde Zeitung.
Laut Baseilhac müssen die hohen Kosten von Gentherapien „im Hinblick auf die Heilung“, also die lebenslange Wirksamkeit, verstanden werden.
Gesundheitsinnovationsplan 2030
Im Juni 2021 kündigte der französische Präsident Emmanuel Macron den Start des Gesundheitsinnovationsplans 2030 an, der darauf abzielt, Frankreich zum führenden europäischen Land in Bezug auf Innovation und Souveränität im Gesundheitswesen zu machen.
„Wir erleben derzeit eine echte Revolution in den Bereichen Gesundheit und Biowissenschaften“, sagte Macron.
Mit einem Budget von sieben Milliarden Euro sollte der Plan „große Transformationen“ im Gesundheitswesen finanzieren, etwa Gentherapien und den Einsatz künstlicher Intelligenz (KI).
Laut Baseilhac wird der Plan allein jedoch nicht ausreichen, um die Entwicklung und Kommerzialisierung von Gentherapien in Frankreich zu beschleunigen.
„Der Plan löst nicht das Problem des Wirtschaftsmodells für Gentherapien und ihrer Finanzierung“, betonte er.
In Frankreich sind die meisten Unternehmen, die in solchen Behandlungen tätig sind, Start-ups – und stehen vor einem komplizierten Geschäftsmodell.
Laut dem Leem-Experten bedeutet die Vermarktung einer Behandlung, die eine seltene genetische Krankheit heilt, „den Entschluss zu fassen, nach ein paar Jahren nichts mehr zu verkaufen zu haben“.
Die einzige Möglichkeit für diese kleinen Unternehmen, weiterhin wirtschaftlich lebensfähig zu bleiben, wäre die Entwicklung neuer Gentherapien etwa alle fünf Jahre, aber das ist eine echte Herausforderung.
„Daher werden sie oft von größeren Laboren aufgekauft“, sagte Baseilhac, etwa von Novartis.
Europa hinkt den USA hinterher
Der Zugang zu Gentherapien für Patienten ist nicht nur in Frankreich, sondern in ganz Europa nicht zuletzt aus wirtschaftlichen Gründen eingeschränkt.
„In Europa sind wir immer noch auf der Suche nach einem soliden Wirtschaftsmodell, das es uns ermöglicht, auf unserem Territorium Zugang zu diesen Therapien anzubieten“, sagte Baseilhac.
Christian Anastasy, Vorsitzender des strategischen Gesundheitsberatungsunternehmens Persan Conseil, sagte in einer Pressemitteilung: „Obwohl die Stückkosten der Behandlung erheblich sind, dürfen wir nicht vergessen, dass diese Investition nachhaltig ist und zu Einsparungen bei den verschiedenen Pflegeformen führen wird.“ wird nicht mehr nötig sein.“
Gentherapien werden hauptsächlich zur Behandlung seltener Krankheiten eingesetzt. „Bis zu 36 Millionen Menschen in der EU leben mit einer seltenen Krankheit. In der EU gibt es mehr als 6000 verschiedene seltene Krankheiten. Während also eine seltene Krankheit möglicherweise nur eine Handvoll Patienten betrifft, kann eine andere bis zu 245.000 betreffen. Etwa 80 % der seltenen Krankheiten sind genetischen Ursprungs und 70 % davon beginnen bereits im Kindesalter“, so die Kommission Daten.
„Im Moment gibt es keinen großen Druck seitens europäischer Patienten, da diese Therapien nur sehr wenige Menschen betreffen. Das ist im Vergleich zu Patienten mit Sitz in den Vereinigten Staaten unfair“, fügte Baseilhac hinzu.
Tatsächlich gibt es in den Vereinigten Staaten Dutzende von Gentherapien, verglichen mit nur einer Handvoll in Europa und einer in Frankreich. „Die EU ist nicht im Einklang mit den Vereinigten Staaten. „Das ist nicht akzeptabel“, schloss er.
[Edited by Giedrė Peseckytė/Nathalie Weatherald]