Am Freitag teilte Shu Yilai, Professor und praktizierender Chirurg an der Fudan-Universität in Shanghai, die Ergebnisse der Studie mit, bei der jungen Patienten Injektionen eines Virus verabreicht wurden, das den Haarzellen in ihrem Innenohr Ersatz-DNA hinzufügte. Vier von fünf Teilnehmern haben inzwischen die Fähigkeit zum Hören entwickelt. Wie wir schrieben: „Wissenschaftler in China sagen [they] sind die ersten Menschen überhaupt, deren natürliches Hörvermögen wiederhergestellt wurde … Diese Leistung ist umso bemerkenswerter, als bisher noch kein Medikament jeglicher Art in der Lage war, das Hörvermögen zu verbessern.“
Dies ist ein phänomenaler Fortschritt beim Einsatz der Gentherapie zur Wiederherstellung der menschlichen SinneWie wichtig dies auf persönlicher Ebene ist, haben Antonio und ich von Qin Lixue erfahren, deren sechsjährige Tochter Yiyi die dritte Patientin ist, die an der Studie teilnimmt. Sie erzählte uns, dass Yiyi, die in der ersten Klasse ist, beim Mittagsschlaf in der Schule „das Wecken anderer Schüler brauchte“, weil sie ihr Cochlea-Implantat abtrennt, wenn sie schläft. Jetzt erzählte uns Qin: „Sie erzählt mir, dass sie die Musik hören kann, die den Mittagsschlaf beendet, und alleine aufwachen kann.“
Dieses bemerkenswerte Ergebnis steht jedoch vor den gleichen schwierigen Berechnungen, mit denen viele medizinische Lösungen, sowohl Gentherapien als auch traditionelle Medizin, zu kämpfen haben: Sie werden zur Behandlung einer sehr spezifischen und seltenen Krankheit eingesetzt, sodass die Marktnachfrage die Ausgaben für Forschung und Entwicklung und Massenproduktion nicht rechtfertigt Produktion.
Diese spezielle Gentherapie funktioniert nur, wenn die Taubheit auf einen Mangel an Otoferlin zurückzuführen ist – einem Protein, das produziert wird, um Hörsignale vom Ohr an das Gehirn zu übertragen. Nur etwa 1 bis 5 % der Fälle angeborener Taubheit werden durch einen Mangel an Otoferlin verursacht, so dass viele weitere gehörlose Kinder noch nicht von dieser Therapie profitieren können.
Während die Kosten bei experimentellen Versuchen wie dem, an dem Yiyi teilgenommen hat, kein Faktor sind, werden sie wichtiger, wenn die Technologie auf dem Massenmarkt eingeführt werden soll.
Eine Sache, die helfen kann, sind staatliche Zuschüsse. Um beispielsweise die Wettbewerbsfähigkeit Shanghais in der Gentherapieindustrie zu stärken, hat die Stadtregierung lokalen Unternehmen beträchtliche Subventionen für die Entwicklung neuer Behandlungsmethoden angeboten. Ein Unternehmen kann bis zu 13 Millionen US-Dollar pro Jahr für die Herstellung eines zugelassenen Gentherapieprodukts vor Ort in der Stadt erhalten. Andere lokale Regierungen in China haben ähnliche Maßnahmen angekündigt, die möglicherweise mehr Biomedizinunternehmen in den Bereich der Gentherapie locken.