Tausende Briten, die an zwei Blutkrankheiten leiden, könnten eine einzigartige Behandlung erhalten, die sie möglicherweise heilen könnte.
Casgevy wurde heute nach „strengen“ Sicherheits-, Qualitäts- und Wirksamkeitsprüfungen von der britischen Arzneimittelaufsichtsbehörde für alle über 12-Jährigen zugelassen.
Das Medikament, das voraussichtlich rund 1 Million Pfund pro Patient kosten wird, behandelt Sichelzellenanämie und transfusionsabhängige β-Thalassämie – schmerzhafte, lebenslange Erkrankungen, die in schweren Fällen tödlich sein können.
Experten sagen, dass die Gen-Editing-Behandlung eine „funktionale Heilung“ für beide Erkrankungen darstellt und das fehlerhafte Gen entfernt