Tag: Seltene Krankheiten
Für immungeschwächte Patienten ist die Pandemie noch nicht vorbei – POLITICO
Für viele Menschen auf der ganzen Welt ist die COVID-19-Pandemie noch lange nicht vorbei. Dies gilt insbesondere für Patienten mit gesundheitlichen Grunderkrankungen, die ihr Immunsystem beeinträchtigen oder unterdrücken. Viele immungeschwächte Patienten isolieren sich weiterhin von Freunden und Familie und müssen sich mit einem anhaltenden praktischen und emotionalen Tribut an ihre Lebensqualität auseinandersetzen.
Diese Gruppe umfasst 2 Prozent der Bevölkerung – das sind ungefähr 14,5 Millionen Menschen in der EU – und bleibt einem erhöhten Risiko einer schweren COVID-19-Erkrankung ausgesetzt, oft
Aufbau von Europas Gentherapie-Ökosystem – POLITICO
Die Gentherapie ist ein transformatives Gebiet der Medizin, das Krankheiten stoppen könnte, bevor Patienten symptomatisch werden, Leben retten und die Lebensqualität von Millionen von Menschen verbessern könnte, die an Erkrankungen leiden, die durch genetische Anomalien verursacht werden1. Aber diese bahnbrechenden Behandlungen erfordern neue Ansätze bei der Preisgestaltung und Kostenerstattung2.
Während die Wissenschaft hinter der Gentherapie seit Jahrzehnten existiert, entwickelt sich jetzt die erste Generation von Behandlungen für schwächende Erkrankungen, einschließlich spinaler Muskelatrophie3 und erbliche Netzhauterkrankungen
Patienten mit seltenen Krankheiten hoffen auf beschleunigte Brexit-Behandlungen – POLITICO
Dieser Artikel ist das Produkt einer POLITICO-Arbeitsgruppe.
Post-Brexit UK sucht nach Bereichen, in denen es der EU einen Schritt voraus sein kann – und das sind möglicherweise gute Nachrichten für Patienten mit seltenen Krankheiten.
Neuartige Zell- und Gentherapien haben das Potenzial, das Leben von Menschen zu verändern, bei denen verheerende seltene Erkrankungen wie Mukoviszidose oder Duchenne-Muskeldystrophie diagnostiziert werden. Sie können vererbte genetische Fehler korrigieren, die Krankheiten verursachen, oder die eigenen Zellen des Patienten umprogrammieren, um eine chronische Erkrankung zu
Forscher fordern die EU und das Vereinigte Königreich auf, die Wissenschaft aus dem Brexit-Kampf herauszuhalten – POLITICO
LONDON – Hochrangige Wissenschaftler haben die Präsidentin der Europäischen Kommission, Ursula von der Leyen, aufgefordert, Großbritannien nicht wegen eines breiteren politischen Streits über den Brexit aus dem Flaggschiff-Forschungs- und Entwicklungsprogramm der EU auszuschließen.
Ein Brief an von der Leyen, der am Donnerstag verschickt und von POLITICO eingesehen wurde, wurde von der Kampagnengruppe Stick to Science verfasst und fordert die Kommission auf, die Assoziierung des Vereinigten Königreichs und der Schweiz mit Horizon Europe freizugeben.
Brüssel hat bestätigt, dass es das Vereinigte
Großbritanniens NICE führt umfassende Änderungen an Arzneimittelbewertungen ein, um schneller und flexibler zu sein – POLITICO
LONDON – Neue Medikamente, die in Großbritannien auf den Markt kommen, werden bald einer neuen, schnelleren und flexibleren Bewertung unterzogen, bevor sie zur Abgabe freigegeben werden.
Es hat viele Jahre, einen gescheiterten Versuch und konsequente Lobbyarbeit von Pharmaunternehmen und Patientengruppen gedauert, damit der Torwächter der Medikamente des Nationalen Gesundheitsdienstes die Art und Weise, wie er entscheidet, welche Behandlungen bezahlt werden und welche nicht, überarbeitet hat.
Aber am Mittwoch wird der Vorstand des National Institute for Health and Care Excellence (NICE)
Zugangsungleichheit für europäische Kinder beim Neugeborenenscreening – POLITICO
Dieser Artikel wurde im Rahmen einer Multi-Stakeholder-Kampagne zum Neugeborenen-Screening entwickelt, bei der die folgenden Mitwirkenden mobilisiert wurden:
– Mitglied des Europäischen Parlaments Deirdre Clune
- – Mitglied des Europäischen Parlaments Cyrus Engerer
- – Mitglied des Europäischen Parlaments Stelios Kympouropoulos
- – Mitglied des Europäischen Parlaments Sirpa Pietikäinen
- – Prof. Isabelle Meyts, Präsidentin, European Society for Immunodeficiencies
- – EURORDIS-Seltene Krankheiten Europa
- – Johan Prevot, Exekutivdirektor, IPOPI
Kinder in ganz Europa sind mit dem frühen Tod oder einer lebenslangen Behinderung konfrontiert, da durch bestehende
Standortlotterie von Neugeborenenscreeningprogrammen – POLITICO
Dieser Artikel wurde als Teil einer Multi-Stakeholder-Kampagne rund um den Weltkindertag mit der Mobilisierung der folgenden Mitwirkenden entwickelt:
· MdEP Cyrus Engerer
· MdEP Sirpa Pietikäinen
· MdEP Stelios Kympouropoulos
· MdEP Deirdre Clune
· SMA Europa
· Johan Prevot, Geschäftsführer, IPOPI
· Professor Isabelle Meyts, Präsidentin, European Society for Immunodeficiencies
· EURORDIS Seltene Erkrankungen Europa
· Gentherapien von Novartis
Kinder in ganz Europa sind mit dem frühen Tod oder einer lebenslangen Behinderung konfrontiert, da durch bestehende Neugeborenen-Screening-Programme (NBS) kein
Sassoli spielt die Chancen herunter, dass er den Legionär im Parlament erwischt hat – POLITICO
Der Chef des EU-Parlaments, David Sassoli, spielte die Wahrscheinlichkeit herunter, dass er sich die Legionärskrankheit durch Wassertropfen oder Belüftung im Parlament eingefangen haben könnte, trotz der jüngsten Ausbrüche in der Institution.
Präsident Sassoli gab am Dienstag bekannt, dass er vor zwei Monaten mit einer Lungenentzündung ins Krankenhaus eingeliefert wurde, weil er an der Legionärskrankheit erkrankt war, einer manchmal tödlichen Krankheit, die durch in der Luft schwebende Wassertröpfchen übertragen wird und in großen Rohrleitungssystemen gedeiht.
Ein Sprecher von Sassoli sagte, er
So erhöhen Sie die Plasmasammlung in der EU – POLITICO
In den kommenden zehn Jahren werden mehr europäische Patienten Zugang zu aus Plasma gewonnenen Arzneimitteln benötigen. Eine Umfrage der Europäischen Kommission[1] zeigt, dass im Gegensatz zu einem sinkenden Bedarf an Blutkomponenten zur Transfusion der klinische Bedarf an Plasmaderivaten jedes Jahr steigt.
Plasmabasierte Arzneimittel (PDMPs), die aus menschlichem Plasma gesunder Spender gewonnen werden, sind für rund 300.000 europäische Patienten, die auf diese Therapien angewiesen sind, um eine Vielzahl seltener, chronischer und potenziell lebensbedrohlicher Erkrankungen zu behandeln, die oft genetischen Ursprungs