Dieser Artikel ist das Produkt einer POLITICO-Arbeitsgruppe.
Post-Brexit UK sucht nach Bereichen, in denen es der EU einen Schritt voraus sein kann – und das sind möglicherweise gute Nachrichten für Patienten mit seltenen Krankheiten.
Neuartige Zell- und Gentherapien haben das Potenzial, das Leben von Menschen zu verändern, bei denen verheerende seltene Erkrankungen wie Mukoviszidose oder Duchenne-Muskeldystrophie diagnostiziert werden. Sie können vererbte genetische Fehler korrigieren, die Krankheiten verursachen, oder die eigenen Zellen des Patienten umprogrammieren, um eine chronische Erkrankung zu lindern.
Es ist eine Disziplin, die die Medizin, wie wir sie kennen, auf den Kopf gestellt hat und sich von Medikamenten zur Behandlung großer Patientengruppen zu One-Shot-Therapien entwickelt hat, die auf den Körper des Einzelnen zugeschnitten sind und von denen einige sogar die Hoffnung auf Heilung bieten. Und dabei hat dieser Paradigmenwechsel die Gesundheitssysteme vor eine Vielzahl schier unlösbarer Herausforderungen gestellt, nicht zuletzt bei der Bezahlung der teuersten Therapien der Welt.
Alle Länder kämpfen mit diesen Herausforderungen, aber das Vereinigte Königreich hofft, dass der Brexit es ihm ermöglichen wird, sie schneller zu lösen.
„Was das Vereinigte Königreich nach dem Brexit zu tun versucht, ist jetzt, mit Amerika und Europa zu konkurrieren, in Bezug auf: ‚Lasst uns alles beschleunigen, lasst uns so viel wie möglich von der klinischen Studienforschung anziehen.’ Und es geht wirklich um Wettbewerb“, sagte Jennifer Lee, Market Access Leader beim Pharmaunternehmen Janssen.
Eine Strategie zur Beschleunigung des Prozesses, Patienten neuartige Zell- und Gentherapien zur Verfügung zu stellen, besteht darin, alle an ihrer Bewertung beteiligten Behörden frühzeitig in der Entwicklung des Medikaments an einen Tisch zu bringen.
Der Prozess – genannt „Innovative Licensing and Access Pathway“ oder ILAP – zielt darauf ab, eine der wichtigsten Herausforderungen zu lösen, indem nachgewiesen wird, dass Zell- und Gentherapien sicher sind und funktionieren. Das ist: herauszufinden, was genau und wie gemessen werden soll, aus der wahrscheinlich einzigen klinischen Wirksamkeitsstudie des Medikaments bei nur einer Handvoll Patienten.
Da die Arten von Krankheiten, auf die diese Therapien abzielen, selten sind, werden Studien mit einer weitaus geringeren Anzahl von Patienten durchgeführt, als dies für ein neues Medikament üblich ist. Jede Entscheidung über den Weg zur Zulassung des Medikaments wird auf den Daten dieser einen kleinen Studie basieren. Es muss daher die Arzneimittelbehörden erfüllen; zeigen, dass diese Therapien einen erheblichen Mehrwert für die Patienten bieten; und bilden die Grundlage für Preis- und Erstattungsverhandlungen.
Die Einigung aller an der Bewertung der Medikamente beteiligten Gruppen über diese Daten ist von entscheidender Bedeutung, wenn eine Gentherapie auf den Markt kommen soll – und dort bleiben soll. Und derzeit bricht in Europa der Markt für solche hochinnovativen Therapien zusammen.
Seit die erste derartige Therapie zur Anwendung im Jahr 2009 zugelassen wurde, wurden 21 Produkte in Europa zugelassen. Sechs davon wurden jedoch inzwischen vom Markt genommen – nicht wegen Sicherheits- oder Wirksamkeitsbedenken, sondern wegen Preisgestaltung und Kostenerstattung.
Für die Patientengruppe für seltene Krankheiten, Eurordis, betrachtet sie Praxen im Vereinigten Königreich als „potentiell große Auswirkungen“, sagte Simone Boselli, Direktorin für öffentliche Angelegenheiten der Gruppe. Zusätzlich zum ILAP-Programm hat das Vereinigte Königreich einen neuen Fonds für innovative Arzneimittel eingerichtet und arbeitet daran, den Zugang zu Arzneimitteln für seltene Krankheiten durch den nationalen Gesundheitsdienst des Landes sicherzustellen.
Europa fällt deutlich hinter andere Regionen zurück. Zwischen Januar 2014 und Juni 2019 stieg die Zahl der jährlich gestarteten klinischen Studien für zell-, gen- und gewebetechnische Therapien um lediglich 2 Prozent. Dem stehen 36 Prozent in den Vereinigten Staaten und 28 Prozent in Asien gegenüber.
Dafür gibt es viele Gründe, sagte Paolo Morgese, Direktor für EU-Marktzugang bei der Alliance for Regenerative Medicines (ARM), darunter die strenge Regulierung gentechnisch veränderter Organismen in Europa, Hindernisse bei der Einrichtung von Studien, Herausforderungen bei der Erstattung und eine Investitionsverzögerung im Vergleich zu Asien und Asien die USA
Außerdem hat das Vereinigte Königreich zuvor „flexiblere Regeln“ für klinische Studien und GVO verabschiedet, „um ein florierendes Umfeld für klinische Studien zu schaffen“, sagte er.
Aber es ist nicht alles Untergangsstimmung für die EU.
Brüssel arbeite derzeit an einer Überarbeitung seiner GVO-Vorschriften, die für einige Zell- und Gentherapien gelten, betonte Andrzej Rys, Direktor für Gesundheitssysteme, Medizinprodukte und Innovation in der Abteilung für Gesundheit und Lebensmittelsicherheit der Europäischen Kommission, GD SANTE.
Zudem traten im Januar neue Regeln für klinische Prüfungen in Kraft. Diese sollen es Forschern erleichtern, klinische Forschung im Block durchzuführen. Es ist noch zu früh, um zu sagen, ob es einen großen Einfluss auf Anwendungen hat, aber die Zeichen sind positiv, sagte Rys.
Es gibt auch Möglichkeiten für Europa, in anderen Bereichen führend zu sein. Vor fünf Jahren gründete der Block eine Gruppe von 24 spezialisierten Netzwerken für seltene Krankheiten mit Fachkenntnissen in Bereichen wie Knochenerkrankungen, Kinderkrebs und Immunschwäche. Sie teilen ihr neuestes Wissen in mehr als 1.600 Zentren und arbeiten zusammen, um ihr Verständnis und ihre Behandlung dieser verheerenden Krankheiten zu verbessern.
Es besteht große Hoffnung, dass diese Netzwerke weiterentwickelt werden können, um die Forschung auf diesem Gebiet zu fördern und ein Tor von der Wissenschaft zu Start-ups zu bieten, sagte Maurizio Scarpa, Direktor des regionalen Koordinierungszentrums für seltene Krankheiten am Universitätskrankenhaus UDINE, Italien.
Da die meisten Zell- und Gentherapiestudien in diesen Einrichtungen durchgeführt werden, können sie dazu beitragen, die Daten zu generieren, die erforderlich sind, um alle Behörden auf der ganzen Linie zufriedenzustellen, sagte er.
“Das [networks] sind jetzt bereit … richtig aktiv zu werden [in these discussions],” er sagte. „Wir haben alle Werkzeuge; wir brauchen jetzt Anweisungen“, sagte Scarpa, der auch Koordinator des Netzwerks für erbliche Stoffwechselkrankheiten ist.
Und schließlich werden aus dem Europäischen Parlament zunehmend Forderungen laut, sich eine der größten Entwicklungen im Gesundheitswesen während der Pandemie zunutze zu machen – die Kaufkraft Europas auszunutzen, wie es bei Impfstoffen und Therapien gegen COVID-19 der Fall war.
Mit Therapien, die bis zu 2 Millionen Euro pro Dosis kosten, ist dies ein Schritt mit weit verbreiteter Unterstützung – und sogar die Industrie scheint sich darauf einzulassen, zumindest für ultraseltene Krankheiten mit nur einer Handvoll Patienten pro Jahr in Europa.
Ob die EU diese Idee jedoch vorantreiben wird, bleibt abzuwarten.
„Ehrlich gesagt kann ich mir in diesem Moment nicht vorstellen, wie das funktionieren könnte“, sagte Rys von der GD SANTE. Die Kommission hat jedoch „zum ersten Mal Medikamente … direkt aus unserem Budget“ für das antivirale COVID-Mittel Remdesivir gekauft. „Wenn Sie also sagen, dass es nicht möglich ist, war es möglich“, sagte Rys.
Dieser Artikel ist Teil der POLITICO-Serie „Evolution of Health Care“, die von Janssen präsentiert wird. Es ist das Produkt einer Arbeitsgruppe und wurde in voller redaktioneller Unabhängigkeit von POLITICO-Reportern und -Redakteuren produziert. Erfahren Sie mehr über redaktionelle Inhalte, die von externen Werbetreibenden präsentiert werden.