Südafrikaner konkurrieren mit großen Pharmakonzernen um Zugang zu „Wunder“-Medikament gegen Mukoviszidose | Globale Entwicklung

Fairer Zugang

Cheri Nel kann sich das Trikafta-Medikament von Vertex nicht leisten, deshalb klagt sie, um den „Patentmissbrauch“ zu beenden und eine generische Version zuzulassen

Kat Lay, Korrespondentin für globale Gesundheit

Montag, 18. März 2024, 06.00 Uhr MEZ

Cheri Nel hat eine unverblümte Botschaft an das milliardenschwere Pharmaunternehmen Vertex: „Jede Person, die heute stirbt, ist Ihre Schuld.“ Vertex stellt ein „Wundermittel“ namens Trikafta her, das das Leben von Menschen mit Mukoviszidose verändern kann.

Das Medikament ermöglicht ihnen eine normale Lebenserwartung, statt dass sie als junge Erwachsene sterben müssen und nicht mehr durch häufige Lungeninfektionen und Krankenhauseinweisungen beeinträchtigt werden.

Als die US-Regulierungsbehörden Trikafta im Oktober 2019 erstmals genehmigten, „waren alle überglücklich – es war eine große Feier“, sagt Nel. „Aber mit der Zeit wurde uns klar: ‚Scheiße, das ist nicht so einfach zu bekommen‘.“

Nel, 39, reicht in ihrem Heimatland Südafrika eine Klage gegen das in Boston ansässige Unternehmen Vertex ein und wirft dem Unternehmen Patentmissbrauch und die Verletzung der Menschenrechte von Patienten gemäß der Verfassung des Landes vor.

Das Medikament kostet pro Patient 326.000 US-Dollar (255.000 Pfund) pro Jahr, „was sich kein Südafrikaner leisten kann“, sagt sie. „Vielleicht können sich das nicht einmal Menschen in Ländern der Ersten Welt leisten.“

Vertex, das im vergangenen Jahr einen Umsatz von 9,87 Milliarden US-Dollar vor allem mit seinen Mukoviszidose-Produkten meldete, sieht sich auch der Kritik ausgesetzt, weil es in anderen Ländern keinen Zugang zu den Medikamenten gibt oder diese kosten.

Die britische Aufsichtsbehörde für Behandlungen, das National Institute for Health and Care Excellence (Nizza), sagte, das Medikament sei wahrscheinlich zu teuer, um dem NHS ein gutes Preis-Leistungs-Verhältnis zu bieten. Nur zwei Länder mit mittlerem Einkommen haben Zugang dazu, Länder mit niedrigem Einkommen hingegen nicht.

Menschen mit Mukoviszidose (CF) haben genetische Mutationen, die dazu führen, dass ihr Körper das Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR)-Protein, das den Transport von Salz und Wasser in und aus den Zellen unterstützt, nicht richtig produziert oder steuert. Dies führt zu einer Ansammlung von dickem, klebrigem Schleim in der Lunge, wodurch diese extrem anfällig für Infektionen wird. Viele benötigen täglich stundenlange Physiotherapie, um die Beschwerden zu beseitigen. einige werden irgendwann eine Lungentransplantation benötigen.

Trikafta, im Vereinigten Königreich als Kaftrio bekannt, enthält drei Verbindungen, die darauf abzielen, das CFTR-Protein bei Patienten mit einer bestimmten genetischen Mutation anzugreifen und zu korrigieren. Es wird manchmal als Dreifachkombinationspräparat bezeichnet. Eine im Journal of Cystic Fibrosis veröffentlichte Arbeit aus dem Jahr 2022 ergab, dass von schätzungsweise 162.000 Menschen, die weltweit mit dieser Krankheit leben, nur 12 % Dreifachkombinationsmedikamente erhielten.

Nach internationalem Recht haben Pharmaunternehmen bis zu 20 Jahre lang das ausschließliche Recht, ihre patentierten Medikamente herzustellen und zu vermarkten. Die Idee besteht darin, Anreize für die Erforschung neuer Behandlungsmethoden zu schaffen, indem den Unternehmen eine solide Chance geboten wird, diese Investition wieder hereinzuholen.

Allerdings wirft Nel in seiner Klage Vertex vor, einer südafrikanischen gesetzlichen Anforderung, patentierte Medikamente „der Republik zu angemessenen Bedingungen zur Verfügung zu stellen“, nicht nachgekommen zu sein. Sie strebt die Schaffung einer „Zwangslizenz“ für das Medikament an, die es Generikaherstellern ermöglichen würde, es zu einem Bruchteil der Kosten von Vertex herzustellen.

Das Unternehmen hat bei der südafrikanischen Behandlungsaufsichtsbehörde keine formelle Registrierung für Trikafta beantragt, und obwohl Patienten für die Einführung eine Sondergenehmigung einholen können, sagt Nel, dass der Preis zu hoch sei, als dass dies eine echte Option sei.

„Selbst wenn sie sich registriert haben, ist es immer noch nicht zu angemessenen Konditionen erhältlich, wenn sie den Preis nicht wesentlich senken. Sie werden sich immer noch des Patentmissbrauchs schuldig machen – das ist die Behauptung, die ich in den Gerichtsakten aufgestellt habe“, sagt sie.

Nel hofft, dass alle rund 500 CF-Patienten des Landes sich ihrem Rechtsstreit als Mitantragsteller anschließen – etwa 100 haben sich bereits gemeldet und ihre Unterstützung zum Ausdruck gebracht. Die Hälfte der Patienten mit der Krankheit in Südafrika sind Kinder.

Vertex hat eine 800-seitige Antwort auf Nels Gerichtsantrag eingereicht und damit seine Absicht zum Ausdruck gebracht, aus mehreren Gründen zu kämpfen.

„Es bringt das Blut zum Kochen“, sagt Nel und weist darauf hin, dass die Zeit nicht auf der Seite des Patienten ist.

„Die Menschen brauchen Zugang zu diesem Medikament. Mit jedem einzelnen Tag, der ohne die Medikamente vergeht, verschlechtert sich der Zustand der Lunge weiter, und einige davon führen zu bleibenden Schäden. Man muss die Menschen also dazu bringen, so schnell wie möglich im Leben mit der Einnahme dieses Medikaments zu beginnen.“

In einer Erklärung gegenüber dem Guardian sagte ein Vertex-Sprecher: „Wir glauben an die Bedeutung der Wahrung der Rechte an geistigem Eigentum, um Innovationen bei der Bewältigung ungedeckter medizinischer Bedürfnisse auf der ganzen Welt voranzutreiben.“

„Bei Vertex arbeiten wir seit über 20 Jahren unermüdlich daran, CF-Medikamente zu entwerfen, zu entdecken und zu entwickeln, um die zugrunde liegende Ursache der Krankheit zu behandeln. Patente bieten die notwendigen Anreize, um Forschungs- und Entwicklungsinvestitionen in Bereichen mit ungedecktem medizinischem Bedarf voranzutreiben.“

Seit letztem August nimmt Nel eine generische Version des Medikaments eines anderen Herstellers in Argentinien, wo Vertex kein Patent besitzt.

Durch den Import und die Verwendung des Arzneimittels macht sie sich „technisch gesehen einer Patentverletzung schuldig“, glaubt Nel – hofft jedoch, dass das Risiko, dass Vertex sie wegen dieser privaten Verwendung verklagt, gering ist.

„Es war absolut phänomenal“, sagt sie. „Ich wache jetzt morgens auf [and] Ich habe keine Kopfschmerzen in den Nebenhöhlen. Ich huste nicht mehr viel. Ich muss nicht viele Kopfschmerzmedikamente einnehmen, um meine Nebenhöhlenentzündungen in den Griff zu bekommen.

„Ich muss nicht so nervös sein, wenn ich mir Keime anstecke, weil ich alles unter Kontrolle habe und meine Lungenfunktion innerhalb von 48 Stunden buchstäblich zugenommen hat.“

Die Wirksamkeit des Medikaments habe bei ihr zu einer Hassliebe zu Vertex geführt, sagt sie.

„Man liebt sie dafür, dass sie wissenschaftliche Erkenntnisse hervorbringen, und jetzt gibt es Hoffnung für die Menschen, aber man hasst sie dafür, wie sie die Situation ausgenutzt haben und wie sie wirklich, wirklich Supergewinne gemacht haben.“

Nel ist Teil eines informellen Käuferclubs, der auf WhatsApp organisiert wird und in dem CF-Patienten in Südafrika Reisen nach Argentinien organisieren, um Generika zu kaufen. Da es bis Ende letzten Jahres keine Direktflüge gab, dauerte die Reise über Dubai 35 Stunden.

Diese generische Version kostet etwa 6.000 US-Dollar pro Packung, sagt sie, und sie kann die Haltbarkeit bis zu zwei Monate verlängern, indem sie die Dosen ausdehnt. „Es ist immer noch viel“, sagt Nel. „Aber es ist etwas günstiger. Es ist nicht der Punkt, an dem man seinen ganzen Besitz verkaufen muss, nur um Medikamente zu bekommen.“

Sie sagt, sie habe nie vorgehabt, „dass daraus ein so großer Rechtsstreit wird“, fügt aber hinzu, dass Vertex Anträge abgelehnt habe, Patienten in Südafrika den Import der günstigeren generischen Version zu gestatten.

„Die Anwaltskosten sind astronomisch“, sagt Nel. Sie betreibt Crowdfunding für ihr Gerichtsverfahren, um einen Teil ihrer Kosten wieder hereinzuholen.

Sie sagt, sie habe Glück, dass Mukoviszidose ihr Leben nicht so stark eingeschränkt habe wie das vieler Menschen. Aber sie muss im Durchschnitt einmal im Monat ins Krankenhaus, um sich wegen Infektionen behandeln zu lassen, was normalerweise eine zweiwöchige Antibiotikabehandlung erfordert.

Als die eidesstattlichen Erklärungen ihrer Mitantragsteller eintreffen, sagt sie: „Ich denke, wir werden einige schreckliche, herzzerreißende und herzzerreißende Geschichten erleben.“ Ich meine, Kinder können nicht zur Schule gehen. Es kann dazu führen, dass man ein völlig abnormales Leben führt.“

Ein Elternteil, der sich der Klage angeschlossen hat, erklärte Nels Anwälten, dass ihrer Tochter ein Teil ihrer Lunge entfernt werden musste, „und sie sechs oder sieben Jahre alt ist“, sagt Nel.

Tanya Koorts ist ein weiterer Elternteil, der sich der Klage anschließen will. Bei ihrem siebenjährigen Sohn Janco wurde im Alter von zwei Jahren Mukoviszidose diagnostiziert.

„Wir haben ihn fast verloren. Er hat so hart um jeden Atemzug gekämpft“, sagt sie. „Es fällt mir schwer, Fotos aus der Zeit seiner Diagnose anzusehen.“

Jeden Morgen beim Aufwachen überprüfte sie als Erstes, ob er atmete. Janco nimmt jetzt eine generische Form des Medikaments aus Argentinien, das sie als „ein Wunder“ bezeichnet. Seine Lungenfunktion hat zugenommen und der Salzgehalt in seinem Schweiß – ein wichtiger Indikator für die Erkrankung – ist gesunken.

„Wo er früher sehr schnell müde wurde, kann er jetzt die ganze Zeit mit seinen Freunden spielen. Er hat jede Menge Energie“, sagt Koorts. „Er bemerkte auch die Veränderung an seinem Körper. Er sagt, seine Lungen fühlen sich leichter an. Ich denke, was er sagen will, ist, dass er tief durchatmen kann, was ihm nie gelingen würde.“

Koorts sagt, dass sie von der Mukoviszidose-Gemeinschaft zum Beitritt motiviert wurde. „Jeder Atemzug zählt“, sagt sie. „Ich werde für sie kämpfen. Sie verdienen es zu leben.“

Die Sprecherin von Vertex sagte, das Unternehmen beabsichtige, seine CF-Medikamente an geeignete Patienten in Südafrika zu bringen, und befinde sich in der Endphase der Bestätigung des Zugangs zu Trikafta „auf der Basis benannter Patienten“, was sie als „den schnellsten und effizientesten Zugangsweg“ bezeichnete in Südafrika angesichts des systemisch anspruchsvollen Erstattungssystems des Landes für seltene Krankheiten“.

Sie sagte, Vertex habe eine Vereinbarung mit einem lokalen Vertriebshändler getroffen und befinde sich in fortgeschrittenen Gesprächen mit privaten Versicherern, wobei sie erwarte, dass berechtigte Patienten „sehr bald“ Zugang erhalten würden.

Der Sprecher fügte hinzu: „Neben der flexiblen Zusammenarbeit mit Gesundheitssystemen auf der ganzen Welt, die unser CF-Portfolio Patienten in über 60 Ländern zugänglich gemacht hat, haben wir im Jahr 2022 ein Pilotprogramm zur Medikamentenspende für CF-Patienten in bestimmten Ländern mit niedrigerem Einkommen initiiert.“ Derzeit wird Trikafta im Rahmen des Pilotprogramms Menschen mit CF in 12 Ländern auf vier Kontinenten kostenlos zur Verfügung gestellt.“