„Entsetzt“, dass sich NHS das Wundermittel gegen Mukoviszidose nicht leisten kann | Großbritannien | Nachricht

Eine Mutter, deren mutige Tochter im Alter von 11 Jahren in ihren Armen starb, während sie auf lebensrettende Medikamente gegen Mukoviszidose wartete, hat ihre Pläne, die Wunderpillen allen neuen Patienten zu verweigern, als „Schande“ geächtet.

Seit 2019 profitieren die 11.000 CF-Patienten im Vereinigten Königreich von der Palette der CF-Wundermedikamente der US-Firma Vertex wie Kaftrio, doch kürzlich ließen NHS-Arzneimittelgenehmiger die Bombe platzen, dass sie zu teuer seien, um sie neuen Patienten zu verabreichen.

Im Jahr 2018 starb die mutige Elle Morris, jahrelang das Gesicht der Kampagne, um diese Medikamente an den NHS zu bringen, in den Armen ihrer Mutter nach einer doppelten Lungentransplantation, deren Gesundheitszustand sich während des Wartens auf die Behandlungen verschlechterte.

Am 2. Februar ist Mutter Becky Whitfield, 37, Gastgeberin von „ElleWood“ im Peckforton Castle in Nantwich, Cheshire – an Elles 18. Geburtstag –, um Spenden für Wohltätigkeitsorganisationen wie den CF Trust zu sammeln.

Doch vor der Würdigung von Elles bemerkenswertem Wahlkampfleben empörte sich Becky’s über die vorläufige Entscheidung des National Institute for Health and Care Excellence (NICE), dass die Medikamente, für die Elle gekämpft hat, für neue Patienten zu teuer seien.

Becky sagte dem Daily Express: „Als ich hörte, dass neuen Generationen von CF-Patienten diese bewährten, lebensrettenden Behandlungen verweigert werden könnten, war ich absolut entsetzt.“

„Es ist nicht nur ehrlich gesagt grausam, kleinen Kleinkindern Medikamente zu verweigern, die ältere Kinder und Erwachsene bereits einnehmen, es könnte auch zu einem zweigeteilten Gesundheitssystem führen – denjenigen, die lebensrettende Pillen einnehmen, und denjenigen, denen sie verweigert werden.“

„Es gibt auch einen moralischen Faktor bei den Ärzten, die eine schreckliche Entscheidung getroffen haben, weil sie wissen, dass der NHS Behandlungen anbietet, um das Leben einiger Betroffener zu verlängern – aber sie können sie neuen Patienten nicht verschreiben.“

„Letztendlich macht es finanziell keinen Sinn. Für diejenigen, die nicht die Medikamente von Vertex einnehmen, würde der NHS letztendlich mehr ausgeben, wenn sie älter werden, da sie zunehmend krank werden und wochenlang auf fachärztliche Behandlung im Krankenhaus angewiesen sind.“

„Es ärgert mich auch, dass Elle nicht in der Lage war, das Orkambi-Medikament von Vertex zu bekommen, da es zu dem Zeitpunkt, als sie es dringend brauchte, nicht beim NHS erhältlich war – und so musste sie sich einer doppelten Lungentransplantation unterziehen.“

„Zu glauben, dass Orkambi und der noch bessere Kaftrio jetzt im NHS sind, Erbsenzähler aber darüber nachdenken, den Zugriff auf sie einzuschränken, ist eine Schande.“

CF wird durch ein fehlerhaftes Gen verursacht, das die Bewegung von Salz und Wasser in und aus Ihren Zellen steuert. Dies bedeutet, dass klebriger Schleim Ihre Lunge und Ihren Darm verstopft und das Atmen und Verdauen von Nahrungsmitteln erschwert.

Jahrelang haben wir dafür gekämpft, dass britische Patienten Zugang zu den Wundertabletten von Vertex erhalten, und im Sommer 2020 feierten Familien, als der damalige Gesundheitsminister Matt Hancock einem NHS-Deal für das Wundermittel Kaftrio zustimmte.

Aber letzten Herbst ließ NICE seinen schockierenden Leitlinienentwurf fallen und erklärte, dass die drei Behandlungen – Orkambi, Symkevi und Kaftrio – zwar äußerst wirksam seien, ihr „Listenpreis“ jedoch zu hoch sei.

NHSE bestätigt, dass unabhängig von der Entscheidung des NICE jeder CF-Patient, der bereits Orkambi oder Symkevi einnimmt, im Alter von zwei Jahren zu Kaftrio wechseln kann – dem Mindestalter, das Sie für die Einnahme des Wundermittels haben müssen.

Derzeit nehmen im Vereinigten Königreich etwa 8.000 Patienten die Medikamente von Vertex ein und sie werden sie ungeachtet der endgültigen Entscheidung des NICE nicht absetzen lassen – während etwa 1.000 Patienten solch seltene CF-Mutationen haben, wirkt bei ihnen kein vorhandenes Medikament.

Damit bleiben rund 2.000 Kleinkinder und Babys zurück, die entweder noch zu jung sind, um mit der Wunderpille Kaftrio zu beginnen, oder auf die Zulassung warten und sich derzeit in der Schwebe befinden.

ElleWood‘ im Peckforton Castle in Nantwich, Cheshire – an Elles 18. Geburtstag – um Spenden für Wohltätigkeitsorganisationen wie den CF Trust zu sammeln.

Elle Grace Morris lebte ein tragisch kurzes, aber bemerkenswertes Leben, indem sie Stars wie Simon Cowell, Hollywoods Chris Pratt und Dermot O’Leary dazu brachte, das Bewusstsein für CF zu schärfen.

Obwohl es ihr oft sehr schlecht ging, startete sie 2016 ihre Elle’s Wishes-Kampagne, traf Stars wie den Zauberer Dynamo, Lorraine Kelly, Olly Murs und Rita Ora, drehte ein Musikvideo und warb für Organspenden.

Im Februar 2017, nachdem Elle sieben Monate lang vergeblich auf Zugang zu Orkambi gewartet hatte, erhielt sie eine doppelte Lungentransplantation, doch nach einer Reihe von Infektionen gab ihre Familie im Januar 2018 bekannt, dass sie in Beckys Armen gestorben war.

Nächsten Monat veranstalten Becky, ihre 16-jährige Tochter Cara, ihr 29-jähriger Verlobter Jonny Walker und Elles Vater Ian Morris eine Wohltätigkeitsveranstaltung anlässlich ihres 18. Geburtstagswochenendes.

Sie findet im Peckforton Castle in der Nähe von Nantwich statt, um Geld für den Cystic Fibrosis Trust und das Great Ormond Street Children’s Hospital zu sammeln.

Becky erklärte: „Es wird ein spektakulärer Abend mit Musik, Abendessen, Unterhaltung und Tanz, um Elles unglaubliches Erbe zu feiern. Ich denke, das ist es, was mich am Laufen hält, ist die positive Einstellung und Inspiration von Elle.“

„Ihr Wunsch war es, das Bewusstsein für Organspenden zu schärfen und Spenden zu sammeln, um ein Heilmittel gegen CF zu finden. Die Menschen waren voller Ehrfurcht vor ihr – sie war eine sehr ansteckende Persönlichkeit.“

„Der Tag, an dem sie starb, war eine Erleichterung, sie ohne Schmerzen zu sehen. Für mich bedeutet es, für ihre Wünsche weiterzuleben – es gibt mir einen Sinn, weiterzumachen.“

Tickets kosten 60 £ und können unter https://elleswishes.co.uk/ gekauft oder für wohltätige Zwecke gespendet werden.