„Hängt also von der endgültigen Definition und den zu demonstrierenden Anforderungen ab [high unmet medical need]„Wir laufen Gefahr, dass einige fortschrittliche Therapien, obwohl sie transformativ sind, das Label verfehlen“, fügte Natz hinzu.
Regierungsbehörden, die über die Finanzierung neuer Medikamente entscheiden, neigen dazu, sich Bemühungen zu widersetzen, die Evidenzstandards zu verwässern. Sie argumentieren, dass sie so viele klinische Studiendaten wie möglich benötigen, um beurteilen zu können, ob ein neues Medikament ihr Geld wert ist.
Das gilt insbesondere für Gentherapien, die oft mit einem horrenden Preis verbunden sind. In den USA, Lenmeldy, eine Behandlung für die seltene Erkrankung metachromatische Leukodystrophie, hat einen Listenpreis von 4,25 Millionen US-Dollar Die teuerste Medikament der Welt.
In derselben Arbeitsgruppe verteidigte ein Kommissionsbeamter, der anonym bleiben wollte, den Vorschlag und wies darauf hin, dass der Bonus an erster Stelle stehen würde des bestehenden Orphan-Arzneimittel-Rahmens und dass ein Arzneimittel, das nicht für einen hohen ungedeckten medizinischen Bedarf geeignet ist, dennoch Anreize erhalten würde.
Der Beamte wies auch darauf hin, dass die Orphan-Drug-Bezeichnung zum Zeitpunkt der Zulassung ebenfalls bestätigt sei und dass es bei der Förderung der Orphan-Drug-Entwicklung erfolgreich gewesen sei.
Darüber hinaus gibt es für Medikamente, die keinen hohen ungedeckten medizinischen Bedarf erfüllen, andere Anreize wie die PRIME-Kennzeichnung, die regulatorische Unterstützung und eine schnellere Bewertung gewährt. Orphan-Arzneimittel, die keinen hohen ungedeckten medizinischen Bedarf erfüllen, können dennoch von wissenschaftlicher Beratung zur Durchführung von Studien profitieren und haben Anspruch auf nationale und EU-Anreize zur Unterstützung der Forschung im Bereich seltener Krankheiten.
„Das haben wir weiterhin [a] „Es ist ein sehr wettbewerbsfähiges Anreizsystem in Europa“, sagte der Beamte.
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