„Hängt also von der endgültigen Definition und den zu demonstrierenden Anforderungen ab [high unmet medical need]„Wir laufen Gefahr, dass einige fortschrittliche Therapien, obwohl sie transformativ sind, das Label verfehlen“, fügte Natz hinzu.

Regierungsbehörden, die über die Finanzierung neuer Medikamente entscheiden, neigen dazu, sich Bemühungen zu widersetzen, die Evidenzstandards zu verwässern. Sie argumentieren, dass sie so viele klinische Studiendaten wie möglich benötigen, um beurteilen zu können, ob ein neues Medikament ihr Geld wert ist.

Das gilt insbesondere für Gentherapien, die oft