Die Überarbeitung der EU-Gesetzgebung zu Arzneimitteln für seltene Krankheiten und für Kinder ist eine der wichtigsten Maßnahmen der Arzneimittelstrategie für Europa. Die Zivilgesellschaft hat jetzt eine einzigartige Gelegenheit, konkrete Empfehlungen vorzuschlagen und die Vorschriften für Waisen und Kinder zu verbessern, schreibt Ingrid Stenstadvold Ross.
Ingrid Stenstadvold Ross, Expertin für Gesundheitspolitik und -strategie und Generalsekretärin der Norwegischen Krebsgesellschaft, ist Vorsitzende des European Fair Pricing Network (EFPN).
Nach zwanzigjähriger Sperre werden die Pädiatrie (1901/2006) und die Orphan Regulation (141/2000) geöffnet. Dies ist die einmalige Gelegenheit, auf die zivilgesellschaftliche Organisationen gewartet haben. Lassen Sie mich erklären, warum.
Seit Jahrzehnten gibt es EU-Vorschriften, um Anreize für die Entwicklung von Arzneimitteln für Kinder und für Menschen mit seltenen Krankheiten zu schaffen. Mehrere Mängel müssen behoben werden, um einen zeitnahen Zugang zu erschwinglichen, wirksamen und lebensrettenden Arzneimitteln zu gewährleisten, die den besonderen Bedürfnissen dieser beiden Bevölkerungsgruppen entsprechen.
95 % der seltenen Krankheiten haben noch keine zugelassenen Behandlungsmöglichkeiten
Nur damit Sie die Implikationen verstehen, dass 95 % der Patienten mit einer seltenen Krankheit keine Behandlungsmöglichkeiten haben. Die meisten Menschen, bei denen Krebs diagnostiziert wurde, haben es sehr schwer. Wenn bei Ihnen ein seltener Krebs diagnostiziert wird, bei dem weniger als 6 neue Fälle pro 100.000 Personen pro Jahr auftreten, geht es Ihnen schlechter als anderen.
Erstens braucht es viel mehr Zeit, um die richtige Diagnose zu stellen. Ein seltener Krebs kann schwer zu diagnostizieren sein. Je länger die Zeit für eine genaue Diagnose, desto länger muss auf eine adäquate Behandlung gewartet werden. Und aufgrund seiner Seltenheit ist über die Biologie eines seltenen Krebses im Allgemeinen weniger bekannt.
Wir können uns kaum vorstellen, wie es ist, nach langer Zeit zum ersten Mal zu hören, dass Sie an einer seltenen Krebserkrankung leiden und dass 95 % der seltenen Krankheiten keine zugelassene Behandlung haben. Wir können und müssen mehr für diese Patienten tun, und wir müssen diese Verordnungen verstärken und verbessern.
Die Wissenschaft kann eine wichtige Rolle spielen, wenn wir sie zulassen
Das System scheint derzeit für die Industrie, den Mittelstand und die Berater konzipiert zu sein. Ich bin fest davon überzeugt, dass die Wissenschaft, deren Forschung oft die Quelle für neue Methoden und frühe Entdeckungen ist, die zu lebensrettenden Behandlungen führen, eine größere Rolle spielen kann und sollte.
Seltene Krankheiten betreffen definitionsgemäß eine kleine Anzahl von Patienten und werden daher als unattraktiver kommerzieller Markt wahrgenommen. Warum nicht auch nichtkommerziellen Parteien wie Hochschulen und NGOs eine größere Rolle bei der Arzneimittelentwicklung zukommen lassen?
Wie zum Beispiel ein akademisches Pharma-Setting. Erfindungen und Entdeckungen kommen aus Universitäten und in nicht-kommerziellen Umgebungen. Um die Entwicklung von Behandlungen für seltene Krankheiten zu fördern, sollte die Europäische Kommission die akademische Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Leiden großzügig unterstützen.
Incentives – was ist es wert, incentiviert zu werden
Nach meinem Verständnis besteht das Ziel dieser Verordnung darin, ein nachhaltiges Ökosystem für Arzneimittel für seltene Leiden sicherzustellen, das alle EU-Patienten erreicht. Daher sollte es attraktiv sein, diese Medizinprodukte zu erforschen und zu entwickeln. Daher müssen professionelle Unterstützung und Anreize für akademische und nicht-kommerzielle Forscher bereitgestellt werden.
Es bedeutet auch, dass neue Innovationen mit Nutzen und Mehrwert auch tatsächlich beim Patienten ankommen. Als Team von Krebsgesellschaften unter dem Dach des European Fair Pricing Network (EFPN) haben wir uns noch höhere Ambitionen gesetzt. Wir möchten, dass alle europäischen Patienten darauf zugreifen können. Dafür bedarf es der Erschwinglichkeit von Medikamenten und einer angemessenen Kapitalrendite.
Nichts ist kostenlos, aber Innovationen sollten kein Vermögen kosten
Dies bringt mich zu meinem letzten, aber vielleicht wichtigsten Punkt. Es ist keine Lösung, sondern ein Ansatz und eine Denkweise.
Anreize im derzeitigen System sind nicht immer verhältnismäßig. Sie stehen beispielsweise nicht in einem angemessenen Verhältnis zu den Kosten, die erforderlich sind, um ein bestimmtes Arzneimittel auf den Markt zu bringen, oder zu deren Kapitalrendite. Auch gibt es keinen (Jahres-)Bericht zu den arzneimittelspezifischen Umsätzen. Es gibt zu viel Deckkraft. Kurz gesagt, das aktuelle System kann einiges an Transparenz gebrauchen.
Die Anreize sollten höher sein, wenn der ungedeckte Bedarf größer ist. Anreize sollten besser bewertet werden, wenn sie alle Patienten erreichen. Nicht nur verfügbar, sondern tatsächlich zu erreichen. Dafür braucht es Transparenz. Und seien wir ehrlich, wir sprechen über seltene Krankheiten – weniger als 30.000 neue Fälle pro Jahr in Europa. Können wir sie wirklich nicht beliefern?
Nehmen Sie an unserem politischen Dialog teil!
Ich würde mich freuen, Ihre Meinung dazu zu hören, welche Lücken und Möglichkeiten Ihre Organisationen in der Verordnung für Waisen und Kinder erkennen und unsere gemeinsamen politischen Empfehlungen nutzen, die gemeinsam mit anderen Organisationen der Zivilgesellschaft erstellt wurden.
Nehmen Sie an unserem politischen Dialog teil, um Ihre Ansichten zu teilen und mögliche Lösungen zu diskutieren.
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