7. Januar (Reuters) – Die US-amerikanische Food and Drug Administration hat am Freitag das von Eisai Co Ltd (4523.T) und Biogen Inc (BIIB.O) entwickelte Alzheimer-Medikament Lecanemab für Patienten in den frühesten Stadien der bewusstseinsverschwendenden Krankheit zugelassen.
Eisai und Biogen sagten am Samstag, der japanische Arzneimittelhersteller habe die vollständige FDA-Zulassung des Medikaments beantragt.
Das Medikament, das unter der Marke Leqembi verkauft werden soll, gehört zu einer Klasse von Behandlungen, die darauf abzielen, das Fortschreiten der neurodegenerativen Erkrankung zu verlangsamen, indem klebrige Klumpen des toxischen Proteins Beta-Amyloid aus dem Gehirn entfernt werden.
Fast alle früheren experimentellen Medikamente, die denselben Ansatz verwendeten, waren gescheitert.
„Die heutigen Neuigkeiten sind unglaublich wichtig“, sagte Dr. Howard Fillit, Chief Science Officer der Alzheimer’s Drug Discovery Foundation. „Unsere jahrelange Forschung an der wohl komplexesten Krankheit, mit der Menschen konfrontiert sind, zahlt sich aus und gibt uns Hoffnung, dass wir es schaffen können machen Alzheimer nicht nur behandelbar, sondern vermeidbar.”
Eisai sagte, das Medikament würde zu einem jährlichen Preis von 26.500 US-Dollar auf den Markt kommen. Die Aktien von Biogen, die gestoppt worden waren, stiegen um 3 % auf 279,40 $.
Das japanische Unternehmen plant außerdem, bis zum Ende seines Geschäftsjahres am 31. März die Marktzulassung für Leqembi in Japan und der Europäischen Union zu beantragen.
Eisai schätzte, dass die Zahl der US-Patienten, die für das Medikament in Frage kommen, innerhalb von drei Jahren etwa 100.000 erreichen und von dort aus mittel- bis langfristig allmählich steigen würde.
Dr. Erik Musiek, ein Neurologe der Washington University am Barnes-Jewish Hospital, sagte, er sei vom Preis des Medikaments „angenehm überrascht“ worden.
„In Anbetracht des Marktes und der Tatsache, dass wir keine anderen guten krankheitsmodifizierenden Behandlungen haben, denke ich, dass es im Bereich dessen liegt, was ich erwarten würde“, sagte er.
Der anfängliche Patientenzugang wird durch eine Reihe von Faktoren eingeschränkt, darunter Erstattungsbeschränkungen durch Medicare, das US-Regierungsversicherungsprogramm für Amerikaner ab 65 Jahren, die etwa 90 % der Personen ausmachen, die wahrscheinlich für Leqembi in Frage kommen.
„Ohne Centers for Medicare & Medicaid Services (CMS) und Versicherungsschutz … wird der Zugang für diejenigen, die von der neu zugelassenen Behandlung profitieren könnten, nur für diejenigen verfügbar sein, die aus eigener Tasche bezahlen können“, sagte die Alzheimer-Vereinigung in eine Erklärung.
Leqembi wurde im Rahmen des beschleunigten Überprüfungsverfahrens der FDA zugelassen, einem beschleunigten Weg, der den Zugang zu einem Medikament beschleunigt, basierend auf seiner Wirkung auf zugrunde liegende krankheitsbezogene Biomarker, von denen angenommen wird, dass sie einen klinischen Nutzen vorhersagen.
„Diese Behandlungsoption ist die neueste Therapie, die auf den zugrunde liegenden Krankheitsprozess von Alzheimer abzielt und diesen beeinflusst, anstatt nur die Symptome der Krankheit zu behandeln“, sagte Billy Dunn, Neurowissenschaftler der FDA, in einer Erklärung.
CMS sagte am Freitag, dass die aktuellen Abdeckungsbeschränkungen für Medikamente, die im beschleunigten Weg zugelassen sind, auf der Grundlage der laufenden Überprüfung der verfügbaren Informationen überdacht werden könnten.
Wenn das Medikament die traditionelle FDA-Zulassung erhält, würde es laut CMS eine breitere Abdeckung bieten. Eisai-Vertreter sagten, das Unternehmen plane, Daten aus einer kürzlich erfolgreichen klinischen Studie mit 1.800 Patienten als Grundlage für eine vollständige Standardüberprüfung von Leqembi vorzulegen.
Die CMS-Entscheidung war größtenteils eine Reaktion auf eine frühere Alzheimer-Behandlung von Eisai und Biogen. Aducanumab, das unter dem Markennamen Aduhelm verkauft wird, erhielt im Jahr 2021 eine beschleunigte Zulassung mit wenig Beweisen dafür, dass das Medikament den kognitiven Rückgang verlangsamte, und trotz Einwänden der externen Experten der FDA.
Biogen veranschlagte Aduhelm zunächst mit 56.000 US-Dollar pro Jahr, bevor es den Preis halbierte. Mit eingeschränkter Akzeptanz und Versicherungsschutz betrug der Umsatz in den ersten neun Monaten des Jahres 2022 nur 4,5 Millionen US-Dollar.
Lecanemab ist für Patienten mit leichter kognitiver Beeinträchtigung oder früher Alzheimer-Demenz bestimmt, einer Bevölkerungsgruppe, von der Ärzte glauben, dass sie nur einen kleinen Teil der geschätzten 6 Millionen Amerikaner ausmacht, die derzeit mit der gedächtnisraubenden Krankheit leben.
Um die Behandlung zu erhalten, müssen sich die Patienten Tests unterziehen, um nachzuweisen, dass sie Amyloidablagerungen in ihrem Gehirn haben – entweder durch Bildgebung des Gehirns oder eine Spinalpunktion. Sie müssen sich auch regelmäßigen MRT-Untersuchungen unterziehen, um eine Gehirnschwellung zu überwachen, eine potenziell schwerwiegende Nebenwirkung, die mit dieser Art von Medikamenten verbunden ist.
Das Etikett des Arzneimittels besagt, dass Ärzte Vorsicht walten lassen sollten, wenn Lecanemab-Patienten Blutgerinnselhemmer erhalten. Laut einer diese Woche veröffentlichten Autopsieanalyse eines Lecanemab-Patienten, der einen Schlaganfall hatte und später starb, könnte dies ein Sicherheitsrisiko darstellen.
In der großen Studie mit Lecanemab, das als Infusion verabreicht wird, verlangsamte das Medikament die Rate des kognitiven Rückgangs bei Patienten mit früher Alzheimer-Krankheit um 27 % im Vergleich zu einem Placebo. Fast 13 % der Patienten, die in der Studie mit Leqembi behandelt wurden, hatten eine Hirnschwellung.
Dr. Babak Tousi, ein Neurogeriater an der Cleveland Clinic, sagte, die Zulassung werde einen „großen Unterschied“ auf diesem Gebiet machen, da sie auf Biomarkern und nicht nur auf Symptomen basiere.
„Es wird die Art und Weise verändern, wie wir eine Diagnose für die Alzheimer-Krankheit mit größerer Genauigkeit stellen“, sagte er.
Tousi räumte ein, dass der Nutzen des Medikaments wahrscheinlich bescheiden sein wird. “Trotzdem ist es ein Vorteil, den wir vor dieser Zulassung nicht erreichen konnten”.
Berichterstattung von Deena Beasley in Los Angeles und Bhanvi Satija in Bengaluru, zusätzliche Berichterstattung von Jaiveer Shekhawat; Redaktion von Bill Berkrot, David Gregorio und William Mallard
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