Auch Impfstoffhersteller hatten Probleme, weil HIV genau die Immunzellen abtötet, die eine Infektion stoppen sollen. Aber vor einem Jahrzehnt, sagt Khalili, habe er erkannt, dass CRISPR eine Möglichkeit bieten könnte, die Infektion zu heilen, ohne das Immunsystem einzubeziehen: durch die Löschung der Gene des Virus aus ihren Verstecken.
„Wenn sich das virale Gen in Ihrer DNA befindet, wird es zu einer genetischen Krankheit“, sagt er. „Und so könnte man ein genetisches Werkzeug verwenden.“
Der Natur entlehnt
Die CRISPR-Technologie wurde erstmals im Jahr 2012 entwickelt und basierte auf der Entdeckung von Molekülen, mit denen Bakterien eindringende Viren, sogenannte Phagen, erkennen und zerstören. Es wurde schnell angepasst, um menschliche DNA zu schneiden, und leitete damit die aktuelle Ära der Bearbeitung des menschlichen Genoms ein.
Die meisten Gen-Editing-Studien, die heute Beachtung finden, befassen sich mit der Behandlung von Erbkrankheiten, die entstehen, wenn Menschen mit fehlerhafter DNA geboren werden. Wenn Menschen CRISPR ausgesetzt werden, können diese Gene korrigiert oder entfernt werden; Es wird erwartet, dass eine solche Behandlung zur Behandlung der Sichelzellenanämie noch in diesem Jahr zugelassen wird.
Die Studie von Excision ist insofern ungewöhnlich, als sie stattdessen versucht, mithilfe der Genbearbeitung Viren zu eliminieren. Von den mehr als 50 Gen-Editing-Studien an menschlichen Freiwilligen, die das MIT Technology Review dieses Jahr gezählt hat, betrafen nur zwei Infektionskrankheiten.
Khalili weist jedoch darauf hin, dass das Ausschalten von Viren der ursprüngliche Zweck von CRISPR in freier Wildbahn war. „Obwohl das Konzept, CRISPR gegen ein Virus einzusetzen, neuartig erscheint, geht es doch auf das zurück, was in der Natur bereits vor sich ging“, sagt er.
Erste Labortests zeigten, dass CRISPR die HIV-Gene in Zellen finden und zerstören konnte und dass es später in der Lage war, etwa 20 % der HIV-infizierten Mäuse, die mit einem Gen-Editing-Medikament behandelt wurden, das ihnen in die Venen getropft wurde, funktionell zu heilen, sagt Khalili.
Das Unternehmen erhielt die Erlaubnis, mit Tests am Menschen zu beginnen, und bisher haben drei Personen die Behandlung erhalten. Jeder erhielt eine Infusion, die Milliarden harmloser Viren freisetzte, die DNA-Anweisungen für die Herstellung und Ausrichtung der CRISPR-Schere trugen.