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Gentherapie verlangsamt das Fortschreiten von ALS
Zusammenfassung: Den Forschern gelang mit einer neuen Gentherapie ein bedeutender Durchbruch bei der ALS-Behandlung, die bei einem Patienten mit einer aggressiven Form von ALS zu einer deutlichen Verlangsamung des Krankheitsverlaufs führte. Der Patient, der seit Anfang 2020 behandelt wird, hat einen Großteil seiner körperlichen und sozialen Fähigkeiten beibehalten und übertrifft damit die typische Lebenserwartung und Funktionalitätsprognose für seine Erkrankung.
Diese Therapie zielt auf die SOD1-Genmutation ab, senkt den Spiegel eines schädlichen Proteins und stabilisiert den Zustand des Patienten. Die Ergebnisse