Tag: Gentherapien
Eine Zusammenarbeit kann das Potenzial von Gentherapien in Europa erschließen
Der griechische Rechtsrahmen berücksichtigt nicht die Komplexität des Zugangs zu Gentherapien – EURACTIV.com
Dem griechischen Rechtsrahmen mangelt es an konkreten Lösungen, um Gentherapien voranzutreiben und den Zugang für Patienten zu verbessern, wobei mehrere Herausforderungen – darunter finanzielle Unterstützung, Verfügbarkeit von Behandlungen und Zusammenarbeit mit Interessengruppen – bestehen bleiben.
In Griechenland wurden bei über 500.000 Patienten seltene Krankheiten diagnostiziert. Ein Hoffnungsschimmer für einige Patienten mit seltenen Krankheiten ist die Möglichkeit der Gentherapie, mit der Krankheiten behandelt und behandelt werden können, für die es keine anderen Behandlungsmöglichkeiten gibt.
Allerdings habe Griechenland noch keinen rechtlichen Rahmen
Die EU muss sich verstärken, um das Potenzial von Gentherapien freizusetzen, sagen Interessenvertreter – EURACTIV.com
Während Gentherapien das Potenzial haben, den Ansatz bei seltenen Krankheiten zu verändern und die Lebensqualität von Patienten zu verbessern, beklagen Interessengruppen und Patienten, dass ihre Entwicklung sehr teuer und schwer zugänglich sei.
Gentherapien sind innovative Behandlungen, die versuchen, die genetische Ursache einer Krankheit anzugehen, indem sie das fehlerhafte Gen ersetzen, es inaktivieren oder ein neues oder verändertes Gen in den Körper einführen, um die Krankheit zu bekämpfen.
Diese auch als „Advanced Therapy Medicinal Products“ (ATMPs) bezeichneten Behandlungen werden hauptsächlich zur
Dieses Biohacking-Unternehmen nutzt eine Kryptostadt, um umstrittene Gentherapien zu testen
Follistatin ist ein Glykoprotein, das vom FST-Gen kodiert wird. Für Minicircle ist seine interessanteste Eigenschaft, dass es Myostatin unterdrückt, ein Protein, das das Muskelwachstum hemmt. Fehlendes Myostatin bedeutet, dass sich Muskelzellen ohne die üblichen biologischen Kontrollen replizieren und ausdehnen können. Infolgedessen sind Tiere mit Mutationen in diesem Gen – wie der körperlich imposante „Bully Whippet“ – mit karikaturhaft prallen Muskeln beladen. Die Follistatin-Gentherapie bietet theoretisch einen schnellen Weg zu diesem muskelaufbauenden Effekt.
Forscher haben versucht, diesen Weg zu nutzen, um
Das Rätsel der Zugänglichkeit von Gentherapien – EURACTIV.de
Trotz ihres lebensverändernden Potenzials sind innovative Behandlungen auf der Grundlage genetisch veränderter Zellen immer noch nicht für alle Patienten vollständig zugänglich.
Es ist allgemein anerkannt, dass es mehr als 7.000 seltene Krankheiten gibt, von denen viele ein genetisches Defizit an ihrer Wurzel haben.
Für rund 95 % dieser Krankheiten ist keine Behandlung verfügbar oder wird entwickelt. Veraltete regulatorische Rahmenbedingungen könnten die notwendigen Innovationen zur Erschließung des Potenzials dieser Behandlungen weiter einschränken.
Daher wird erwartet, dass die bevorstehende Überarbeitung des Arzneimittelrahmens
Gentherapien für die Sichelzellkrankheit bringen Hoffnung und Herausforderungen mit sich
Heute ist klar, dass unsere Gene nicht nur viele Krankheiten verursachen, sondern auch potenzielle Heilmittel enthalten. Aber das war nicht immer so. Erst 1949 fanden Wissenschaftler erstmals den molekularen Schuldigen einer Krankheit – ihre Wurzeln im genetischen Code. Die Krankheit war die als Sichelzellenanämie bekannte Blutkrankheit, eine Erbkrankheit, die schwere und schwächende Schmerzen verursacht. Jetzt, fast 75 Jahre später, entwickeln Forscher Gentherapien, um sie zu heilen.
Die Sichelzellkrankheit resultiert aus einer Veränderung eines Schlüsselproteins im Hämoglobin, das den Sauerstofftransport in
Sind Sie sicher, dass Sie 150 Jahre alt werden möchten?
Brian Hanley ist 64 Jahre alt, und wenn seine Experimente wie erhofft verlaufen, ist sein Leben noch nicht zur Hälfte vorbei.
Das ist ziemlich groß wenn– die Vorstellung, eineinhalb Jahrhunderte zu leben, ist nicht undenkbar, aber im Moment weit hergeholt. Aber was mich an jemandem wie Hanley, einem mathematischen Biologen, der seine Zeit zwischen Kalifornien und Idaho aufteilt, interessiert, ist, dass er im Gegensatz zu den meisten Menschen so lebt, als ob es eine reale Möglichkeit wäre.
Hanleys Weg
halten Zell- und Gentherapien den Schlüssel? – EURACTIV.com
Zell- und Gentherapien (CGTs), die auch als Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs) klassifiziert werden, werden als revolutionär gefeiert, aber der Weg zur Verwirklichung ihres Potenzials hat seit den ersten Versuchen vor einigen Jahrzehnten auch Fallstricke und Enttäuschungen auf dem Weg gebracht.
Heute bieten CGTs Menschen, die mit einigen seltenen, lebenslangen Krankheiten leben, neue Horizonte. Trotz ihres Versprechens bringen diese Therapien jedoch eine Reihe von wissenschaftlichen, logistischen, regulatorischen und wirtschaftlichen Herausforderungen mit sich. Um einen sicheren und erschwinglichen Zugang zu diesen