Während Gentherapien das Potenzial haben, den Ansatz bei seltenen Krankheiten zu verändern und die Lebensqualität von Patienten zu verbessern, beklagen Interessengruppen und Patienten, dass ihre Entwicklung sehr teuer und schwer zugänglich sei.
Gentherapien sind innovative Behandlungen, die versuchen, die genetische Ursache einer Krankheit anzugehen, indem sie das fehlerhafte Gen ersetzen, es inaktivieren oder ein neues oder verändertes Gen in den Körper einführen, um die Krankheit zu bekämpfen.
Diese auch als „Advanced Therapy Medicinal Products“ (ATMPs) bezeichneten Behandlungen werden hauptsächlich zur Behandlung seltener Krankheiten eingesetzt – chronische Erkrankungen, von denen weniger als 2.000 Menschen betroffen sind und die oft lebensbedrohlich sind – was nicht verwunderlich ist, da sie zu etwa 80 % selten sind Krankheiten sind genetischen Ursprungs.
Derzeit gibt es in Europa 6.000 verschiedene seltene Krankheiten, von denen 36 Millionen Menschen betroffen sind.
Gentherapien werden seit den 1990er Jahren von der Pharmabranche erforscht. Allerdings wurde die erste Gentherapie – eine In-vivo-Behandlung gegen eine äußerst seltene Krankheit – erst 2012 für den EU-Markt zugelassen.
Seitdem wurden 18 Gentherapien von der Europäischen Arzneimittel-Agentur zugelassen. Allerdings sind noch nicht alle davon verfügbar. Im Mai 2023 waren es nur 15, nachdem die Marktzulassung drei Mal zurückgezogen wurde, da die Unternehmen die Vermarktung ihres Produkts nicht für rentabel hielten.
Die geringe Anzahl von Therapien, die eine Marktzulassung erhalten, ist für die Industrie besorgniserregend, da die Entwicklung der Behandlungen außerordentlich teuer ist, aber auch für die Patienten, deren Möglichkeiten stark eingeschränkt sind.
Es ist ein gemeinsamer Ansatz erforderlich
Um den Zugang aller Patienten zu solchen Therapien zu gewährleisten, betonte Simone Boselli von Eurordis, einer NGO, die sich für seltene Krankheiten in Europa einsetzt, die Notwendigkeit einer grenzüberschreitenden Versorgung und einer Harmonisierung der Rahmenbedingungen in der gesamten EU.
„Die Zusammenstellung der von einem Land zum anderen generierten Beweise führt zu einer potenziell besseren Entscheidungsfindung, auch bei der Preisgestaltung und Erstattung“, sagte er.
Aufgrund der Komplexität der Krankheiten und der geringen Prävalenz fehlen in einer Region oder einem Land der Europäischen Union häufig Fachwissen und Kapazitäten.
François Houÿez von Eurordis erkannte, dass klar ist, dass nicht alle Länder über spezialisierte Zentren verfügen müssen, die in der Lage sind, diese Therapien für eine kleine Anzahl von Patienten durchzuführen, sondern dass Patienten unabhängig von ihrem Wohnort die Möglichkeit haben sollten, zu dem spezialisierten Zentrum zu reisen und sich dort behandeln zu lassen .
Aus diesem Grund kritisierten die Interessenträger das von der Europäischen Kommission im neuen Vorschlag für die Arzneimittelgesetzgebung festgelegte Anreizsystem, das darauf abzielt, Investitionen in Europa zu fördern und die aktuellen Herausforderungen der Branche anzugehen.
Der Vorschlag der Kommission sieht einen zusätzlichen regulatorischen Schutz für diejenigen Unternehmen vor, die ihre Produkte in den 27 Mitgliedstaaten vermarkten. Dieses Instrument, das die Zugänglichkeit in ganz Europa gewährleisten soll, wird von Interessenträgern im Falle seltener Krankheiten als unerreichbar bezweifelt.
„Diese Anreize sind für Gentherapien nicht attraktiv genug“, erklärte Boselli. Eurordis betont, dass es nicht notwendig sei, ein Produkt in allen Mitgliedsstaaten auf den Markt zu bringen, sondern dass es nur für wenige Zentren verfügbar sein sollte, um die gesamte Bevölkerung zu versorgen.
„Ein gemeinsamer europäischer Weg würde in dieser Situation helfen, dieses Rätsel zu lösen, das wir haben, dass wir mehr wissenschaftliche Innovation, aber weniger Zugang der Patienten zu diesen Therapien haben“, fügte er hinzu.
Es ist ein langer Weg
Eines der Instrumente, die die EU nutzen könnte, um das Gentherapie-Umfeld in den Mitgliedstaaten zu harmonisieren, ist der neue Regulierungsrahmen für Health Technology Assessments (HTA).
Die im Jahr 2021 verabschiedete Gesetzgebung wird im Jahr 2025 in Kraft treten, wenn unter anderem alle Zell- und Gentherapien einer einzigen EU-Bewertung statt der derzeit 27 pro Land unterzogen werden.
Die HTA-Verordnung wird den EU-Ländern dabei helfen, die Wirksamkeit und den Wert neuer Technologien zu bestimmen und über die Preisgestaltung und Erstattung durch Krankenkassen oder Gesundheitssysteme zu entscheiden.
Novartis, eines der wenigen Unternehmen mit einer in Europa zugelassenen Gentherapie, teilte Euractiv außerdem mit, dass die Fragmentierung des Frameworks eine der größten Herausforderungen sei, mit denen sie bei der Kommerzialisierung ihres Produkts konfrontiert seien.
„Wir haben mit HTAs in Europa gesprochen und uns fast 30 verschiedene Systeme angesehen, die alle einen maßgeschneiderten Ansatz erforderten“, erklärte ein Sprecher.
Der Sprecher fügte hinzu, dass ihre Hoffnung für die Zukunft auf einer stärkeren Angleichung der regulatorischen und HTA-Nachweisanforderungen liege, und fügte hinzu, dass die tatsächlichen Auswirkungen der Innovation möglicherweise nicht bei den Patienten ankommen würden, wenn Kostenträger und HTA-Behörden keine Wege für ATMPs schaffen.
Houÿez sagte gegenüber Euractiv, dass man „gute Hoffnungen“ habe, da es den Anschein habe, dass die EU die Initiative ergriffen habe, um diese Situation anzugehen.
Er erkannte jedoch, dass kleine Korrekturen die aktuelle Situation nicht lösen würden.
„Wir werden eine gewaltige Veränderung in der Organisation des Pharmamarktes brauchen.“
[Edited by Giedrė Peseckytė/Zoran Radosavljevic]
