Ein 12-jähriger Junge, der aufgrund der Sichelzellenanämie unter starken Schmerzen leidet, hat sich als erster Patient in den USA einer neu zugelassenen Gentherapie unterzogen.
Kendric Cromer wird im Children’s National Hospital in DC behandelt. Nächstes Jahr um diese Zeit hat er die Chance, der erste Mensch zu werden, der durch Gentherapie von Sichelzellenanämie geheilt wird.
News4 sprach mit Kendric und seiner Familie über die Behandlung, die die Pflege Tausender Menschen verändern könnte.
Seine Mutter, Deb Cromer, war bei jedem Krankenhausaufenthalt und jeder schmerzhaften Episode an der Seite ihres Sohnes. Sie sagte, sie sei hoffnungsvoller denn je.
„Das Licht am Ende des Tunnels zu sehen und zu wissen, dass unser Kind das erste ist, das es außerhalb der Forschung erlebt – zu wissen, dass es sicher ist und die Ärzte hier daran glauben. Ich würde bis ans Ende der Welt gehen, um sicherzustellen, dass er geheilt wird. Es gibt nichts, was ich nicht für meinen Sohn tun würde, aber das macht mich stolz“, sagte sie.
Kendric hat sein Leben mit täglichen Schmerzen verbracht.
„Wenn ich Schmerzen habe, kann ich nicht mit meinen Freunden Sport treiben, nicht mit ihnen abhängen, nicht Fahrrad fahren. Es sind einfach zu große Schmerzen, als dass ich sie die meiste Zeit ertragen könnte“, sagte er.
„Den eigenen Sohn vor Schmerzen schreien zu hören und zu hören: ‚Mami, Haie beißen mich!‘ ist eines der eindringlichsten Gefühle“, sagte seine Mutter.
Doch dank einer neu zugelassenen Gentherapie ist Kendric der erste Patient, der sich einer Behandlung unterzieht, die die Krankheit heilen könnte.
In den USA leben 100.000 Menschen mit Sichelzellenanämie, die meisten davon sind Afroamerikaner und Latinos.
Dr. Andrew Campbell ist auf die Behandlung der genetischen Bluterkrankung spezialisiert und Kendrics Arzt bei Children’s National.
„Schmerzen sind das Kennzeichen dieser Erkrankung. Doch mit der Zeit können auch andere Organe betroffen sein“, sagte er.
So funktioniert die Gentherapie bei Sichelzellenanämie
Kendric hat vor einigen Wochen mit der Entnahme seiner Knochenmarksstammzellen begonnen. Diese Zellen befinden sich jetzt im Labor, wo sie genetisch verändert und dann wieder in seinen Körper infundiert werden.
„Der Patient erhält dann eine Chemotherapie, die das Knochenmark sozusagen auslöscht und sich ausdehnt, um die modifizierten Stammzellen aufzunehmen, die die Gentherapie enthalten“, sagte Campbell. „Die Idee ist also, dass Sie einfach herumlaufen und Ihre Stammzellen mit der Gentherapie für Sie arbeiten lassen.“
Der Prozess wird sowohl schmerzhaft als auch kostspielig sein. Kendrics Versicherung übernimmt die Kosten. Die Cromers hoffen, dass dies endlich etwas Erleichterung bringt.
„Stellen Sie sich vor, Sie kümmern sich 12 Jahre lang um ein Neugeborenes, denn so ist es eben“, sagte Deb Cromer.
Die Behandlung wird arbeitsintensiv sein. Nicht jedes Krankenhaus wird in der Lage sein, es bereitzustellen, und die Anzahl der Patienten, denen es verabreicht werden kann, ist begrenzt.
Im Children’s National gibt es derzeit 1.500 Patienten mit Sichelzellenanämie. Sie können nur 10 Patienten pro Jahr behandeln, sagte Campbell.
News4 hat Kendric gefragt, was er als Erstes tun wird, wenn er keine Schmerzen mehr hat.
„Ich gehe nach draußen und mache mit meinen Freunden eine ganze Menge dummes Zeug“, sagte er, wie es ein 12-jähriger Junge tun würde.
Er sagte, er möchte mit seinen Freunden und Cousins ringen und schwimmen lernen.