Frankreich ist bei der Behandlung seltener Krankheiten „der Zeit voraus“, aber mit 36 Millionen betroffenen Europäern ist eine Zusammenarbeit auf EU-Ebene unerlässlich, um die Forschung voranzutreiben und Behandlungen zugänglicher zu machen, warnte ein Experte. EURACTIV Frankreich berichtet.
Die überwiegende Mehrheit (80 %) der seltenen Krankheiten in Frankreich sind genetisch bedingt und betreffen überproportional Kinder (75 %), sagte die Präsidentin der Rare Diseases Alliance, Marie-Pierre Bichet, auf einer Konferenz über die Herausforderung seltener Krankheiten für die öffentliche Gesundheit in Paris (17 ).
Patienten können mit lebenslangen Komplikationen, Schwierigkeiten beim Zugang zu Bildung und familiären Umwälzungen konfrontiert sein, warnte Bichet ebenfalls.
Insgesamt drei Millionen Franzosen leiden an einer seltenen Krankheit und nur 5 % dieser Krankheiten können behandelt werden.
Frankreich hat seit 2005 drei nationale Pläne für seltene Krankheiten eingerichtet, um diese Krankheiten zu identifizieren und Patienten besser zu versorgen. Obwohl diese Pläne Ergebnisse gezeigt haben, „sind sie noch nicht alle da“, sagte Bichet.
„Die wissenschaftliche Zusammenarbeit zwischen der akademischen Welt und den Verbänden beschleunigt sich, und es gibt ein sehr hohes Niveau der wissenschaftlichen Forschung in Frankreich, das von Big Pharma anerkannt wird“, sagte der Direktor der Stiftung für seltene Krankheiten, Daniel Scherman.
Er betonte jedoch, dass die Forschung „Fortschritte“ mache, und fügte hinzu, dass es viele Möglichkeiten gebe, neue Behandlungen zu finden. Gegenwärtig sind 200 Behandlungen verfügbar, verglichen mit neun im Jahr 1999, und 2.800 klinische Studien sind im Gange.
Über den wissenschaftlichen Fortschritt hinaus tragen Patientenorganisationen im ganzen Land zu einer besseren Versorgung der Betroffenen bei. Solche Gruppen helfen dabei, „die tatsächlichen Auswirkungen von Behandlungen auf das tägliche Leben der Patienten“ zu messen und Informationen über klinische Studien zu verbreiten, erklärte Bichet.
Der aktuelle nationale Plan für seltene Krankheiten läuft 2022 aus, und die Fachleute des Sektors setzen sich derzeit bei der Regierung dafür ein, den vierten Plan zu erneuern.
Wenn er umgesetzt wird, muss sich der neue Plan auf die Forschung konzentrieren, und „der Staat muss die Mittel bereitstellen, damit seltene Krankheiten in Krankenhäusern bleiben können“, argumentierte Scherman.
Der richtige Ansatz ist „europäisch“
Angehörige der Gesundheitsberufe sind sich über das weitere Vorgehen einig und erklären, dass die europäische Ebene die richtige Ebene ist, um seltene Krankheiten anzugehen.
Mit 36 Millionen Menschen, die in der EU von Krankheiten betroffen sind – eine Bevölkerung, die der Polens entspricht – und einigen Krankheiten, von denen bis zu 245.000 Menschen betroffen sind, muss die EU in diesem Bereich weiter gehen, betonten sie.
„Wir fangen nicht bei null an, es gab bereits europäische Strukturen mit den Europäischen Referenznetzwerken (ERNs)“, sagte der Präsident der Allianz für seltene Krankheiten.
Die ERNs sind Teil eines Kooperationsprojekts zwischen den Mitgliedstaaten, das darauf abzielt, Wissen und medizinisches Fachwissen in Europa auszutauschen. „Diese Expertise muss der gesamten europäischen Bevölkerung zugutekommen können“, so Bichet weiter.
Aber ihrer Meinung nach reichen diese Netzwerke nicht aus. „Wir brauchen Europa, um über klinische Daten zu verfügen, klinische Studien durchzuführen und Behandlungen zu haben, die der gesamten europäischen Bevölkerung zugute kommen“, fügte sie hinzu.
Scherman ist der gleichen Meinung.
Ihm zufolge muss eine Forschungskomponente mit „spezifischen Ressourcen“ für ERNs hinzugefügt werden, denn obwohl dies „außergewöhnliche Instrumente sind, insbesondere im Hinblick auf den natürlichen Verlauf der Krankheit“, ist der Zugang der Patienten zu Arzneimitteln ein zentrales Thema der öffentlichen Gesundheit.
„Momentan sind Medikamente in den Vereinigten Staaten erhältlich, aber aus Kostengründen sind sie in Europa nicht erhältlich. Wir müssen diese neuen Medikamente in Europa entwickeln“, sagte er.
Dies ist jedoch ein langwieriger Prozess: Selbst wenn es der EU gelingt, neue Therapien für seltene Krankheiten zu entwickeln, müssen die Medikamente auf nationaler Ebene getestet werden, bevor sie auf den Markt kommen.
EU-Verordnung zu Arzneimitteln für seltene Leiden
Am Welttag der seltenen Krankheiten am 28. Februar forderten Gesundheitskommissarin Stella Kyriakides und der französische Gesundheitsminister Olivier Véran eine verstärkte Koordinierung in Bezug auf seltene Krankheiten und betonten die Notwendigkeit, ERNs weiterhin zu nutzen.
Kyriakides und Véran, umgeben von EU-Gesundheitsministern, versprachen eine Überprüfung der inzwischen 20 Jahre alten und veralteten EU-Orphan-Drug-Verordnung, die Arzneimittel für Patienten mit seltenen Krankheiten regelt.
„Wir werden die Rechtsvorschriften zu Arzneimitteln für seltene Krankheiten reformieren, um Innovationen zu fördern und schnellere Entwicklungen und einen zeitnaheren und gleichberechtigten Zugang zu Arzneimitteln für seltene Krankheiten sicherzustellen“, sagte der EU-Gesundheitskommissar, als die EU-Exekutive ankündigte, dass sie über 2,4 Milliarden Euro für die EU bereitstellen werde Forschungsprojekte im gesamten Block finanzieren.
[Edited by Nathalie Weatherald]