Es lässt sich jedoch nicht leugnen, dass extrem hohe Preise ein Signal dafür sein können, dass eine Behandlung wirtschaftlich nicht nachhaltig ist.
Ein früherer Titelträger für das teuerste Medikament, das Gentherapeutikum Glybera, wurde nur einmal gekauft, bevor es vom Markt genommen wurde. Es funktionierte nicht gut genug, um den Preis von 1 Million US-Dollar zu rechtfertigen, nicht genug, um es zum damaligen Preisweltmeister zu machen.
Dann ist da noch die Behandlung, die bis heute, als Lenmeldy die Leitung übernahm, als die teuerste galt. Es handelt sich um ein 3,5 Millionen US-Dollar teures Hämophilie-Medikament namens Hemegenix, bei dem es sich auch um eine Gentherapie handelt. Mit solchen Behandlungen sollten Umsätze in Milliardenhöhe generiert werden, doch sie finden nicht annähernd die Akzeptanz, die man laut Nachrichtenberichten erwarten würde.
Orchard selbst verzichtete auf eine andere DNA-Fixierung, Strimvelis, die ein absolutes Heilmittel gegen eine Art von Immunschwäche darstellte. Es besaß die Gentherapie und bekam sie sogar in Europa zugelassen. Das Problem waren sowohl zu wenige Patienten als auch die Existenz einer alternativen Behandlung. Nicht einmal eine Geld-zurück-Garantie konnte Strimvelis retten, das Orchard 2022 einstellte.
Anschließend wurde Orchard vom japanischen Pharmaunternehmen Kyowa Kirin aufgekauft, dessen Tochtergesellschaft es heute ist.
Es kann also so aussehen, als würden Gentherapien, auch wenn sie in Versuchen gute Erfolge erzielen, den Ball verlieren. Im Fall dieses Lenmeldy wird das entscheidende Problem die frühzeitige Diagnose der Krankheit sein. Denn sobald Kinder Symptome zeigen, kann es zu spät sein. Derzeit werden viele Patienten nur entdeckt, weil ein älteres Geschwisterkind bereits an der Erbkrankheit erkrankt ist.
Im Jahr 2016 berichtete MIT Technology Review über die dramatischen Auswirkungen der MLD-Gentherapie, aber auch über den Kummer der Eltern, weil ein Kind sterben würde, um ein anderes zu retten.
Orchard hofft, dieses Problem lösen zu können, indem es in die Liste der Krankheiten aufgenommen wird, auf die bei der Geburt automatisch getestet wird. Dies könnte seinen Markt sichern und viele weitere Kinder retten. Befürworter sagen, dass eine Entscheidung über Tests nach einer Sitzung des US-Regierungsausschusses zum Neugeborenen-Screening im Mai getroffen werden könnte.
Unter denjenigen, die die Behandlung befürworten, ist Amy Price, eine Verfechterin seltener Krankheiten, die ihre eigene Beratungsfirma Rarralel in Denver betreibt. Price hatte drei Kinder mit MLD – eines starb, aber zwei wurden durch die MLD-Gentherapie gerettet, die sie ab 2011 erhielten, als sie getestet wurde.
Price sagt, dass ihre beiden behandelten Kinder, jetzt in ihren Tweens und Teens, „völlig gewöhnlich, absolut durchschnittlich“ sind. Und das sei den Preis wert, sagt sie. „Die wirtschaftliche Belastung eines unbehandelten Kindes … übersteigt alle bisherigen Preise für Gentherapie“, sagt sie. „Diese Realität ist schwer zu verstehen, wenn die Leute nur auf den Preis reagieren wollen.“