Biogen hat am Montag den Preis für sein umstrittenes neues Alzheimer-Medikament Aduhelm gesenkt, da das Medikament mit schwachen Verkäufen und zunehmender Kritik konfrontiert ist.
Der Preis wurde von 56.000 US-Dollar auf 28.200 US-Dollar pro Jahr gesenkt, am selben Tag, an dem eine Gruppe von Alzheimer-Experten und Gesundheitsbefürwortern die Food and Drug Administration aufforderte, das Medikament vom Markt zu nehmen, und sagte, sie unterstütze die Bemühungen, eine formelle Petition bei . einzureichen die Agentur zurückzuziehen.
„Die Entscheidung der FDA, Aduhelm zuzulassen, ist sowohl in wissenschaftlicher als auch in klinischer Hinsicht nicht zu rechtfertigen“, heißt es in einer von 18 Wissenschaftlern, meist Ärzten, unterzeichneten Erklärung. “Dieses Medikament sollte sofort vom Markt genommen werden.”
Die Agentur genehmigte Aduhelm im Juni, obwohl ein Rat hochrangiger FDA-Beamter, ein beratender Ausschuss externer Experten und vieler Alzheimer-Spezialisten sagten, die wissenschaftlichen Beweise zeigten, dass das Medikament den Patienten keinen klaren Nutzen bietet und gefährliche Nebenwirkungen mit sich bringt Auswirkungen.
Große Gesundheitssysteme, darunter die Cleveland Clinic, das Mount Sinai Health System, Mass General Brigham und das Department of Veterans Affairs, haben Aduhelm unter Berufung auf Fragen zu Nutzen und Risiken abgelehnt. Im Oktober berichtete Biogen, dass Aduhelm bis September nur 1,9 Mio.
In einer Erklärung zur Preissenkung am Montag sagte Michel Vounatsos, Chief Executive Officer von Biogen, das Unternehmen habe „das Feedback unserer Stakeholder gehört“ und ist der Ansicht, dass „zu vielen Patienten aus finanziellen Gründen nicht die Wahl von Aduhelm angeboten wird“. Überlegungen.“
Brian Skorney, Analyst bei Robert W. Baird & Company, sagte jedoch nach der Preisankündigung: „Für die große Mehrheit der Menschen, die Aduhelm kritisch gegenüberstehen, sind 56.000 und 28.000 US-Dollar beide außergewöhnlich hohe Preise für ein Medikament, das viele Menschen wahrnehmen.“ geht gar nicht.”
Die Erklärung von Alzheimer-Experten und Gesundheitsbefürwortern, die die FDA aufforderten, Aduhelm zurückzuziehen, ging aus einem dreistündigen Videotreffen zwischen den Wissenschaftlern letzte Woche hervor.
„Wir sagen nicht nur, dass die Zulassung wahrscheinlich die schlechteste Entscheidung war, die die FDA je getroffen hat“, sagte Dr. Peter Whitehouse, ein Neurologe und Alzheimer-Experte an der Case Western Reserve University, der das Treffen am 15. Dezember leitete, während der Sitzung. “Es ist so schlimm, dass wir uns für einen Rückzug einsetzen sollten.”
Die Ärzte und Wissenschaftler, die die Erklärung unterzeichneten, erklärten sich auch bereit, ihr Fachwissen zur Verfügung zu stellen, um die Einreichung einer Bürgerpetition zu unterstützen, einem formellen Verfahren zur Aufhebung der Entscheidung der FDA. Die Petition wird von der Right Care Alliance eingereicht, einem Zusammenschluss von Klinikern, Patienten und Gemeindemitgliedern, der auch eine Zusage für Ärzte verbreitet, die versprechen, Aduhelm nicht zu verschreiben, sowie für Patienten und Familienmitglieder, die sagen, dass sie es nicht beantragen werden.
Dr. Vikas Saini, Vorsitzender der Right Care Alliance und Präsident des Lown Institute, einer Denkfabrik im Gesundheitswesen, sagte, dass das Petitionsverfahren für Bürger zwar Monate oder Jahre dauern kann, aber die FDA zu Maßnahmen veranlassen kann.
Dr. Saini, der das Treffen letzte Woche mitorganisierte, sagte, dass die FDA von 45 Bürgerpetitionen, die seit 1971 von der Gruppe Public Citizen eingereicht wurden, in 27 Fällen Medikamente vom Markt genommen hat und in sieben anderen Fällen die Behörde den Gebrauch eines Medikaments stark eingeschränkt hat.
Als Reaktion auf die Aufforderung, die Zulassung von Aduhelm, auch bekannt unter dem wissenschaftlichen Namen Aducanumab, zu widerrufen, sagte eine FDA-Sprecherin, dass „der Datensatz für Aduhelm sehr komplex war und unsere Überprüfung gründlich war“.
Die Sprecherin sagte auch, dass „sorgfältige Analysen der klinischen Phase-2- und Phase-3-Studien die Schlussfolgerung stützen, dass Aduhelm wahrscheinlich einen klinischen Nutzen bietet – obwohl die derzeit verfügbaren Daten keine substanziellen Beweise für die Wirksamkeit im Hinblick auf den klinischen Nutzen liefern.“
Auch in anderen Ländern stößt Aduhelm auf Widerstand. Am Freitag empfahlen Gutachter der Arzneimittelbehörde der Europäischen Union, der Europäischen Arzneimittel-Agentur, Aduhelm nicht zuzulassen, eine Entscheidung, von der Biogen eine erneute Prüfung verlangen wollte.
Vor einigen Monaten sagten führende kanadische Alzheimer-Forschungsorganisationen, dass die Zulassung des Medikaments in Kanada „nicht zu rechtfertigen“ sei.
Dr. Howard Chertkow, wissenschaftlicher Direktor des Canadian Consortium on Neurodegeneration in Ageing, war einer von drei Alzheimer-Experten außerhalb der Vereinigten Staaten, die die Erklärung unterzeichneten, in der die FDA aufgefordert wurde, das Medikament zurückzuziehen. „Wir sind der Meinung, dass es eine Aufhebung unserer Verantwortung als Ärzte ist, ein marginales Medikament mit sehr hohen Kosten ins Land zu lassen “, sagte er bei der Sitzung letzte Woche.
Zwei fast identische klinische Studien mit Aduhelm, einem monoklonalen Antikörper, der als monatliche Infusion verabreicht wird, wurden vorzeitig abgebrochen, weil ein unabhängiges Datenüberwachungskomitee zu dem Schluss kam, dass das Medikament nicht von Nutzen zu sein schien. Eine spätere Analyse von Biogen ergab, dass Teilnehmer, die in einer Studie die hohe Dosis des Medikaments erhielten, eine sehr leichte Verlangsamung des kognitiven Verfalls erfahren hatten, die Teilnehmer in der anderen Studie jedoch überhaupt nicht davon profitiert hatten.
Bei etwa 41 Prozent der Patienten, die die hohe Dosis erhielten – die von der FDA zugelassene Dosis – traten Hirnschwellungen oder Hirnblutungen auf, Nebenwirkungen, die oft mild oder asymptomatisch waren, aber manchmal schwerwiegend waren.
Die Erklärung vom Montag wendet sich auch gegen die Begründung der FDA für ihre Zulassung. Angesichts der Tatsache, dass es keine ausreichenden Beweise dafür gab, dass Aduhelm Patienten helfen würde, gab die Behörde im Rahmen eines Programms namens „beschleunigte Zulassung“ grünes Licht (bekannt als Surrogatendpunkt) auf eine Weise, die „mit hinreichender Wahrscheinlichkeit den klinischen Nutzen vorhersagt“.
Die FDA stützte ihre Zulassung auf die Fähigkeit von Aduhelm, ein Protein namens Amyloid zu reduzieren, das Plaques im Gehirn von Menschen mit Alzheimer bildet. Experten sagen jedoch, dass jahrelange Studien nicht gezeigt haben, dass die Reduzierung von Amyloid Gedächtnis- oder Denkproblemen hilft.
Die Zulassung des Medikaments wegen der Amyloidreduktion “wird enorme und weitreichende negative Auswirkungen auf Patienten, Familien” und die Demenzforschung haben, sagte Dr. Kenneth Langa, Medizinprofessor an der University of Michigan, in der letzten Woche.
Die Erklärung der Gruppe, die einen Abschnitt enthält, in dem andere ihren Namen zur Unterstützung unterschreiben können, spielt mit der Sprache der FDA, indem sie einen „beschleunigten Rückzug“ fordert.
“Die Begründung der FDA zu lesen war, als würde man sich einen ‘Saturday Night Live’-Sketch für Daten-Nerds ansehen”, sagte Dr. Saini. “Ich meine, ich hatte Mühe, es zu glauben.”
Die Genehmigung der Agentur erfordert, dass Biogen eine weitere Studie durchführt, um zu sehen, ob Aduhelm funktioniert. In ihrer Antwort am Montag sagte die FDA-Sprecherin: „Wir glauben, dass die Daten eine beschleunigte Zulassung unterstützen, während das Unternehmen für die Durchführung einer zusätzlichen Studie verantwortlich gemacht wird.“ Letzte Woche gab Biogen bekannt, dass es ein Protokoll entwickelt habe, um diese Studie im Jahr 2026 abzuschließen, mehrere Jahre vor der von der FDA auferlegten Frist.
Bevor er die Erklärung vom Montag unterzeichnete, sagte Dr. Sam Gandy, Direktor des Mount Sinai Center for Cognitive Health, der bei der Organisation des Treffens half, dass er angesichts der Tatsache, dass Interessengruppen wie die Alzheimer’s Association immer noch die Zulassung des Medikaments unterstützen, “eine Sorge habe, dass er nach etwas ruft”. könnte eine Gegenreaktion auslösen, die zunichte macht, wo wir wirklich hinwollen.“
Aber Dr. Jerry Avorn, ein Medizinprofessor an der Harvard Medical School, der auch die Erklärung unterzeichnete, sagte, dass es zwar unwahrscheinlich sei, dass die Aufforderung zum Rückzug die FDA-Beamten dazu bringen würde, zu sagen: „’Ja, sie haben Recht, wir haben es vermasselt, wir sind besser diese Entscheidung rückgängig machen“, war die Aktion dennoch wichtig. “Wir beziehen Stellung und sagen, der Prozess war schrecklich und das Ergebnis war schrecklich, und selbst wenn sie nicht darauf hören, wird es eine Art Schuss vor den Bug sein.”
Rebecca Robbins steuerte die Berichterstattung bei.