Ein neuer Bericht einer multidisziplinären Expertengruppe, die Forscher, Hochschulen und die Pharmaindustrie zusammenbringt, fordert die politischen Entscheidungsträger auf, über die EU-Verordnung für Arzneimittel für seltene Leiden (OMP) hinauszuschauen, um besser auf die ungedeckten Bedürfnisse von Patienten mit seltenen Krankheiten einzugehen.
Die Studie der Europäischen Expertengruppe für Anreize für Orphan Drugs (OD Expert Group) analysiert die bisher Erreichten und legt Grundsätze für eine zukünftige Überarbeitung der Politik fest.
Die Verordnung der EU über seltene Krankheiten wurde vor mehr als 20 Jahren verabschiedet, um Arzneimittel zur Behandlung von Patienten mit seltenen Krankheiten zu regulieren, die schätzungsweise 6 % der EU-Bevölkerung ausmachen.
„Über 20 Jahre später stellt sich dann die Frage, ob wir dieses Ziel tatsächlich erreicht haben“, erklärt Julia Wahl, Managing Economist bei Copenhagen Economics, dem Wissenspartner, der die Expertengruppe bei der Entwicklung ihrer Vorschläge unterstützt hat.
Apropos kürzlich Veranstaltung, Sie sagte Die Verordnung über Orphan Drugs war ein Erfolg für die Entwicklung von Arzneimitteln, was zu mehr Forschung auf diesem Gebiet sowie zu einer Zunahme der Zahl zugelassener Behandlungen führte.
„Aber es gibt immer noch ungedeckte Bedürfnisse und viele Patienten mit seltenen Krankheiten haben immer noch keine Behandlung, die sie brauchen“, warnte sie.
In der EU wird eine Krankheit als selten definiert, wenn weniger als 5 von 10.000 Menschen davon betroffen sind.
Allein in Europa gibt es mehr als 6.000 verschiedene seltene Krankheiten, von denen etwa 30 Millionen Menschen betroffen sind. Inzwischen gibt es für rund 95 % der seltenen Erkrankungen keine wirksamen Therapien.
Jeder Einzelfall ist Teil eines umfassenderen Themas, das eine gesellschaftliche und finanzielle Belastung mit sich bringt.
14 Vorschläge zur Deckung des unerfüllten Bedarfs seltener Krankheiten
Der neue Bericht enthält 14 Vorschläge, wie die unerfüllten Bedürfnisse von Patienten mit seltenen Krankheiten durch die Weiterentwicklung der europäischen Landschaft für seltene Arzneimittel von der Forschung zum Zugang angegangen werden können.
Erstens konzentriert es sich auf die Verbesserung des Ökosystems für Forschung und Entwicklung mit der Schaffung eines Zentrums für seltene Krankheiten, um eine systematischere Zusammenarbeit und den Datenaustausch zwischen allen an F&E beteiligten Akteuren zu gewährleisten.
Es auch berührt neuartige finanzielle Anreize, um Unternehmen zu unterstützen, die neue Produkte auf den Markt bringen, und adressiert Bereiche, in denen zu wenig Entwicklung gemacht wurde.
Der Bericht empfiehlt auch, die Flexibilität und Vorhersehbarkeit des Regulierungspfads zu erhöhen, um die Kosten, den Zeitaufwand und das Risiko der OMP-Entwicklung zu minimieren.
Zu diesem Zweck schlägt der Bericht vor, die Rolle der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA) bei der Beratung von OMP-Entwicklern zu stärken und die Rechtssicherheit rund um das Konzept des erheblichen Nutzens zu verbessern.
Andere Vorschläge konzentrieren sich auf die Einrichtung eines Dialogs zwischen der EMA, den Gremien für die Bewertung von Gesundheitstechnologien (HTA) und den OMP-Entwicklern, zusammen mit einer gemeinsamen Wertbewertung für alle OMPs auf EU-Ebene.
Der Bericht berücksichtigt auch die Pilotierung eines gemeinsamen EU-Zugangspfads für besonders schwierige Zugangs-OMPs und ein spezielles Zugangsprogramm, das diejenigen OMP-Entwickler belohnt, die sich verpflichtet haben, ihr Produkt in der Europäischen Union breiter auf den Markt zu bringen.
Keine Wunderwaffe
Bei der Veranstaltung betonte die dänische Europaabgeordnete Pernille Weiss (EVP), dass es keine „Wunderwaffe“ für Behandlungen seltener Krankheiten gebe.
„Man könnte in die Falle tappen und denken, dass es ein linearer Prozess ist, dass man einen Schritt nach dem anderen macht. Aber es sieht so aus, als ob es eine Handvoll Initiativen zu ergreifen gilt, um sowohl die regulatorischen als auch die anderen Initiativen zu verbessern und zu synchronisieren“, sagte Weiss.
Das Europäische Parlament, fügte sie hinzu, müsse „einige konkrete Lösungen in den Texten finden, die wir miteinander verhandeln und der Kommission vorlegen, um das komplexe System ein wenig mehr in Einklang zu bringen“.
Olga Solomon, Politikreferentin bei der Direktion Gesundheit der Europäischen Kommission (GD SANTE), betonte die Notwendigkeit eines ganzheitlichen politischen Rahmens für die Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Leiden und die Förderung von Investitionen und Innovation.
Dies sei besonders wichtig, da die Kommission die Forschung in Europa weiter fördern wolle, fügte sie hinzu. Dies sei ein „komplexes Puzzle“ mit vielen verschiedenen Teilen.
„Verfügbarkeit und Erschwinglichkeit von Medikamenten sind Schlüsselelemente desselben Puzzles. Wir müssen uns fragen, was ist der Wert von Innovation, wenn Patienten nicht gleichberechtigt behandelt werden?“
Camilla Harder Hartvig, Senior Vice President bei Alexion Pharmaceuticals, sagte, es gebe immer noch einen „riesigen ungedeckten Bedarf“ an der Behandlung seltener Krankheiten.
Der Erfolg hängt ihrer Meinung nach „voll und ganz von der Fähigkeit ab, die gesamte Wertschöpfungskette zu unterstützen, angefangen bei Forschung und Entwicklung, über regulatorische und“ [health technology assessment] Prozesse und den Abschluss mit dem Markt- und Patientenzugang“.
[Edited by Natasha Foote, Gerardo Fortuna and Frédéric Simon]