Wie wird das Broad Institute sein CRISPR-Patent nutzen, nachdem das erste Heilmittel da ist?

Und wirklich: Welchen Sinn hat ein solch hart erkämpfter Triumph, wenn er nicht dazu dient, Ihre Rechte durchzusetzen? „Ehrlich gesagt, dieser Zug fährt seit mindestens 2014, wenn nicht schon früher, über die Strecke. Wir sind am Kollisionspunkt. Ich kann mir kaum vorstellen, dass es eine Ablenkung geben wird“, sagt Sherkow. „Machen Sie sich auf den Aufprall gefasst.“

Das Broad Institute beantwortete keine meiner Fragen und ein Sprecher des MIT antwortete nicht einmal auf meine E-Mail. Das ist keine Überraschung. Private Universitäten können äußerst stumpfsinnig sein, wenn es darum geht, ihre kommerziellen Aktivitäten anzuerkennen. Sie sollen Zentren freier Forschung und humanitärer Absichten sein. Wenn also Mitarbeiter mit der Biotechnologie reich werden – und das tun sie auch –, versuchen sie, dies diskret zu tun.

Es gibt auch gute Gründe, nicht zu klagen. Eine Klage könnte dazu führen, dass eine gemeinnützige Organisation wie das Broad Institute schlecht dasteht. Wirklich schlecht. Das liegt daran, dass es der Heilung im Wege stehen könnte.

„Es erscheint unwahrscheinlich und unerwünscht, [as] Rechtliche Herausforderungen zu diesem späten Zeitpunkt würden die Rettung von Patienten verzögern“, sagt George Church, ein Harvard-Professor und einer der ursprünglichen wissenschaftlichen Gründer von Editas, obwohl er nicht mehr eng mit dem Unternehmen verbunden ist.

Wenn eine Patentverletzungsklage eingereicht wird, geschieht dies irgendwann, nachdem Vertex die Aufsichtsbehörden darüber informiert hat, dass es mit dem Verkauf der Behandlung beginnt. „Das ist der Startschuss“, sagt Sherkow. „Im Patentsystem gibt es keine hypothetischen Klagen, daher muss man warten, bis hinreichend klar ist, dass eine Verletzungshandlung bevorsteht.“

Wie viel Geld steht auf dem Spiel? Es bleibt unklar, wie hoch die Nachfrage nach der Vertex-Behandlung sein wird, aber sie könnte sich letztendlich als Blockbuster erweisen. In den USA gibt es etwa 20.000 Menschen mit schwerer Sichelzellenanämie, die davon profitieren könnten. Und wenn man von einem Preis von 3 Millionen US-Dollar ausgeht (meine fundierte Schätzung), ergibt sich ein potenzieller Gesamtmarkt von etwa 60 Milliarden US-Dollar. Ein Patentinhaber könnte möglicherweise 10 % des Erlöses oder mehr verlangen.

Vertex kann sich durchaus wehren. Es ist ein großes, wohlhabendes Unternehmen, und durch seine Partnerschaft mit der Schweizer Firma CRISPR Therapeutics, einem von Charpentier mitbegründeten Biotech-Unternehmen, hat Vertex Zugang zu den konkurrierenden Ansprüchen auf geistiges Eigentum – einschließlich denen der UC Berkeley, die (wenn auch übertroffen von In den USA weit verbreitet) haben auch in Europa Gültigkeit und könnten genutzt werden, um ein Dickicht von Gegenargumenten vorzubringen.

Vertex könnte sich auch dafür entscheiden, Lizenzgebühren zu zahlen. Dazu müsste man sich an Editas wenden, das von Zhang und Church mitgegründete Biotechnologieunternehmen in Cambridge, Massachusetts, das zuvor die exklusiven Rechte an den Broad-Patenten für CRISPR im Bereich der Behandlung von Menschen, einschließlich Sichelzellentherapien, erworben hat.

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