Dieser Artikel ist das Produkt einer POLITICO-Arbeitsgruppe, präsentiert vonSanofi.
Die Debatte darüber, wie Pharmaunternehmen dazu gebracht werden können, alle europäischen Märkte fair zu behandeln, ist in vollem Gange. Doch im Kampf der Industrie gegen die Arzneimittelreform der Europäischen Kommission gibt es noch eine zweite Front: die Kategorie des ungedeckten medizinischen Bedarfs.
Die Idee scheint harmlos genug zu sein. Es handelt sich um einen Anreiz, der neue Medikamente für Patienten mit schweren Krankheiten belohnt, die keine andere Behandlung haben und deren medizinische Bedürfnisse, nun ja, nicht gedeckt werden. Aber es ruft in manchen Kreisen bereits heftige Reaktionen hervor. Die Einwände reichen von Vorwürfen über mehr Bürokratie bis hin zu Befürchtungen, dass dadurch Innovationen tatsächlich behindert werden.
„Ein weiterer Bewertungsschritt steht bevor [in the drug approval process] würde nur die Komplexität erhöhen und unglaubliche Diskussionen zwischen den Mitgliedsstaaten auslösen“, sagte Christian Deleuze, stellvertretender Geschäftsführer für Innovation bei Sanofi, der bei einer von POLITICO organisierten Arbeitsgruppe zur Arzneimittelentwicklung für seltene Krankheiten sprach.
Deleuze und seine Branchenkollegen befürchten, dass Medikamente, die nicht in diese Kategorie fallen – die Mehrheit – stigmatisiert werden und einen niedrigeren Preis erzielen, wenn es an der Zeit ist, mit den nationalen Gesundheitssystemen zu verhandeln.
„Ist die Idee, Anreize für diejenigen zu schaffen, die versuchen, Krankheiten mit hohem ungedecktem Bedarf zu bekämpfen, oder ist es eine Möglichkeit, die Wahrnehmung des Werts, den ein Teil der Produkte mit sich bringt, künstlich zu verringern?“ fragte der Sanofi-Manager während des Panels.
Die politischen Entscheidungsträger hingegen betrachten das Label als eine Möglichkeit, die Ausgaben für die pharmazeutische Forschung auf die Bedürfnisse der Öffentlichkeit auszurichten und nicht nur auf die Wünsche des Marktes.
Wie es funktioniert
Die Kategorie ist im Entwurf des Arzneimittelpakets enthalten, den die Kommission Anfang des Jahres veröffentlicht hat und das darauf abzielt, den Zugang europäischer Patienten zu Arzneimitteln zu verbessern.
Es gibt ihn in zwei Geschmacksrichtungen. Es gibt die grundlegende Kategorie „ungedeckter Bedarf“, die für alle neu zugelassenen Medikamente gelten könnte, die die Kriterien erfüllen. Dann gibt es noch die Kategorie mit hohem ungedecktem medizinischen Bedarf, insbesondere für Produkte für seltene Krankheiten, von denen weniger als 1 von 2.000 Menschen betroffen sind.
Beide funktionieren auf die gleiche Weise: Wenn ein von der Europäischen Arzneimittel-Agentur zugelassenes Arzneimittel das Label erhält, erhält dieses Produkt mehr Zeit auf dem Markt ohne Konkurrenz durch Konkurrenten (sechs Monate bei ungedecktem medizinischem Bedarf oder ein Jahr Marktexklusivität bei hohem ungedecktem medizinischem Bedarf). brauchen). In beiden Fällen erfolgt dieser Bonus jedoch nach einem Abzug der Grundsicherung im Vergleich zum Status quo.
Einem Arzneimittel wird die Kennzeichnung „ungedeckter Bedarf“ verliehen, wenn es einen „lebensbedrohlichen oder stark beeinträchtigenden Zustand“ behandelt, für den es keine Behandlung gibt – oder wenn die bestehende Behandlung als unbefriedigend angesehen wird – und eine „bedeutende Verringerung der Krankheitsmorbidität oder -mortalität“ bewirkt. Unterdessen bleibt ein „hoher ungedeckter medizinischer Bedarf“ vorbehalten für Medikamente für seltene Krankheiten, für die es keine Behandlung gibt oder für die das Medikament als „außergewöhnlicher therapeutischer Fortschritt“ angesehen werden würde.
Die Logik ist recht einfach: Arzneimittelentwickler, die ein Medikament zur Behandlung unversorgter Patienten erfinden, sollten belohnt werden. Und das aktuelle System funktioniert offensichtlich nicht. Während Pharmaunternehmen im letzten Jahrzehnt wichtige Fortschritte bei der Bekämpfung einiger Krankheiten gemacht haben, werden viele weitere Krankheiten vernachlässigt. Eine Überprüfung der EU-Vorschriften für seltene Krankheiten im Jahr 2020 ergab beispielsweise, dass es für 95 Prozent der seltenen Krankheiten immer noch keine Behandlungsmöglichkeiten gibt.
Selbst wenn ein neues Medikament zugelassen wird, ist seine Wirkung oft vernachlässigbar. Eine Studie über Krebsmedikamente Eine vom Belgian Health Care Knowledge Centre verfasste Studie ergab, dass seit 2004 im Land erstattete neue Medikamente die Überlebensraten bei sechs von zwölf untersuchten Krebsarten nicht und bei den anderen sechs nur geringfügig verbesserten. Unterdessen stiegen die Arzneimittelausgaben im Laufe des Zeitraums sprunghaft an.
Es ist so ein Problem, dass einige Länder Wir wollen über die bloße Optimierung des Datenschutzes hinausgehen. Sie möchten, dass die Kategorie zu einer Möglichkeit wird, private Investitionen dorthin zu lenken, wo die Forschung am meisten benötigt wird, indem die nationalen Erstattungsbehörden die Kennzeichnung berücksichtigen, wenn sie entscheiden, wie viel sie für ein Medikament ausgeben.
„Es ist an der Zeit, über neue Systeme nachzudenken, die eine Änderung der Geschäftsmodelle ermöglichen. „Modelle, die sich stärker an den Bedürfnissen der Gesellschaft und den Patienten orientieren als an der Versorgung“, heißt es in einem Positionspapier der sogenannten Benelux-Ländergruppe, zu der Österreich, Belgien, Irland, Luxemburg und die Niederlande gehören. Die Hoffnung besteht darin, Pharmaunternehmen dazu zu bewegen, ihre Forschung zu diversifizieren und nicht Nachahmermedikamente für Krankheiten zu produzieren, die bereits behandelt werden.
Sie scheinen in der Kommission ein freundliches Ohr zu haben. Im Juni sagte die Leiterin der Arzneimittelabteilung der GD SANTE, Olga Solomon, dass das Ziel darin bestehe, „Veränderungen über Anreize hinaus zu katalysieren“ und dass die Kommission bei der Arzneimittelentwicklung einen „Lebenszyklus“-Ansatz anstrebe. Sie erklärte, die Kommission hoffe, dass die Kategorie dazu beitragen könne, die Diskussion „unter allen Interessengruppen, einschließlich …“ anzuregen [health technology assessment] Gremien, Preis- und Erstattungsbehörden, Industrie, Patientenverbände.“
Rückschlag
Das ist genau was die Pharmaindustrie fürchtet.
In derselben Arbeitsgruppe sagte Alexander Natz von der European Confederation of Pharmaceutical Entrepreneurs (EUCOPE) – der Lobbygruppe für Pharma-KMU –, dass das Risiko bestehe, dass, sobald ein Medikament die Auszeichnung „Ungedeckter Bedarf“ erhalte, andere Medikamente davon abgehalten würden, in diesem Bereich auf den Markt zu kommen . Das ist ein Problem, da unterschiedliche Medikamente für dieselbe Krankheit möglicherweise für verschiedene Patienten besser geeignet sind. Wettbewerb kann auch dazu beitragen, die Preise zu senken.
Es könnte auch andere Probleme geben.
Gemäß den Plänen der Kommission wird die Einstufung als ungedeckter Bedarf nur dann vergeben, wenn ein Medikament zugelassen ist. Das bedeutet, dass Investoren und Unternehmen bei ihren Geschäftsentscheidungen nicht sicher sein können, ob ein Medikamentenkandidat in Frage kommt – schließlich könnte zuerst ein anderes Medikament auf den Markt kommen, sagte Natz. Diese Unsicherheit dämpft den Anreizeffekt.
Die Definition der Kommission für einen hohen und normalen ungedeckten medizinischen Bedarf ist nur eine von vielen – und sie wird möglicherweise nicht Bestand haben.
Der erste Entwurf des Arzneimittels des Europäischen Parlaments Die Richtlinie legt eine lockerere Definition vor, die auch Arzneimittel einschließt, die einen „erheblichen positiven Einfluss auf die Lebensqualität“ haben oder eine „erhebliche Verzögerung des Ausbruchs der Krankheit oder ihrer Komplikationen“ bewirken.
In einigen Ländern ist es bereits Realität, auch wenn es anders funktioniert als von der Kommission vorgeschlagen. Belgien hat im Jahr 2014 ein Gesetz eingeführt, das es ermöglicht, Medikamente, die einen ungedeckten Bedarf decken, beschleunigt bereitzustellen, damit Patienten früher Zugang zu ihnen erhalten.
„Es handelt sich um eine Art Bewertungs- und Bewertungssystem, das die Eingaben verschiedener Interessengruppen berücksichtigt, sodass wir ein reales Bild des medizinischen Bedarfs erhalten“, sagte Diane Kleinermans, Präsidentin der Kommission für Arzneimittelerstattung des belgischen Nationalinstituts für Kranken- und Invalidenversicherung (INAMI-RIZIV). Das Endergebnis ist eine Rangliste der unerfüllten Bedürfnisse. Belgien arbeitet derzeit an der Verfeinerung und Verbesserung der Methodik, die möglicherweise auch als Vorlage für den europäischen Vorschlag dienen könnte.
Da das Land zu Beginn des nächsten Jahres, wenn die Diskussionen über das Pharmapaket ernsthaft stattfinden werden, die Führung der europäischen Präsidentschaft innehat, sollten sowohl Befürworter als auch Kritiker des Konzepts der ungedeckten Bedürfnisse aufmerksamer sein.
„Ich kann Ihnen sagen, dass der ungedeckte medizinische Bedarf für Belgien wirklich eine der Prioritäten ist, mit denen sich die nächste Präsidentschaft befassen wird“, sagte Kleinermans in der Arbeitsgruppe.
Dieser Artikel ist das Produkt einer von Sanofi präsentierten POLITICO-Arbeitsgruppe und wurde von POLITICO-Reportern und -Redakteuren in völliger redaktioneller Unabhängigkeit erstellt. Erfahren Sie mehr über redaktionelle Inhalte, die von externen Werbetreibenden präsentiert werden.