PARIS – Desmoid-Tumoren sind seltene, lokal aggressive Weichteiltumoren, für die es keine zugelassene systemische Therapie gibt – aber ein neuartiges Medikament könnte das erste sein.
Nirogacestat, das von SpringWorks Therapeutics mit Sitz in Connecticut entwickelt wird, ist ein oraler, selektiver, niedermolekularer Gamma-Sekretase-Inhibitor (GSI), der auf den Notch-Signalweg abzielt, der an der Zelldifferenzierung beteiligt ist. Desmoid-Tumoren weisen hohe Notch-Spiegel auf, daher gibt es eine “klare mechanistische Begründung” für die Verwendung solcher Medikamente bei diesen Patienten.
Jetzt hat Nirogacestat eine signifikante Verbesserung