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Die Genbearbeitung hatte im Jahr 2023 ein Rekordjahr
Eigentlich hätte es keine Überraschung sein dürfen. Vielleicht hat keine Technologie mehr Macht, die Medizin zu verändern, und ihr enormes Potenzial beginnt gerade erst, ausgeschöpft zu werden. Mithilfe der Genbearbeitung können Teile unseres genetischen Codes gelöscht, eingefügt oder verändert werden. Wir sind seit Jahren in der Lage, DNA zu modifizieren, aber neuere Technologien wie CRISPR bedeuten, dass wir dies schneller, genauer und effizienter als je zuvor tun können. Im Jahr 2023 erlebten wir die erste Zulassung einer CRISPR-basierten Gen-Editing-Therapie. Und
Vertex hat ein CRISPR-Heilmittel entwickelt. Jetzt will es eine Pille zur Behandlung der Sichelzellenanämie.
Solche Nachteile sind der Grund, warum eine Pille zur Linderung von Sichelzellenanämie, wenn sie entwickelt wird, CRISPR vom Spielfeld verdrängen könnte. Eine Pillenversion könnte auch ein sich anbahnendes moralisches Dilemma lösen: Vertex hat bisher keine Pläne, seine Gen-Editing-Behandlung in den Ländern anzubieten, in denen Sichelzellenanämie am häufigsten vorkommt.
Eine breite Palette einkommensschwächerer Länder in der Mitte Afrikas, darunter Nigeria und Ghana, sind für 80 % der Sichelzellenerkrankungen verantwortlich, aber laut US-Forschern mangelt es ihnen an Krankenhäusern, medizinischem Fachwissen und Geld,
Der glückliche Zufall hinter der ersten CRISPR-Behandlung
Die Assoziationstechnik hat sich nicht immer ausgezahlt – aber ab 2007 stieß die Gensuche auf Sichelzellenanämie. In einer Studie untersuchte beispielsweise ein Team in Italien die DNA von Tausenden Sarden (von denen einige an Beta-Thalassämie litten, einer anderen Hämoglobinerkrankung, die auf der Insel erschreckend häufig vorkommt) sowie von Amerikanern mit Sichelzellenanämie. Als sie die DNA jeder Person mit der Menge an fötalem Hämoglobin verglichen, die jeder hatte, tauchten immer wieder Variationen in einem Gen auf: BCL11A.
Dieses Gen befand