Schwedische Ärzte befürchten, dass ALS-Patienten in Schweden möglicherweise aus eigener Tasche für eine Behandlung bezahlen müssen, die auf eine genetische Ursache der neurodegenerativen Erkrankung ALS abzielt. Die EU-Kommission wird im Frühjahr entscheiden, ob das Medikament in Europa vermarktet werden darf.
Ein 30-jähriger schwedischer Mann mit der neurodegenerativen Erkrankung ALS (Amyotrophe Lateralsklerose), die durch eine Mutation im SOD-1-Gen verursacht wird, ist der erste Patient aus einem nordischen Land, der während der Behandlung mit der neuen Gentherapie Tofersen eine signifikante Besserung verzeichnen konnte , bekannt als Qalsody.
Laut schwedischen Ärzten war dies ein bedeutender Durchbruch, da es derzeit keine heilende Behandlung für ALS-Patienten gibt.
Nachdem die Geschichte jedoch Ende April bekannt wurde, sagten andere symptomatische ALS-Patienten mit der gleichen gezielten Mutation, dass ihnen in Schweden die Behandlung verweigert worden sei.
Tofersen ist die weltweit erste Therapie, die auf eine bestimmte Genmutation abzielt, die ALS verursacht. Es wird einmal im Monat durch Injektionen in die Liquor cerebrospinalis im Rückenmark verabreicht. Es gilt als lebenslanges Medikament.
Er geht immer noch
Dem 30-jährigen Schweden wurde 2020 mitgeteilt, dass er laut Ärzten noch bis zu zwei Jahre zu leben habe. Er wurde daraufhin in eine Phase-3-Tofersen-Studie an einem Universitätskrankenhaus in Dänemark aufgenommen. Nach vier Jahren Behandlung kann er immer noch gehen und sich um seine Kinder kümmern.
Das Medikament wurde dieses Jahr vom wissenschaftlichen Ausschuss der Europäischen Arzneimittel-Agentur unter „außergewöhnlichen Umständen“ zur Zulassung in der EU empfohlen.
Die EMA wird voraussichtlich im Laufe des Frühjahrs entscheiden, ob sie dem Arzneimittel grünes Licht für den EU-Markt gibt oder nicht.
Antragsteller ist das Pharmaunternehmen Biogen, das einen Lizenzvertrag mit dem ursprünglichen Entwickler Ionis Pharmaceutical hat.
Biogen bietet Krankenhäusern die Möglichkeit, Patienten in ein Early-Access-Programm (EAP) aufzunehmen, bei dem die Behandlung kostenlos erfolgt.
In den USA, wo das Medikament im Jahr 2023 zugelassen wurde, verlangt Biogen Berichten zufolge 14.230 Euro pro monatlicher Injektion.
Schätzungen über die Zahl der Patienten, die in Schweden für eine Behandlung in Frage kommen, schwanken zwischen 12 und 40.
Auch wenn für das Medikament keine Marktzulassung vorliegt, können schwedische Ärzte es als zugelassenes Produkt oder experimentelles Arzneimittel verschreiben und Patienten bei der Eingliederung in das EAP unterstützen.
Rat für neue Therapien rät von
Allerdings beschloss der New Therapies Council (NT Council), ein gemeinsames Gremium der schwedischen Regionen, im vergangenen Sommer, Ärzten davon abzuraten, Tofersen als zugelassenes Produkt auf nationaler Ebene zu verschreiben.
Dies sei ein Standardverfahren, sagte Åsa Rangert Derolf, Vorsitzender des NT-Rates, gegenüber Euractiv.
„Solange wir keine Preise mit den Pharmaunternehmen ausgehandelt haben, sind Medikamente oft sehr teuer. Unsere Aufgabe ist es, durch die effiziente Nutzung unserer gemeinsamen Ressourcen einen fairen und gerechten Zugang zu neuen Medikamenten zu gewährleisten. Daher wird von Lizenzierungen abgeraten“, sagte sie.
Mikko Fernström, Head of External Affairs bei Biogen Nordics & Baltics, sagte gegenüber Euractiv, dass das Unternehmen seit 2021 mehr als 500 berechtigten Patienten in mehr als 30 Ländern, darunter 18 EU-Ländern, freien Zugang zu dem Medikament als lizenziertes Rezept gewährt habe.
Doch trotz der Empfehlung des NT-Rates nimmt in Schweden eine unbekannte Zahl von Patienten am EAP teil.
„Biogen hat über den genannten Patientenzugangsweg erfolgreich Zugang zu Tofersen bereitgestellt. Leider können wir keine Angaben zu konkreten Patientenzahlen machen“, sagte Mikko Fernström gegenüber Euractiv.
Neuro Schweden: „Zynisch“
Laut Lise Lidbäck, Vorsitzende der Patientenorganisation Neuro Sweden, haben ihr jedoch eine Handvoll Patienten mit der gezielten Form von ALS mitgeteilt, dass ihnen die Behandlung wegen künftiger Kosten verweigert wird. Sie sagte, sie finde das zynisch.
„Als Patientenvertreter freuen wir uns auf wirksamere Medikamente und natürlich darauf, dass die Patienten so schnell wie möglich davon profitieren. Wir erleben derzeit ein beängstigendes Szenario, in dem unsere Gesundheitsbehörden offenbar Möglichkeiten blockieren, die Patienten in anderen Ländern zur Verfügung stehen“, sagte sie gegenüber Euractiv.
Schwedische Neurologen wie Caroline Ingre, außerordentliche Professorin und leitende Beraterin für Neurologie am Karolinska-Universitätskrankenhaus, warnten kürzlich, dass Patienten die Injektionen möglicherweise selbst bezahlen müssen, wenn Tofersen zugelassen wird.
In diesem Fall wird ihnen möglicherweise geraten, im Ausland Hilfe zu suchen.
„Wir müssen versuchen, ihnen dabei zu helfen, andere Wege zu finden, beispielsweise die Möglichkeit, das Medikament in anderen Ländern zu bekommen.“ Wenn der NT-Rat davon abrät, gehe ich davon aus, dass die schwedischen Krankenhäuser nicht bereit sind, weder für die Medikamente noch für die Reise ins Ausland aufzukommen. Es könnte sein, dass ein Patient alles selbst bezahlen muss“, sagte Caroline Ingre in einem Interview in Läkartidningen.
Einer der schwedischen Patienten, deren Arzt sich weigert, ihm das Medikament zu verabreichen, ist Erik, 56 Jahre alt.
Die Muskeln werden schwächer
Bei Erik wurde vor einem Monat die gezielte Form von ALS diagnostiziert und er ist verzweifelt, da die Muskeln in seinen Beinen und Armen schwächer werden.
„Meine Neurologin weigert sich, mir Tofersen zu verschreiben und hat erklärt, sie habe Angst, dass das Krankenhaus in Zukunft dafür aufkommen müsse“, sagte er gegenüber Euractiv.
Nach Angaben schwedischer Neurologen wurden seit 2022 bei etwa 40 belgischen und deutschen Patienten, die am EAP von Biogen teilnahmen, gute Ergebnisse der Behandlung mit Tofersen beobachtet.
Eine frühere randomisierte klinische Studie mit Tofersen zeigte keinen signifikanten Nutzen für die Patienten.
Aber eine längere Studie – die Phase-3-VALOR-Studie – zeigte eine 60-prozentige Reduzierung der Plasma-Neurofilament-Leichtkette (NfL) bei Teilnehmern, die Tofersen erhielten, im Vergleich zu einer Placebo-Gruppe, was auf eine geringere neuronale Schädigung hindeutet, sagte Mikko Fernström von Biogen gegenüber Euractiv.
Während klinischer Studien berichtete Biogen über leichte Nebenwirkungen sowie über einige schwerwiegende neurologische Ereignisse wie Myelitis, Radikulitis und erhöhten Hirndruck.
[By Monica Kleja, edited by Vasiliki Angouridi, Brian Maguire | Euractiv’s Advocacy Lab]