Patientenrechtsgruppen ziehen aus ACT UP die falschen Lehren

Was als nächstes geschah, ist eines der größten Bedauern meines Lebens. Pharmaunternehmen und die Politiker, die sie lieben, suchten seit Jahren nach Möglichkeiten, die Beweisanforderungen für die Zulassung neuer Medikamente zu lockern, und obwohl sie in Washington eine mächtige Kraft waren, brauchten sie etwas mehr, einen emotionalen Haken, einen Durchbruch um die FDA zu einer noch weniger sympathischen Behörde zu machen. Der frühe Slogan von ACT UP „Die FDA bringt uns um“ war für die Deregulierungsapostel der libertären Rechten in den späten 1980er und frühen 1990er Jahren prädestiniert, und im Kern ist er immer noch in der Art und Weise vorhanden, wie viele darüber reden die FDA heute. Tatsächlich würde ich vorschlagen, dass es von einflussreichen Patientengruppen in den Vereinigten Staaten in den Mainstream übernommen wurde.

Die Wahrheit ist, dass die FDA – oder zumindest ihr Konzept – uns nicht umbringt. Aber einige Patientengruppen könnten dazu beitragen, dass wir die Chance, die FDA zu bekommen, die wir brauchen, zunichtemachen.

Wir bringen Medikamente in den USA schneller auf den Markt als je zuvor, schneller als viele andere Regulierungsbehörden in anderen Ländern, aber gleichzeitig wissen wir immer weniger darüber, was wir unserem Körper zuführen, und zahlen oft immer mehr dafür Medikamente mit zweifelhafter, unbewiesener Wirksamkeit. Ich habe vor ein paar Monaten für dieses Magazin über die Torheiten der Entwicklung von Medikamenten gegen die Alzheimer-Krankheit geschrieben, einer katastrophalen Situation, die zu einem großen Teil von Patientengruppen und dem Medikamentenhersteller verursacht wird.

Davon sehen wir in letzter Zeit immer mehr. Medikamente, bei denen es kaum Anzeichen dafür gibt, dass sie wirken, werden sowohl von Unternehmensinteressen als auch von Patientengruppen vorangetrieben, die ihre Argumente nachplappern. Bei einem Teil davon geht es um die Ausrichtung der Motivationen. Pharmaunternehmen wollen Medikamente verkaufen und Patienten wollen sie einnehmen, aber unbewiesene Heilmittel untergraben unser Vertrauen in die Fähigkeit der Industrie, wirksame Medikamente zu liefern, und wecken falsche Hoffnungen bei Menschen, die an lebensbedrohlichen Krankheiten leiden. Es ist ein Teufelshandel, der niemandem nützt.

Wir müssen die FDA stärker von diesen Kräften abschirmen. Stattdessen legen die Gesetzgeber alle paar Jahre Gesetzesentwürfe vor, die für die Behörde den Tod um tausend Kürzungen bedeuten. Das neueste ist der Promising Pathways Act, der eine „bedingte Zulassung“ neuer Medikamente vorsieht, ohne dass vorläufige Beweise erforderlich sind, die für eine beschleunigte Zulassung erforderlich sind (d. h. einige Hinweise darauf, dass Biomarker, die mit realen Ergebnissen wie Krankheitsprogression oder Überleben verbunden sind, in Bewegung geraten). richtige Richtung in frühen Arzneimittelstudien). Die Idee ist, dass Patienten die Medikamente früher erhalten, was tatsächlich wahr sein mag, aber es unterstreicht lediglich die Notwendigkeit von Antworten, die darauf hindeuten, dass Daten aus Registern oder reale Beweise streng konzipierte klinische Studien ersetzen könnten. Selbst dann haben Unternehmen bis zu acht Jahre Zeit, diese Daten bereitzustellen. Dieser Gesetzentwurf wird von mächtigen Patientengruppen vorangetrieben und hat die Unterstützung von demokratischen Senatoren wie Kristin Gillibrand und Raphael Warnock, die es besser wissen sollten.

Die Idee dabei ist, dass Patienten keine Zeit haben, auf Studien zu warten. Ich verstehe es. Auf dieser Idee wurde ein paralleler Weg aufgebaut: Die Medikamente an Tausende von Patienten kostenlos zu verteilen und gleichzeitig die Studien fortzuführen. Aber was wir damals verstanden haben und was auch heute noch gilt, ist, dass die Marktzulassung das einzige Zuckerrohr der FDA ist, um Anreize für den Abschluss dieser Studien zu schaffen, um uns die Antworten zu geben, die wir brauchen. Promising Pathways ermöglicht es Unternehmen, Medikamente mit dem Versprechen zu vermarkten, dass „der Scheck in der Post ist“, was Studien betrifft, die uns Aufschluss darüber geben, ob die Medikamente wirken oder nicht.

Bevor in den frühen 1960er-Jahren eine Wirksamkeitsanforderung für die Marktzulassung eingeführt wurde, mussten Medikamente in den USA lediglich als sicher angesehen werden, um in Drogerien verkauft oder von Ärzten verschrieben zu werden. Dennoch wissen wir aus retrospektiven Analysen von Medikamenten aus dem frühen 20. Jahrhundert, dass viele dieser „sicheren“ Medikamente überhaupt nicht wirksam waren. Im Umsetzungsprogramm der FDA zur Arzneimittelwirksamkeitsstudie wurde ein Drittel aller im Rahmen der vorherigen Regelung zugelassenen Arzneimittel als unwirksam erachtet. Vielleicht werden die Leute wieder sagen: „Lass mich mein Risiko eingehen; Lassen Sie die Menschen und ihre Ärzte herausfinden, ob Medikamente wirken oder nicht. Vielleicht brauchen wir nicht mehr als ein Patientenregister oder Berichte aus Arztpraxen, um die Wirksamkeit neuer Medikamente zu beurteilen.“ Das ist das Yelp! Version der Arzneimittelregulierung in den USA, mit schwachen Beweisanforderungen und minderwertigen Studiendesigns, die derzeit auf dem Vormarsch sind.

Welchen Schaden könnte es anrichten, ein solches System zu etablieren? Tatsache ist, dass Patienten und Ärzte die Wirksamkeit neuer Medikamente nicht ohne sorgfältig konzipierte Studien beurteilen können. Die Geschichte der amerikanischen Medizin ist übersät mit Expertenmeinungen von Ärzten, die bestimmte Medikamente und medizinische Verfahren als Standard für die Behandlung verschiedener Krankheiten ansahen. Ich habe ein wenig getan Experiment auf X, früher bekannt als Twitter, neulich – und fragte nach Beispielen, in denen sich diese „Expertenmeinung“ als tödlich erwies. Dutzende und Aberdutzende Beispiele von Ärzten selbst und anderen über Behandlungen, die entweder nicht funktionierten oder mehr schadeten als nützten. Tatsächlich gibt es ein ganzes Kapitel JAMA‘S Benutzerhandbücher zur medizinischen Literatur über „Überraschende Ergebnisse randomisierter Studien“, die dieses Phänomen dokumentieren.

Wir können das Bedürfnis nach Zugang und Antworten in Einklang bringen. Es wäre von entscheidender Bedeutung, die parallelen, groß angelegten erweiterten Zugangsprogramme vor der Marktzulassung wieder einzuführen. Derzeit halten Unternehmen Patienten beim Zugang zu Geiseln – mit der Begründung, sie könnten sich keinen erweiterten Zugang leisten und eine schnellere Zulassung sei der einzige Weg, an ihre Medikamente zu kommen. Wir können Studien umfangreicher und umfassender gestalten, was den Vorteil hat, dass in manchen Bereichen die Aussagekraft geringerer Behandlungseffekte verbessert werden kann, es aber auch mehr Menschen ermöglichen würde, sich an ihnen zu beteiligen, und wenn es richtig durchgeführt würde, könnte die Einschreibung in klinische Studien diversifiziert werden.

Und so schwierig es auch ist, wir müssen die Patientengruppen darüber befragen, inwieweit sie auf die Notwendigkeit strenger Informationen über neue Medikamente verzichtet haben. (Auch hier war die Befürwortung von Aducanumab durch die Alzheimer’s Association eine traurige Geschichte.) Einige Patientengruppen, wie die National Organization for Rare Disorders, zeigen jedoch den Weg nach vorne und nehmen kein Blatt vor den Mund zu Vorschlägen wie dem Promising Pathways Act: „Diese Gesetzgebung, Nach eigenen Angaben würde dies die Zulassungsstandards der FDA senken und Patienten unsicheren und unwirksamen Arzneimitteln aussetzen.“ Wir müssen auch den Preis für alle Krankheiten im Auge behalten, wie diese Aussage der National Breast Cancer Coalition zeigt: „Medikamente müssen auf der Grundlage klinisch bedeutsamer Ergebnisse und nicht auf der Grundlage nicht validierter Ersatzendpunkte zugelassen werden, und wir brauchen mehr Medikamente, die retten oder sinnvoll sind.“ das Leben der Patienten verbessern, nicht nur mehr Medikamente.“