Medizinische Interessenträger in Schweden befürchten, dass der Vorschlag der Europäischen Kommission, mehrere beschleunigte Verfahren für die Zulassung neuer Arzneimittel einzuführen, die Evidenzstandards für den Nutzen und die Sicherheit eines neuen Arzneimittels schwächen könnte.
Der im EU-Pharmagesetzpaket enthaltene Vorschlag zielt darauf ab, die Zulassungszeiten zu verkürzen, damit innovative Behandlungen schneller bei Patienten ankommen.
„Wir kritisieren nicht die Verkürzung der Genehmigungsfristen oder das Notgenehmigungsverfahren, sondern die Anzahl der vorgeschlagenen neuen Verfahren und fragen uns, welche Qualität diese neuen Genehmigungen im Vergleich zu denen haben, die sich aus einem normalen Verfahren ergeben“, Maria Landgren, der Pharmastratege des schwedischen Verbandes lokaler Behörden und Regionen, sagte gegenüber Euractiv.
„Unsere Sorge ist, dass die Beweise schwächer werden könnten, da wir bereits einen Trend sehen, bei dem mehr klinische Studien – auf denen EU-Arzneimittelzulassungen basieren – keine Kontrollgruppen haben, kürzere Nachbeobachtungszeiträume haben und auf weniger Patienten basieren“, sagte Landgren fügt hinzu.
Ihre Ansichten werden von Johan Pontén, leitender Manager für internationale Angelegenheiten bei der schwedischen Zahn- und Pharmabehörde, geteilt, dessen Aufgabe darin besteht, Preise und Erstattungen für Medikamente im Rahmen des schwedischen Leistungssystems festzulegen.
„Ich zähle sechs Verfahren im Legislativvorschlag, darunter bedingte und beschleunigte Verfahren sowie ‚Regulatory Sandboxes‘ für innovative Medikamente. Wir denken, dass es klüger wäre, weniger Verfahren auf EU-Ebene zu haben“, sagte er gegenüber Euractiv.
Nach Angaben der Kommission ermöglicht die Einführung einer Sandbox der Industrie, neue Regulierungsansätze für neuartige Therapien unter der Aufsicht der Regulierungsbehörde zu testen.
Laut Stefan de Keersmaeker, dem Sprecher der Europäischen Kommission für Gesundheitsfragen, bleiben die Nachweisanforderungen für die Zulassung von Arzneimitteln bestehen.
„Die Beschleunigung von Verfahren, wie wir sie mit unserem Gesetzesentwurf vorgeschlagen haben, ist das Ergebnis von Effizienzgewinnen und einer administrativen Straffung von Prozessen, Verfahren und Organisationsstrukturen. Dies geschieht nicht zu Lasten der für Arzneimittel geltenden Bewertungskriterien“, sagte er gegenüber Euractiv.
Die schwedischen Interessenträger sind der Ansicht, dass die Evidenzstandards der EU gestärkt werden sollten. Sie möchten beispielsweise, dass Pharmaunternehmen verpflichtet werden, die Wirksamkeit und Sicherheit eines neuen Arzneimittels mit bereits vorhandenen Arzneimitteln zu vergleichen. Dies würde nationale Verfahren schneller und sicherer machen, sagte Johan Pontén.
EMA: Randomisierte klinische Studien sind der Standard
Laut einem Pressesprecher der EMA ist die Agentur jedoch „nicht in der Lage, sich zur Überprüfung der EU-Arzneimittelgesetzgebung zu äußern“.
Der Behörde seien „keine umfassenden Analysen bekannt, die Trends hin zu weniger evidenzbasierten Genehmigungen zeigen“. Der goldene Standard sind immer noch randomisierte klinische Studien.
Gleichzeitig gibt der Sprecher an, dass es seit mehreren Jahren häufig zu Zulassungen auf der Grundlage nicht randomisierter kontrollierter Studien komme.
Ihm zufolge hängt dies nicht von weniger strengen regulatorischen Standards ab, sondern von der Einreichung von Anträgen, die unterschiedliche Kriterien erfüllen und sich hauptsächlich auf Erkrankungen mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf konzentrieren, beispielsweise „wenn der Behandlungseffekt klinisch dramatisch ist“.
Um diese Entwicklung genauer zu untersuchen, startete die EMA im vergangenen Jahr erstmals eine offene wissenschaftliche Konsultation zum Einsatz einarmiger klinischer Studien bei Anträgen auf EU-Zulassungen und wollte „die mit dieser Art verbundenen Überlegungen und Herausforderungen“ diskutieren klinischer Studien“, so ihr Sprecher.
Die EMA wird die Kommentare der Interessengruppen prüfen und später in diesem Jahr ein Abschlussdokument veröffentlichen.
Die schwedische Arzneimittelbehörde sagt, dass sich die Nachweisanforderungen der EU „in der heutigen Zeit“ nicht geändert haben.
Mittlerweile sind diese bei der Zulassung von Arzneimitteln in keiner Verordnung festgelegt, sondern werden vom Ausschuss für Humanarzneimittel der EMA, CHMP, festgelegt.
Die Agentur ist sich bewusst, dass schnelle Innovationen diesbezüglich Herausforderungen mit sich bringen.
„Bemerkenswert ist, dass wir jetzt gezieltere Therapien sehen, insbesondere in der Onkologie. Das heißt, wir sehen eine zunehmende Entwicklung von Präzisionsmedikamenten für seltene Erkrankungen, bei denen es praktische Einschränkungen hinsichtlich der Menge an Daten gibt, die generiert werden können“, sagt Ingrid Landberg, wissenschaftliche und regulatorische Leiterin der schwedischen Behörde, gegenüber Euractiv.
Industrie zweifelt an verpflichtenden Vergleichsstudien für Zulassungen
Jenni Nordborg, Direktorin für internationale Beziehungen bei LIF, dem Verband forschender Pharmaunternehmen in Schweden, sieht keine Risiken in den neuen Verfahren.
„Wir sind nach wie vor sehr zuversichtlich, dass die EMA ihre Prozesse und Evidenzbewertungen aus einer Risiko-Nutzen-Perspektive durchführt und dass Arzneimittel künftig nach denselben Evidenzanforderungen bewertet werden, sofern die Agentur über die Kapazitäten und Ressourcen dazu verfügt“, sagt sie.
Sie bezweifelt die Idee, vergleichbare Studien zu einer verpflichtenden Regel zu machen.
„Selbstverständlich sind wir uns der Herausforderungen bewusst, vor denen die Preisbehörden bei ihrer Beurteilung stehen, und wir müssen gemeinsam nach Lösungen suchen, damit behördlich zugelassene Arzneimittel im Gesundheitswesen eingesetzt werden können. Vergleichende Studien zu einem obligatorischen Bestandteil des Genehmigungsverfahrens zu machen, birgt jedoch seine Herausforderungen – nicht zuletzt, dass sie kostenorientiert sind – daher bezweifeln wir, dass dies der richtige Weg ist.“
Die Durchführung solcher Vergleichsstudien wird in der Gesetzesrevision als Option für die Branche vorgeschlagen und mit einer zusätzlichen Datenschutzfrist belohnt.
[By Monica Kleja, edited by Vasiliki Angouridi | Euractiv.com]