Patienten, die gegen unheilbaren Leukämie-Blutkrebs kämpfen, haben eine Rettungsleine erhalten – dank einer experimentellen Pille, die als „wie aus einem Science-Fiction-Film“ beschrieben wurde.
In einer frühen Studie mit dem Medikament – das als NX-5948 bekannt ist und so neu ist, dass es keinen Namen hat – hat ein 59-jähriger Patient, dem die Behandlungsmöglichkeiten ausgegangen waren und der nur noch wenige Monate zu leben hatte, dies getan sah, wie sein Krebs fast verschwand, nachdem er mit der Einnahme der Pillen begonnen hatte.
Joe Murphy aus Hulme im Großraum Manchester ist erst der zweite Patient auf der Welt, dem die Behandlung im Christie NHS Foundation Trust angeboten wird, und er sagt, sie habe ihn „vom Abgrund zurückgeholt“.
Bei dem ehemaligen Barmanager wurde 2015 eine aggressive Form der chronischen lymphatischen Leukämie (CLL) diagnostiziert, die sich kürzlich auf seine Rückenmarksflüssigkeit und sein Gehirn ausgebreitet hatte.
Die Krankheit, die zu einer Ansammlung abnormaler weißer Blutkörperchen im Blut und Knochenmark führt, kann zunächst mit Tabletten kontrolliert werden, die es den Patienten ermöglichen, nach der Diagnose noch fast ein Jahrzehnt zu leben.
Joe Murphy aus Hulme im Großraum Manchester ist der zweite Patient weltweit, der die revolutionäre neue Pille erhält, und sagt, sie habe ihn „vom Abgrund zurückgeholt“.
Bei Herrn Murphy wurde eine äußerst aggressive Form der Leukämie diagnostiziert, die dazu führt, dass sich abnormale weiße Blutkörperchen im Blut und Knochenmark ansammeln (künstlerische Darstellung oben).
Mit der Zeit werden die Krebszellen jedoch resistent gegen Behandlungen. Dies bedeutet, dass für Patienten, bei denen die Diagnose in einem jüngeren Alter gestellt wird, ein dringender Bedarf an mehr Medikamenten besteht. CLL tötet jedes Jahr mehr als 1.000 Menschen im Vereinigten Königreich.
Letztes Jahr reagierte Joe nicht mehr auf das dritte Medikament, das er zur Kontrolle seines Krebses eingenommen hatte. Er verlor mehr als ein Viertel seines Körpergewichts und wurde aufgrund der Schwächung seines Immunsystems mit Sepsis und Meningitis ins Krankenhaus eingeliefert.
Aber dank der Tatsache, dass ihm das bahnbrechende Medikament angeboten wurde, zeigen Tests heute fast keine Anzeichen einer Krankheit. „Ohne den Prozess wäre ich heute nicht hier“, sagte Joe. „Nachdem die dritte Behandlung fehlgeschlagen war, bereitete ich mich auf den Tod vor. Mir ging es nicht gut.
„Aber dieses Medikament hat mich seit Juni letzten Jahres am Leben gehalten und gesund gehalten.“ Es ist unglaublich – wie aus einem Science-Fiction-Film.
„Ich nehme wieder zu, mein Blutbild ist in Ordnung, meine Lymphknoten sind wieder nahezu normal geschrumpft und es hat erfolgreich dazu beigetragen, den Krebs in meinem Gehirn loszuwerden, was eine große Erleichterung ist.“
Während die Ärzte nicht wissen, wie lange die Krankheit dadurch in Schach gehalten werden kann, sagt Joe, er sei jetzt „hoffnungsvoll“ und könne sich darauf freuen, im Dezember seinen 60. Geburtstag zu feiern.
CLL, von der jedes Jahr mehr als 4.500 Briten betroffen sind, ist der häufigste Blutkrebs bei Erwachsenen und macht 38 Prozent aller Leukämiefälle aus.
Rund 40 Prozent sind 75 Jahre und älter. Menschen mit einer familiären Vorgeschichte von CLL erkranken häufiger an der Krankheit.
Es kommt häufiger bei Männern vor, aus Gründen, die Wissenschaftler noch immer nicht verstehen.
Zu den Standardbehandlungen für CLL gehören Inhibitoren, die Signale blockieren, die das Wachstum von Krebszellen anregen, Immuntherapie, die durch Bindung an Krebszellen und deren Abtötung wirkt, und Chemotherapie.
Den Patienten können auch Kombinationen dieser Behandlungen angeboten werden, die laut Studien bessere Ergebnisse liefern. NX-5948, entwickelt von der in San Francisco ansässigen Pharmafirma Nurix Therapeutics, gehört zu einer neuen Klasse von Behandlungen für Blutkrebs, den sogenannten Degradern.
Sie wirken, indem sie das natürliche Entsorgungssystem in den Zellen nutzen – in diesem Fall zielen sie auf ein bestimmtes Protein ab, das CLL-Krebs zum Wachstum benötigt, und „markieren“ es, damit es zerstört wird.
Dr. Emma Searle, beratende Hämatologin bei The Christie und Hauptforscherin der Studie, sagte: „Dies könnte der Durchbruch sein, nach dem wir bei der Behandlung von CLL gesucht haben.“
„Das Medikament zielt auf einen Signalweg ab, von dem CLL-Zellen besonders abhängig sind, und zerstört ihn praktisch.“
„Als Ärzte sind wir begeistert, weil wir bei Patienten, die alle Möglichkeiten der Standardversorgung ausgeschöpft haben und sehr schwer zu behandeln sind, eine Reaktion sehen, selbst bei einer niedrigen Dosis.“
„Zu sehen, dass einige unserer Patienten wie Joe bereits so gut auf die Behandlung ansprechen und nur minimale Nebenwirkungen haben, ist sehr vielversprechend.“
„Nur die Zeit wird zeigen, ob es auf den Markt kommt, aber es ist ungefähr so vielversprechend, wie eine Frühphasenstudie nur sein kann.“
Die US-Zulassungsbehörde, die Food and Drug Administration (FDA), hat der Behandlung bereits den Fast-Track-Status zuerkannt – was bedeutet, dass Patienten möglicherweise schneller Zugang dazu erhalten –, weil die ersten Ergebnisse so vielversprechend sind.
Weitere Phasen des Prozesses sind im Gange.