Advanced Medicinal Therapies (ATMPs), einschließlich Gen- und Zelltherapien, bieten Behandlungsmöglichkeiten für Patienten, die an seltenen oder extrem seltenen Krankheiten leiden. Italien lernt, Ausgaben für Medikamente für neuartige Therapien als Investition zu betrachten, doch die Arzneimittelrevision der EU löst bei italienischen Interessengruppen Bedenken aus.
„Wir haben jetzt 18 fortschrittliche Therapien in Europa, darunter 14 Gentherapien, zwei Zelltherapien und zwei Gewebetherapien“, sagte Celeste Scotti, Direktorin für Forschung und Entwicklung bei der Telethon Foundation, gegenüber Euractiv.
Von diesen auf dem Markt erhältlichen Arzneimitteln für neuartige Therapien wurden zehn von der italienischen Arzneimittelagentur (AIFA) zur Erstattung zugelassen, was den Weg für einen breiteren Zugang für Patienten ebnet. Seltene Krankheiten betreffen mindestens 2.000.000 Menschen in Italien. Davon ist jeder Fünfte unter 18 Jahre alt.
„In Italien werden die Kosten für das Medikament vom nationalen Gesundheitssystem übernommen“, sagte Scotti. Seine gemeinnützige Organisation betreibt einige der Exzellenzzentren auf dem Gebiet der Gentherapien: das San Raffaele-Telethon-Institut für Gentherapie (SR-Tiget) mit Sitz in Mailand und das Telethon-Institut für Genetik und Medizin (TIGEM). mit Sitz in Pozzuoli.
Beispielsweise wird die von Forschern am SR-Tiget entwickelte hochmoderne Gentherapie zur Behandlung von ADA-SCID, einem seltenen Immundefekt genetischen Ursprungs, vollständig vom nationalen Gesundheitssystem erstattet.
Obwohl Italien ein Pionier und einer der führenden Anbieter von ATMPs ist – von den 18 in der Europäischen Union zugelassenen fortschrittlichen Therapien sind vier das Ergebnis italienischer akademischer Forschung –, stößt Italien, wie andere Länder auch, auf Hindernisse in der präklinischen und klinischen Phase Zugang und Nachhaltigkeit.
Die Komplexität der Sicherstellung des Zugangs zur Behandlung
„Wenn man über die Zugänglichkeit und gerechte Verteilung medikamentöser Behandlungen spricht, muss man sich mit einer sehr weiten Welt befassen, die eine Reihe von Aspekten mit sich bringt, die jeweils spezifische eingehende Studien erfordern“, sagte Annalisa Scopinaro, Präsidentin von UNIAMO – Italienischer Verband für seltene Krankheiten, gegenüber Euractiv .
Aber aus dieser „sehr weiten Welt“ heraus betonte Scopinaro die wirtschaftliche Nachhaltigkeit, „die mit einem universellen Zugang zu fortschrittlichen und innovativen Therapien kombiniert werden muss, um niemanden zurückzulassen“.
In diesem Zusammenhang sagte Scopinaro, dass UNIAMO, Italiens Verband für seltene Krankheiten, im Jahr 2023 eine institutionelle Schulung durchgeführt habe, die von der parlamentarischen Intergruppe für nachhaltige Innovation im Gesundheitswesen ausgerichtet wurde, um das italienische Parlament für die Notwendigkeit eines angemessenen regulatorischen und rechtlichen Rahmens zu sensibilisieren innovative Therapien.
Eines der Ergebnisse des Schulungskurses ist ein Dokument, das derzeit von den Teilnehmern fertiggestellt wird und den Vorschlag des Senators Franco Zaffini annimmt und Daniele Manca im neuen italienischen Haushaltsgesetz eine Änderung für einen Fonds für Gentherapien in Höhe von rund 150 Millionen Euro einzuführen.
Die Diskussion über das Haushaltsgesetz 2024 läuft im Parlament, das es bis zum 31. Dezember verabschieden und möglicherweise mit Änderungen ändern muss.
Ein philanthropisches Geschäftsmodell
In der Zwischenzeit hat Scotti einen weiteren Vorschlag: „Wir brauchen ein neues Modell für die Entwicklung von Therapien für seltene und extrem seltene genetische Krankheiten und ein neues Modell für den Marktzugang.“
Er glaubt, dass der Non-Profit-Sektor ein Weg nach vorne ist Aufgrund der hohen Kosten und der Seltenheit der Krankheit gibt es für ein gewinnorientiertes Unternehmen keinen wirtschaftlichen Sinn.“ Angesichts der hohen Kosten und der wenigen Patienten „ist es für eine solche Therapie in einem gewinnorientierten Kontext sehr schwierig, profitabel zu sein“.
Telethon ist ein Beispiel dafür. Die Forschungs- und Entwicklungskosten werden durch Spenden italienischer Bürger und Unternehmen gedeckt, „die von uns als Rendite ihrer Investition einen Nutzen für die Gesellschaft erwarten und keinen finanziellen Gewinn wie bei einer Investition in ein gewinnorientiertes Unternehmen“, sagte Scotti und nannte das Modell „philanthropisch“.
„In diesem Sinne hoffen wir, Vorreiter zu sein. Was wir also zu diesem besonderen Zeitpunkt für Italien sagen können, ist, dass wir hoffen, dass andere sich an Telethon orientieren“, fügte Scotti hinzu.
Als Beispiel verwies Scotti auf den Fall der Strimvelis-Therapie, die zur Behandlung von ADA-SCID eingesetzt wird und in den Labors von SR-Tiget entwickelt wurde.
Im Jahr 2022 gab das angloamerikanische Pharmaunternehmen Orchard Therapeutics PLC, Eigentümer der Strimvelis-Therapie, seine Absicht bekannt, im Bereich der primären Immundefekte nicht mehr zu investieren.
Um zu verhindern, dass die Therapie nicht mehr verfügbar ist, übernahm Telethon nach positiver Stellungnahme der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) und der Genehmigung durch die Europäische Kommission die Marketingaufgabe von Orchard.
Das Therapiemedikament Strimvelis wurde 2016 von der AIFA zugelassen und wurde bereits im San Raffaele in Mailand, dem einzigen zugelassenen Zentrum, verabreicht: Im Laufe der Jahre wurden 45 Patienten aus 20 Ländern behandelt.
„Das Einzige, was wir nicht tun konnten, war, eine wirksame Therapie, die von Telethon-Forschern mit Telethon-Mitteln entwickelt wurde, in die Schublade stecken zu lassen“, betonte Scotti.
Besorgnis über eine mögliche Krise für neuartige Therapien in Europa
Während Italien sich auf diesem Gebiet zurechtfindet, sind Branchenakteure besorgt über den möglichen Austritt von Pharmaunternehmen aus dem EU-Markt. Am 26. April schlug die Kommission eine neue Richtlinie und Verordnung zur Überprüfung und Ersetzung der derzeitigen allgemeinen Arzneimittelgesetzgebung vor, mit dem Ziel, den EU-Markt attraktiver zu machen.
„[The revision] könnte einerseits wichtige Änderungen für den Zugang einführen, andererseits aber auch teilweise Investitionen in seltene Krankheiten und die Beobachtung besorgniserregender Phänomene entmutigen“, sagte Scopinaro.
Der Präsident der UNIAMO erklärte, dass „es bereits zwei Pharmaunternehmen gibt, die den europäischen Markt verlassen oder sogar die Produktion der Therapie eingestellt haben“.
Daher sei es „notwendig, die zugrunde liegenden Gründe zu verstehen und nach Möglichkeit zu versuchen, sie zu beheben, um Behandlungen für diejenigen sicherzustellen, die keine anderen therapeutischen Alternativen haben“.
Als UNIAMO Bericht Hervorgehoben ist, dass die EMA über eine zentralisierte Genehmigung verfügt, die sich für die Definition von Preis und Rückerstattung auf die einzelnen Staaten bezieht.
Dies führt zu unterschiedlichen Zulassungszeiten und damit zu unterschiedlichen tatsächlichen Verfügbarkeiten für Patienten in verschiedenen Ländern. Wie der Präsident der UNIAMO betonte, leidet Italien unter einigen Verzögerungen bei der Aufnahme seltener Krankheiten in die regionalen Handbücher und sieht sich aufgrund des Wartens auf die neue Arzneimittelgesetzgebung der EU auch mit globaler Unsicherheit konfrontiert.
In dem Interview äußerte Scotti auch Alarm hinsichtlich der Zukunft fortschrittlicher Therapien in Europa, insbesondere nachdem Bluebird Bio im Oktober 2021 angekündigt hatte, dass es seine Beta-Thalassämie-Gentherapie kurz nach der Zulassung aus Europa zurückziehen werde, da es schwierig sei, eine finanzielle Lösung zu finden .
„Andere Unternehmen laufen ebenfalls Gefahr, ihre Marktzulassung aus kommerziellen Gründen zu widerrufen“, bemerkte Scotti.
Er wies darauf hin, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration derzeit Gentherapien zulässt, darunter auch andere von Bluebird Bio, und „wir blicken also auf eine Zukunft, in der Patienten in den USA Zugang zu Medikamenten und zu wirksamen Therapien haben werden, was nicht der Fall sein wird.“ Patienten in Europa leicht zugänglich sein“.
[Edited by Giedrė Peseckytė/Zoran Radosavljevic]