Eine Frau mit einer seltenen Blutkrankheit, die ihr die Energie entzogen hat, hat ein neues Medikament als “Superwoman-Saft” gefeiert.
Bei Jess Ratcliffe, 31, wurde 2016 eine paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) diagnostiziert, die zum Abbau der roten Blutkörperchen führt.
Die Krankheit, von der derzeit nur 600 bis 800 Menschen in Großbritannien betroffen sind, kann bei unsachgemäßer Behandlung zu Anämie, Nierenproblemen und lebensbedrohlichen Blutgerinnseln führen.
Frau Ratcliffe aus Surrey benötigte alle zwei Wochen Bluttransfusionen zu Hause, um die Krankheit in Schach zu halten.
Aber die neue Therapie Ravulizumab – die rund 300.000 Pfund pro Patient und Jahr kostet – muss nur alle acht Wochen verabreicht werden, was laut Ratcliffe „lebensverändernd“ sei.
Sie hat jetzt sieben Wochen lang ein normales Energieniveau anstatt 10 Tage am Stück, was ihr erlaubt, normal zu arbeiten und zu leben. Frau Ratcliffe sagte, die Medikamente würden es ihr ermöglichen, in den Urlaub zu fahren.
Der Coach für persönliche Entwicklung sagte gegenüber MailOnline: “Das neue Medikament verändert das Leben – ich nenne es meinen Superwoman-Saft!”
Bei Jess Ratcliffe, 31, wurde 2016 eine paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) diagnostiziert, die zum Abbau der roten Blutkörperchen führt. Sie sagte, es sei „schwer in Worte zu fassen“, wie groß die Auswirkungen der Behandlung auf ihr Leben sind
Ravulizumab – hergestellt von Alexion Pharmaceuticals und verkauft als Ultomiris – wird PNH-Patienten alle acht Wochen durch eine IV-Infusion verabreicht und die Verabreichung dauert zwei Stunden. Das Medikament, das 300.000 £ pro Patient und Jahr kostet, ist länger haltbar als das alte Medikament Eculizumab, das alle zwei Wochen verabreicht werden musste
Bei Frau Ratcliffe wurde PNH diagnostiziert, nachdem Antibiotika und Penicillin ihre anhaltenden grippeähnlichen Symptome und Halsschmerzen nicht lindern konnten.
Ärzte vermuteten, dass sie einen Vitamin- oder Eisenmangel hatte, aber weitere Tests ergaben, dass sie die seltene Bluterkrankung hatte.
Frau Ratcliffe sagte, sie habe vor ihrer Diagnose noch nie von der Erkrankung gehört, die zu einem Eisenmangel führen kann.
“Ich wollte gerade in die USA gehen und arbeiten, also bekam ich eine Infusion von Eisen im Wert von fünf Jahren, um mich durchzubringen”, sagte sie.
“Aber weniger als sechs Monate später stellte ein Bluttest fest, dass meine roten Blutkörperchen das gesamte Eisen aufgewühlt hatten.”
Frau Ratcliffe benötigte dann alle zwei Wochen Infusionen von Eculizumab, dem einzigen Medikament, das bis vor vier Monaten zur Behandlung der Erkrankung verwendet wurde.
Aber das National Institute for Health and Care Excellence (NICE), der Wachhund des NHS, sagte im Mai, Ärzte sollten stattdessen das länger anhaltende Medikament Ravulizumab verwenden.
Die Empfehlung folgte Studien mit Ravulizumab an 400 Patienten weltweit, die zeigten, dass es genauso wirksam wie Eculizumab war, jedoch weniger häufige Behandlungen erforderte.
Mehr als ein Zehntel der Teilnehmer waren im King’s College Hospital und im Leeds Teaching Hospital stationiert.
Ravulizumab – hergestellt von Alexion Pharmaceuticals und verkauft als Ultomiris – ist ein modifizierter Antikörper, der auf das gleiche Protein wie das alte Medikament abzielt, aber die Fähigkeit hat, im Körper zu bleiben und recycelt wird.
NICE sagte, dass die längere Zeit zwischen den Behandlungen die Lebensqualität der Patienten sowie ihre Unabhängigkeit und ihr psychisches Wohlbefinden verbessern könnte.
Einige Patienten haben noch die alte Behandlung mit Eculizumab, sie wird jedoch sehr selten und hauptsächlich bei schwangeren Patientinnen angewendet.
Der Empfehlung folgend, erhält Frau Ratcliffe jetzt sechsmal im Jahr die neue Langzeitbehandlung, die von einer Gemeindeschwester zu Hause zwei Stunden dauert.
Frau Ratcliffe, die sich seit der Reduzierung ihrer Behandlungsfrequenz selbstständig gemacht hat, sagte: “Es ist schwer in Worte zu fassen, welche positiven Auswirkungen die zweimonatlichen (statt zweiwöchentlichen) Behandlungen weiterhin auf mein Leben haben und” Wohlbefinden als PNH-Patient.
„Im Gegensatz zu einigen anderen Menschen mit dieser Erkrankung dachte ich, ich hätte keine chronische Müdigkeit erlebt; Das war, bis ich die neue Behandlung bekam und den Unterschied auf mein Energieniveau bemerkte.
“Das neue Medikament hat mir meine Freiheit zurückgegeben und ich bin so dankbar.”
Frau Ratcliffe sagte, die Behandlung werde es ihr ermöglichen, in den Urlaub zu fahren, und habe ihr Energieniveau massiv beeinflusst.
Wenn sie die alte Behandlung erhielt, sank ihre Energie in den Tagen vor der Behandlung, was einen erheblichen Einfluss auf ihre Lebensqualität hatte.
Sie würde in den Tagen vor ihrer Infusion absichtlich nicht zu viele Aktivitäten einplanen, da sie dafür zu müde wäre.
Aber Frau Ratcliffe hat jetzt sieben Wochen – statt 10 Tage – ein normales Energieniveau, was bedeutet, dass sie normaler arbeiten und leben kann.
Das King’s College Hospital behandelt rund 360 PNH-Patienten. Rund 80 erhalten die neue Therapie, der Rest nimmt an klinischen Studien teil.
Leeds Teaching Hospitals ist der einzige andere Ort im Land, der das Medikament anbietet.
Dr. Austin Kulasekararaj, ein beratender Hämatologe, der die Studie am King’s College Hospital leitete, sagte: ‘Wir bei King’s sind stolz darauf, bei der Entwicklung neuer Behandlungen und bahnbrechender Operationstechniken zur Verbesserung der Patientenversorgung mitzuhelfen.
‘Die Zulassung dieses neuen Medikaments ist für Patienten mit PNH ein großer Schritt nach vorne.
“Es wird die Zeit, die sie im Krankenhaus oder zu Hause verbringen müssen, um eine Behandlung zu erhalten, erheblich reduzieren, was sich tiefgreifend auf ihr Leben auswirken wird.”
Dr. Morag Griffin, beratender Hämatologe am Lehrkrankenhaus Leeds, sagte: ‘Wir freuen uns über diese neue Therapie, die einen dramatischen Einfluss auf die Lebensqualität so vieler unserer Patienten haben wird. Dies ist ein positiver Schritt nach vorne.’