Patienten, die in der gesamten EU an seltenen Krankheiten leiden, und ihre Familien kämpfen auf dem Weg zu einer lebensrettenden und lebensverändernden Gesundheitsversorgung. Die schwierige geduldige Odyssee wird durch eine Postleitzahlen-Lotterie verzerrt.
Mit mehr als 6.000 seltenen Krankheiten und schätzungsweise 30 Millionen Menschen, die in ganz Europa mit seltenen Krankheiten leben, bleibt die Bereitstellung einer qualitativ hochwertigen und gerechten Versorgung eine Herausforderung. Manchmal bestehen jedoch Ungleichheiten in der Gesundheitsversorgung innerhalb von Ländern und Gesundheitssystemen.
Das erste und größte Hindernis besteht darin, die richtige Diagnose zu erhalten, was wiederum eine Verzögerung beim Zugang zur richtigen Behandlung, sofern vorhanden, bedeutet.
„Dies ist einerseits auf mangelndes Wissen über diese Krankheiten und andererseits auf den ungleichen Zugang zu vorhandenen Ressourcen zurückzuführen“, sagte Juan Carrión Tudela, Präsident der Spanischen Föderation für seltene Krankheiten (FEDER). , erzählt Euractiv. „In Spanien verbringen Menschen mit seltenen Krankheiten etwa sechs Jahre damit, die Diagnose zu erhalten, insbesondere erwachsene Frauen“, fügte er hinzu.
Professor Giuseppe Limongelli, Direktor der Abteilung für seltene und erbliche Herz-Kreislauf-Erkrankungen am Monaldi-Krankenhaus und Direktor des Koordinierungszentrums für seltene Krankheiten der Region Kampanien, erläuterte die Unterschiede beim Zugang zu von der EMA zugelassenen Arzneimitteln für Patienten in allen Mitgliedstaaten „Im Allgemeinen müssen Patienten in Ländern mit niedrigerem Einkommen deutlich länger auf den Zugang zu zugelassenen Behandlungen warten als in Ländern mit höherem Einkommen.“
„Wenn diese Behandlung die einzige Option bei lebensbedrohlichen Krankheiten bei Kindern oder Erwachsenen darstellt, führt dieser Zeitunterschied eindeutig zu einem Fortschreiten der Krankheit, was für diese Patienten ein ‚Todesurteil‘ bedeutet“, sagte er gegenüber Euractiv.
Deutschland zeigt Führungsstärke
Deutschland wird oft als Vorbild genannt, wenn es um den Zugang zu Behandlung geht.
„Unsere Erwartung ist es, es zu haben, sobald die EMA es genehmigt, aber in der realen Welt müssen wir manchmal Monate, manchmal Jahre warten“, sagt Annalisa Scopinaro, Präsidentin der Italienischen Föderation für seltene Krankheiten (UNIAMO). erzählt Euractiv und kommentiert den Zugang zu Medikamenten in Italien.
„In Deutschland verabreichen sie die Behandlungen, sobald sie von der EMA zugelassen sind, und prüfen dann ein Jahr später das Dossier und entscheiden über den kommerziellen Preis. In Italien kann die Genehmigungszeit bis zu 432 Tage betragen“, fügt sie hinzu.
„Bis Ende 2023 gibt es in der EU 147 auf europäischer Ebene zugelassene Orphan Drugs, aber in Spanien sind nur 53 % davon verfügbar. Andere Staaten, zum Beispiel Deutschland, finanzieren die meisten davon“, sagt Carrión Tudela.
Ein europäischer Fonds für extrem seltene Krankheiten, der dazu beitragen soll, Behandlungen unmittelbar nach der EMA-Zulassung verfügbar zu machen, könnte sich laut Scopinaro für einige Patienten als funktionierende Lösung erweisen.
Die Ungleichheiten innerhalb Spaniens
Laut dem Präsidenten von FEDERA ist der Zugang zu Diagnose und Behandlung das größte Beispiel für die Ungleichheit zwischen den Mitgliedstaaten und nennt als Beispiel Neugeborenen-Screening-Programme. Allerdings verdeutlicht dieses Beispiel auch die Ungleichheiten für Patienten innerhalb ihres eigenen Landes.
„In Spanien gibt es eine Mindestanzahl von Krankheiten, die auf nationaler Ebene untersucht werden müssen (sieben Pathologien)“, sagt er. Aber wie er erklärte: „(…) Die verschiedenen Regionen haben die Kapazität, sie zu erhöhen (aufgrund der regionalisierten Gesundheitssysteme), was bedeutet, dass in einigen Regionen 44 Krankheiten untersucht werden (Murcia oder Melilla) und in anderen nur das Minimum.“ vom Gesundheitsministerium festgelegte Zahl (sieben).“
Zum Vergleich: In Italien werden derzeit 49 Krankheiten bei der Geburt untersucht, eine Zahl, die laut Scopinaro noch zunehmen wird.
Darüber hinaus sei Spanien aufgrund der unterschiedlichen regulatorischen Rahmenbedingungen in den einzelnen Regionen mit einem ungleichen Zugang zu Orphan Drugs konfrontiert, sagt der Präsident von FEDERA.
Andererseits ist eine Optimierung der Verbindung zwischen den Kompetenzzentren für seltene Krankheiten und Verfahren, aus denen das CSUR-Netzwerk besteht, erforderlich, da diese noch nicht wirksam ist. Dies würde die Versorgung der Patienten und ihrer Familien ohne unnötige Reisen gewährleisten, erklärte Carrión Tudela.
Auch auf sozialer Ebene werden in Spanien Schwierigkeiten festgestellt. „Wir verfügen in verschiedenen Gemeinden über unterschiedliche Unterstützungsprodukte und -ressourcen, die beispielsweise über eigene öffentliche Unterstützung für Therapien oder orthoprothetische Produkte verfügen“, fügte er hinzu.
Die italienische „Postleitzahl-Lotterie“
Italien scheint beim Zugang zu Medikamenten zwischen seinen Regionen mit eigenen Unterschieden konfrontiert zu sein. „Es kommt nicht selten vor, dass eine Region ein Medikament vor einer anderen zulässt, was zu verständlicher Frustration bei Patienten und Angehörigen führt“, sagt Limongelli.
„Wenn AIFA [the Italian Medicines Agency] Genehmigung der Behandlungen, müssen die italienischen Regionen die Behandlung in ihre regionale Liste, die sogenannten „Prontuari“, aufnehmen. Es gibt also eine weitere Zeitspanne zwischen dem AIC [national marketing authorisation] und die Verfügbarkeit der Behandlungen in jeder Region“, erklärte Scopinaro.
„Ganz zu schweigen von den Einkaufszentren, die manchmal zu weiteren Verzögerungen führen. Wenn man diese Zeiten zu der Zeit der Diagnose hinzurechnet, die derzeit durchschnittlich vier Jahre beträgt, kann man sich gut vorstellen, dass wir viele Lücken schließen müssen“, fügt sie hinzu.
Scopinaro sagt, Patienten könnten entlang der Halbinsel reisen, um sich behandeln zu lassen, fügt jedoch hinzu, dass dies nicht der beste Weg sei, dorthin zu gelangen, da es zu Hindernissen kommen könne.
Zum Beispiel: „Einige Behandlungen könnten verordnet werden, werden aber aus eigener Tasche bezahlt, sodass einige Regionen, die am sogenannten ‚Piano di Rientro‘ (Genesungsplan) teilnehmen, sie den Patienten nicht anbieten können.“ Das führt zu Unterschieden und Ungleichheiten zwischen den Bürgern desselben Landes (…) Deshalb versuchen wir, die Unterschiede durch bessere Planung und Horizontanalyse zu verringern.“
Regionale klinische Pfade
Leider beschränkt sich die „Postleitzahl-Lotterie“ für italienische Patienten mit seltenen Krankheiten nicht nur auf den Zugang zu Medikamenten.
Limongelli erklärt, dass es in Regionen möglicherweise an Fachzentren für eine oder mehrere Krankheiten oder an regionalen klinischen Wegen für die Diagnose und Behandlung bestimmter Krankheiten mangelt.
Auch die Bereitstellung sozialer Unterstützung und zusätzlicher Pflege, wie Physiotherapie und Logopädie, ist in Italien unterschiedlich.
In Italien hängen regionale Unterschiede bei den Versorgungspaketen im Allgemeinen mit höheren bzw. niedrigeren Einkommen und Ressourcen für die Gesundheitssysteme zusammen – diese sind im Norden im Allgemeinen höher als im Süden Italiens. Dies hängt auch damit zusammen, dass diese Ressourcen in wirtschaftlich stärkeren Regionen leicht verfügbar sind, im Vergleich zu ärmeren Regionen, in denen die Ausgaben des Gesundheitssystems tendenziell zentral kontrolliert werden.
„Dies sind die Hauptgründe, warum Menschen mit seltenen Erkrankungen und hohem Pflegebedarf aus der schlechteren in die besser versorgte Region ziehen oder lange Wege zu Spezialisten auf sich nehmen (die sogenannte interregionale Mobilität)“, sagte Limongelli.
Das Beispiel Kampanien
Die Region Kampanien in Italien ist bei der Bereitstellung hochwertiger Gesundheitsversorgung für Patienten mit seltenen Krankheiten einen Schritt voraus.
Die Region hat gerade ihren zweiten regionalen Plan für seltene Krankheiten genehmigt (der erste, der auf dem ersten nationalen Plan in Italien basiert, wurde 2018 genehmigt).
„Wir haben beschlossen, schnell zu handeln, um die Veränderung herbeizuführen, die nicht mehr aufgeschoben werden konnte“, sagt Limongelli, Direktor des Koordinierungszentrums für seltene Krankheiten der Region Kampanien.
„Wir schaffen jetzt neue klinische Wege für bestimmte Krankheiten, einschließlich einer Verbindung zwischen dem Hauptkrankenhaus und der Gemeinde, in einem ‚Hub-Spoke-Satelliten-Modell‘, das es den Patienten ermöglichen wird, Antworten so nah wie möglich an ihrem Wohnort zu finden.“ ,” er erklärte.
Die Hindernisse überwinden
Für Juan Carrión Tudela sind globale und nationale Strategien, Aktionspläne und gesetzliche Rahmenbedingungen erforderlich, die zur Homogenisierung von Ressourcen und zum Zugang zu Ressourcen beitragen.
Während Spanien eine neue Überarbeitung seiner Nationalen Strategie zu seltenen Krankheiten vorbereitet, um die nationalen Maßnahmen fortzusetzen, betont der Präsident von FEDERA, wie wichtig es ist, „die verschiedenen Initiativen zu seltenen Krankheiten, die wir in Spanien haben, zu koordinieren, um sicherzustellen, dass alle Menschen die gleichen Rechte haben.“
Er nennt das Rare 2030-Projekt, das konkrete politische Empfehlungen zur Verbesserung der Zukunft von Menschen mit seltenen Krankheiten in Europa vorschlägt, als eines der besten Beispiele für gute Praxis bei seltenen Krankheiten.
Zusammenarbeit ist auch für den Präsidenten von UNIAMA wichtig. Obwohl sie zugibt, dass es „keine einheitliche Lösung für diese Probleme gibt“, unterstreicht sie die Notwendigkeit, „auf das System einzuwirken, um Verwaltungsverfahren zu ändern“.
„Die verschiedenen Institutionen sollten reden und zusammenarbeiten, um herauszufinden, wo das Hauptproblem liegt, und Schritt für Schritt voranzuschreiten und Knoten für Knoten zu lösen“, erklärte sie.
Unter den möglichen Lösungen, die in ganz Europa umgesetzt werden können, empfiehlt Scopinaro, die Behandlungskosten als Investition und nicht als jährliche Kosten zu betrachten. Sie erkennt jedoch die Schwierigkeit einer solchen Umsetzung.
Ungleichheiten angehen
Um Ungleichheiten in der Gesundheitsversorgung dieser gefährdeten Patienten zu überwinden, schlägt Limongelli eine Reihe von Maßnahmen vor, wie z. B. die Verbesserung von Horizon Scanning zur Früherkennung neuer Orphan Drugs, die auf den Markt kommen, und die Verbesserung der Zusammenarbeit zwischen nationalen Arzneimittelbehörden und regionalen Behörden, um unter anderem das Problem zu überwinden Problem der interregionalen Mobilität.
Außerdem unterstreicht er die Notwendigkeit einer nationalen Liste von Arzneimitteln, die in allen Regionen einheitlich und schnell verfügbar sind, sowie eines klinischen Pfads für Diagnose und Behandlung, der auf nationaler Ebene genehmigt und dann auf regionaler Ebene angepasst wird.
„Leider gibt es keine Zauberformel, aber es gibt auch eine allgemeine Gewissheit in der Welt der seltenen Krankheiten: Welches Modell wir auch immer wählen oder entwickeln wollen, es kann nur mit einer universellen Zustimmung und dem Zusammenspiel aller Beteiligten, wie etwa der politischen Entscheidungsträger, funktionieren , Industrie, Patientenverbände, Forscher, Kliniker, Apotheker und alle Akteure auf diesem Gebiet“, sagte er.
[By Vasiliki Angouridi, Edited by Brian Maguire | Euractiv’s Advocacy Lab]