Silence Therapeutics, ein beeindruckendes Beispiel für hochmoderne britische Wissenschaft, hat positive Ergebnisse einer Einzeldosis seiner siRNA-Behandlung bekannt gegeben, die als SLN360 bekannt ist. Small interfering RNA (siRNA) ist eine Klasse von Nukleinsäure-basierten Medikamenten, die in der Lage sind, die Genexpression durch Wechselwirkung mit einem einzelsträngigen RNA-Molekül zu blockieren. Sie zielten erfolgreich auf hohe Lipoproteinspiegel in der Leber ab und senkten sie signifikant um 98 Prozent, wobei 81 Prozent nach 150 Tagen bestehen blieben.
Mark Rothera, President und Chief Executive Officer von Silence, sagte: „Diese sehr ermutigenden Ergebnisse für unser hundertprozentiges SLN360-Programm, das die zweite positive Studie unserer proprietären mRNAi-GOLD-Plattform darstellt, unterstreichen weiter ihr Potenzial, das Krankheitsniveau sicher und erheblich zu reduzieren. verwandte Proteine in Leberzellen.
„Derzeit gibt es keine zugelassene spezifische Behandlungsoption für hohe Lp(a)-Werte, einen genetisch bedingten kardiovaskulären Risikofaktor, von dem 20 Prozent der Weltbevölkerung betroffen sind.
„Die heutige Ankündigung bringt uns einen Schritt näher an die Behandlung eines großen ungedeckten Bedarfs bei Herz-Kreislauf-Erkrankungen.
„Wir führen globale Partnerschaftsgespräche, um sicherzustellen, dass wir gut positioniert sind, um die Entwicklung von SLN360 und die zukünftige Kommerzialisierung auszuweiten.“
Derzeit gibt es keine zugelassenen Medikamente, die diesen genetischen Risikofaktor selektiv senken, weshalb Silence Therapeutics mehr als ein halbes Jahrzehnt damit verbracht hat, ihre Behandlung zu erforschen und vorzubereiten.
Die proprietäre mRNAi GOLD-Plattform von Silence kann zur Herstellung von siRNAs verwendet werden, die genau auf das krankheitsassoziierte Gen in der Leber abzielen und es neutralisieren.
Bei dieser Behandlung wird siRNA in den Körper injiziert, die sich dann an das krankheitsassoziierte Gen anheftet und es zerstört.
Angestrebt wird eine zwei- bis viermalige Injektion pro Jahr.
Die Studie ergab auch, dass die Behandlung sicher war und von den Teilnehmern gut vertragen wurde.
Der Durchbruch von Silence Therapeutics stellt eine erhebliche Chance dar, nicht nur Herzkrankheiten nach einem Herzinfarkt zu behandeln, sondern diesen auch bei Menschen mit hohem Risiko vorzubeugen.
Herzkrankheiten betreffen etwa 20 Prozent der Weltbevölkerung – das sind mehr als 13 Millionen Briten.
Auf der anderen Seite des Atlantiks, in den USA, fordern Herzkrankheiten jedes Jahr das Leben von mehr als 600.000 Menschen und sind damit die häufigste Todesursache.
Es gibt einige Maßnahmen, die ergriffen werden können, um Ihr Krankheitsrisiko zu verringern, wie z. B. das Rauchen aufzugeben, den Cholesterinspiegel zu senken, den Bluthochdruck zu kontrollieren, ein gesundes Gewicht zu halten und Sport zu treiben.
Es gibt jedoch auch einen genetischen Risikofaktor, der jeden fünften Menschen weltweit betrifft, was ihn zu einem großen Problem für die öffentliche Gesundheit macht.
Herr Rothera sagte gegenüber Express.co.uk, er hoffe, dass die Infrastruktur bald eingerichtet werde, um Briten auf hohe Lipoproteinspiegel zu untersuchen, was eine wirksame vorbeugende Behandlung ermöglichen würde.
Giles Campion, MD, EVP, Head of R&D und Chief Medical Officer bei Silence, sagte: „Diese First-in-Human-Daten für SLN360, die mit unseren vorklinischen Ergebnissen übereinstimmen, bestärken unser Vertrauen in sein Potenzial, Lp erheblich zu senken ( a) Konzentrationen mit langanhaltender Wirkung und Behandlung eines großen ungedeckten Bedarfs bei Herz-Kreislauf-Erkrankungen.
„Ganz allgemein erweist sich siRNA als eine leistungsstarke Modalität zur Behandlung von sowohl häufigen als auch seltenen genetischen Erkrankungen, indem sie gezielt Ziele angreift, die zuvor als „nicht behandelbar“ galten.“