Die Qual der Mutter, als die dreijährige Tochter schielt, stellt sich als tödliche Gehirnstörung heraus, an der die meisten Kinder sterben, bevor sie fünf werden

Eine Mutter mit gebrochenem Herzen hat heute von der Notlage ihres Kleinkindes erzählt, das an einer lähmenden Gehirnstörung leidet, an der Kleinkinder normalerweise im Alter von fünf Jahren sterben.

Die dreijährige Nellie Gillett aus Brighton war ein „gesundes“ Baby und entwickelte sich wie erwartet vor ihrer Diagnose.

Doch im Mai 2022, als sie gerade einmal ein Jahr alt war, bemerkte Nellies Mutter Megan, dass sie blinzelte und Schwierigkeiten hatte, mit dem Laufen anzufangen, und ging mit ihr zum Arzt.

Frau Gillett, 35, und ihr Partner Tom Oakshot, 39, vermuteten, dass sie an Zerebralparese leiden könnte. Ärzte diagnostizierten bei dem Kleinkind tatsächlich metachromatische Leukodystrophie (MLD).

Die Gehirnerkrankung, von der eines von 40.000 Babys betroffen ist und die nicht geheilt werden kann, verursacht Schäden das Nervensystem und die Organe, was zum Verlust körperlicher und geistiger Fähigkeiten führt.

Das Paar hat nun geschworen, „die Freude im Alltag zu finden“, die Zeit, die sie mit ihrer Tochter haben, optimal zu nutzen und „weiterzuleben – und sich nicht auf die Sterbenden zu konzentrieren“.

Die dreijährige Nellie Gillett aus Brighton war ein „gesundes“ Baby und entwickelte sich wie erwartet. Doch im Mai 2022, im Alter von nur einem Jahr, bemerkte ihre Mutter Megan, dass sie schielte und Schwierigkeiten hatte, mit dem Laufen anzufangen, und ging mit ihr zum Arzt. Im Bild Nellie mit Mama Megan

Frau Gillett, 35, und ihr Partner Tom Oakshot, 39, vermuteten, dass sie an Zerebralparese leiden könnte.  Doch Mediziner diagnostizierten bei dem Kleinkind eine metachromatische Leukodystrophie (MLD).  Die Hirnstörung, von der eines von 40.000 Babys betroffen ist und die nicht geheilt werden kann, schädigt das Nervensystem und die Organe und führt zum Verlust körperlicher und geistiger Fähigkeiten.  Im Bild Megan und Tom mit Nellie

Frau Gillett, 35, und ihr Partner Tom Oakshot, 39, vermuteten, dass sie an Zerebralparese leiden könnte. Doch Mediziner diagnostizierten bei dem Kleinkind eine metachromatische Leukodystrophie (MLD). Die Hirnstörung, von der eines von 40.000 Babys betroffen ist und die nicht geheilt werden kann, schädigt das Nervensystem und die Organe und führt zum Verlust körperlicher und geistiger Fähigkeiten. Im Bild Megan und Tom mit Nellie

Nellies Eltern haben sich nun geschworen, „die Freude im Alltag zu finden“, die Zeit, die sie mit ihrer Tochter haben, optimal zu nutzen und „weiterzuleben und sich nicht auf die Sterbenden zu konzentrieren“.  Nellies Bruder, der fünf Monate alte Ozzy, wurde inzwischen negativ auf MLD getestet.  Im Bild Nellie mit Bruder Ozzy

Nellies Eltern haben sich nun geschworen, „die Freude im Alltag zu finden“, die Zeit, die sie mit ihrer Tochter haben, optimal zu nutzen und „weiterzuleben – und sich nicht auf die Sterbenden zu konzentrieren“. Nellies Bruder, der fünf Monate alte Ozzy, wurde inzwischen negativ auf MLD getestet. Im Bild Nellie mit Bruder Ozzy

Frau Gillett, eine Privatbankierin, sagte: „In nur wenigen Monaten entwickelte sich Nellie von einem fähigen Kind – wenn auch nicht gehend – zu einer Person, die überhaupt nichts tun konnte.“ Es war herzzerreißend.

„Ich möchte nicht, dass die Leute denken, eine Diagnose sei immer das Ende.“

„Wir versuchen weiterzuleben und uns nicht auf die Sterbenden zu konzentrieren.“ Ich möchte nicht, dass es immer traurig ist, die Freude im Alltag zu finden.

„Sie hat vielleicht alles verloren, aber für mich ist sie immer noch magisch.“

MLD ist eine Erbkrankheit, die durch eine abnormale Ansammlung von Substanzen, sogenannten Sulfatiden, in den Nervenzellen, insbesondere in der weißen Substanz des Gehirns, verursacht wird.

Sulfatide werden normalerweise durch ein Enzym namens Arylsulfatase A abgebaut und aus dem Körper entfernt. Bei Menschen mit MND ist jedoch das Gen, das für die Produktion dieses Enzyms verantwortlich ist, fehlerhaft.

Infolgedessen blockieren Sulfatide die Übertragung lebenswichtiger Nachrichten zwischen den Nerven.

In England werden jedes Jahr etwa vier Kinder mit MLD geboren.

Zu den ersten Symptomen kommt es im Alter zwischen sechs Monaten und zwei Jahren. Dazu gehört, dass das Kind schlaff wird und sich nicht wie erwartet entwickelt.

Mit der Zeit verlieren Jugendliche das Verständnis und die Wahrnehmung für ihre Umgebung, leiden unter Krampfanfällen und können nicht mehr kauen oder schlucken.

Kinder, deren MLD vor dem 30. Monat beginnt – der häufigste und am schnellsten fortschreitende Typ – und sterben normalerweise im Alter zwischen fünf und acht Jahren.

Frau Gillett, eine Privatbankierin, sagte: „In nur wenigen Monaten entwickelte sich Nellie von einem fähigen Kind – wenn auch nicht laufend – zu einem Kind, das überhaupt nichts tun konnte.“  Es war herzzerreißend.  „Ich möchte nicht, dass die Leute denken, eine Diagnose sei immer das Ende.“  „Wir versuchen weiterzuleben und uns nicht auf die Sterbenden zu konzentrieren.“  Ich möchte nicht, dass es immer traurig ist, die Freude im Alltag zu finden.

Frau Gillett, eine Privatbankierin, sagte: „In nur wenigen Monaten entwickelte sich Nellie von einem fähigen Kind – wenn auch nicht gehend – zu einer Person, die überhaupt nichts tun konnte.“ Es war herzzerreißend. „Ich möchte nicht, dass die Leute denken, eine Diagnose sei immer das Ende.“ „Wir versuchen weiterzuleben und uns nicht auf die Sterbenden zu konzentrieren.“ Ich möchte nicht, dass es immer traurig ist, die Freude im Alltag zu finden.

Eine JustGiving-Crowdfunder-Kampagne wurde gestartet, um Spenden für Nellies Hospiz, das Chestnut Tree House Children's Hospice, zu sammeln. Seit August sind über 2.000 £ zusammengekommen.  Im Bild Nellie mit Tom

Eine JustGiving-Crowdfunder-Kampagne wurde gestartet, um Spenden für Nellies Hospiz, das Chestnut Tree House Children’s Hospice, zu sammeln. Seit August sind über 2.000 £ zusammengekommen. Im Bild Nellie mit Tom

Diejenigen, deren MLD im Alter zwischen 30 Monaten und sechs Jahren beginnt, haben eine um 10 bis 20 Jahre höhere Lebenserwartung.

Nellies Bruder, der fünf Monate alte Ozzy, wurde inzwischen negativ auf MLD getestet.

Frau Gillett wurde von Ärzten darüber informiert, dass Nellie eine Hospizbehandlung benötigen würde.

Sie sagte: „Es war absolut schrecklich, die Nachricht zu erhalten, dass Nellies Leben verkürzt werden würde.“

„Sie brachten uns in ein Zimmer und sagten uns, die einzige verfügbare Behandlung sei das Hospiz.“

Sie fügte hinzu: „Wir haben aufgehört zu arbeiten und hatten einen fantastischen Sommer mit allem, was wir wollten – Peppa Pig-Partys, Festivals, statische Wohnwagenferien, ständige Ausflüge.“

„Wir wollen nicht traurig sein.“ Wenn sie weg ist, können wir traurig sein. Sie ist immer noch da und kann lächeln.

„Es gibt noch viele andere Dinge zu tun – zum Beispiel Schwimmen, Umgang mit Tieren, Musiktage, Rennwagen und Spielgruppen.“

„Unsere Hospizschwester Emma Sharp ist ein Engel und hat Nellie dabei geholfen, ihren inneren Adrenalinjunkie zu entdecken, mit Möglichkeiten zum Skifahren, Seilrutschen und Schnellbooten.“

Eine JustGiving-Crowdfunder-Kampagne wurde gestartet, um Spenden für Nellies Hospiz, das Chestnut Tree House Children’s Hospice, zu sammeln. Seit August sind über 2.000 £ zusammengekommen.

Frau Gillett und ihr Bruder Rory, 32, planen außerdem, sich am 24. November vom i360 in Brighton abzuseilen, um Spenden zu sammeln.

Pascale Harvie, Präsidentin und Geschäftsführerin von JustGiving, sagte: „Ich war zutiefst traurig, als ich die Geschichte der kleinen Nellie hörte.“

„Kein Elternteil sollte sich jemals der Möglichkeit stellen müssen, sein Kind zu verlieren, und doch trotz allem, was Megan durchmacht, hat sie irgendwie die Kraft und den Mut gefunden, diese Herausforderung anzunehmen.“

„Megan ist eine tolle Mutter und ein rundum unglaublicher Mensch. Ich wünsche ihr viel Glück beim Abseilen.“

Anfang dieses Jahres erhielt der inzwischen zweijährige Teddi Shaw als erstes Kind vom NHS eine revolutionäre Gentherapie zur Behandlung von MLD – dem teuersten Medikament, das das Gesundheitswesen jemals verschrieben hat.

Sie ist jetzt ein gesundes und glückliches Kleinkind und zeigt keine Anzeichen der verheerenden Krankheit, mit der sie geboren wurde.

Was ist metachromatische Leukodystrophie (MLD)?

Metachromatische Leukodystrophie (MLD) ist eine seltene, genetisch bedingte, degenerative neurometabolische Erkrankung, von der weltweit etwa einer von 40.000 Menschen (hauptsächlich Kinder) betroffen ist.

Es handelt sich um eine Erbkrankheit, die Eltern sind jedoch in der Regel nicht betroffen.

Derzeit handelt es sich um eine Krankheit, für die es keine Heilung gibt. Betroffenen mit MLD fehlt das Enzym Arylsulfatase-A, das für den Abbau fetthaltiger Substanzen, sogenannte Sulfatide, in harmlose Chemikalien verantwortlich ist.

Eine Person mit MLD kann diese Sulfatide nicht abbauen, wodurch sie sich im Körper ansammeln.

Diese Ansammlung führt zur Zerstörung des Myelins (Demyelinisierung), der schützenden Hülle der Nervenfasern, die die Kommunikation zwischen den Nerven und dem Gehirn ermöglicht.

Es gibt verschiedene Formen von MLD:

Spätinfantil: Betrifft Kinder unter 4 Jahren und ist die häufigste Form der Krankheit. Motorische Meilensteine ​​und einige kognitive Funktionen gehen verloren.

Die Krankheit schreitet schnell voran und der Tod tritt typischerweise innerhalb von 5–6 Jahren ein.

Frühe Jugend: ABetrifft Kinder im Alter von 4 bis 6 Jahren und äußert sich in einem Verlust motorischer Meilensteine ​​sowie Lern- und Verhaltensstörungen. Der Tod tritt typischerweise innerhalb von 10–15 Jahren ein.

Spätes Jugendalter: Betrifft Kinder im Alter zwischen 6 und 16 Jahren. Diese Form der MLD äußert sich häufig in Persönlichkeits- und Verhaltensänderungen sowie Demenz.

Erwachsene: Diese Form der Krankheit ist sehr selten und die Symptome umfassen Persönlichkeits- und Verhaltensveränderungen sowie Demenz. Wie bei der späten juvenilen Form verläuft die Erkrankung sehr langsam.

Knochenmarks- und Stammzelltransplantationen konnten MLD bei Patienten ohne Symptome erfolgreich verlangsamen oder stoppen.

In der späten infantilen Phase, der häufigsten und aggressivsten Form der Erkrankung, können Transplantationen im Allgemeinen nur bei jüngeren Geschwistern von Patienten durchgeführt werden, bei denen MLD diagnostiziert wurde.

Alle Informationen mit freundlicher Genehmigung der Evanosky Foundation.

source site

Leave a Reply