Aufgrund ihrer Komplexität erfordern seltene Krankheiten wie Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) einen umfassenden Ansatz, ein Bedarf, dem eine Reihe von EU-Initiativen gerecht zu werden versuchen.
Vom Kopf abwärts gelähmt, sEr sitzt im Rollstuhl und wird von seiner Frau begleitet. Erwin Van Berckelaer nahm kürzlich an einer Veranstaltung im Europäischen Parlament teil, um die Rolle der EU bei der Bekämpfung von ALS zu diskutieren.
Vor zwei Jahren wurde bei ihm ALS diagnostiziert, aber er erklärt: „Meine Geschichte beginnt nicht an diesem Tag, sondern vor einem Jahr „Eine halbe Stunde vor meiner Diagnose“, als bei ihm zum ersten Mal Symptome auftraten.
ALS ist eine fortschreitende neurodegenerative Erkrankung, die Nervenzellen im Gehirn und Rückenmark betrifft. Die Ursache ist noch unbekannt, was die Diagnose im Anfangsstadium schwierig macht. Die Diagnosestellung dauert in der Regel bis zu einem Jahr, danach liegt die durchschnittliche Lebenserwartung zwischen drei und fünf Jahren.
„Es hat eineinhalb Jahre gedauert, bis ich mit der Behandlung begonnen habe, aber ich gebe ihnen keinen Vorwurf [doctors]. Es ist, was es ist“, sagte Van Berckelaer.
Einer von dreihundert Menschen ist von ALS betroffen, und laut der EU ALS Coalition stirbt schätzungsweise alle 45 Minuten jemand mit dieser Krankheit in Europa.
Es handelt sich um eine der 6.000 verschiedenen seltenen Krankheiten, von denen 36 Millionen Menschen auf dem Kontinent betroffen sind.
Die Rolle der EU bei der Bekämpfung seltener Krankheiten
Das Europäische Parlament arbeitet derzeit am Entwurf einer neuen Richtlinie für nicht übertragbare Krankheiten (NCDs), zu denen auch seltene Krankheiten wie ALS gehören.
Die Hauptziele dieser Richtlinie bestehen darin, vorzeitige Todesfälle zu verhindern, die Lebensqualität der Bürger zu verbessern und die Wettbewerbsfähigkeit der EU bei der Entwicklung neuer Technologien und Medikamente sicherzustellen.
Der Schwerpunkt liegt unverändert auf der Prävention nichtübertragbarer Krankheiten Ende August im Gesundheitsausschuss hervorgehoben, aber nicht alle seltenen Krankheiten können verhindert werden. Daher liegt der Schwerpunkt auf einer frühzeitigen Diagnose, um das Krankheitsmanagement zu verbessern, Komplikationen vorzubeugen und Kosten für die Gesundheitssysteme zu sparen.
Bei ALS könnte eine frühere Diagnose Komplikationen wie Knochenbrüche, Stürze oder Schluck- und Atemprobleme verhindern.
Sobald eine Diagnose vorliegt, sollten sich die Bemühungen für den kroatischen EVP-Abgeordneten Tomislav Sokol darauf konzentrieren, „diesen Patienten eine bessere Behandlung und Pflege zu bieten“.
István Ujhelyi, ein sozialistischer Europaabgeordneter aus Ungarn, stimmte zu, dass es wichtig sei, die Patienten im Mittelpunkt der Bemühungen zu halten. „Wir müssen prüfen, was für Menschen mit seltenen Krankheiten wichtig ist“, sagte er.
Im Fall von Van Berckelaer hatte er eine klare Vorstellung davon, was nötig ist: die Möglichkeit, an klinischen Studien teilzunehmen.
„Ich werde alles ergreifen, jede Gelegenheit, um mein Leben zu verlängern“, sagte er gegenüber EURACTIV.
Kernaspekte der Arzneimittelgesetzgebung
Klinische Studien werden in einem anderen Gesetzgebungsdossier behandelt – dem von der Kommission vorgeschlagenen Arzneimittelgesetz, das derzeit an die Mitgesetzgeber übergeben wird, die an einer interinstitutionellen Vereinbarung arbeiten.
Die Gesetzgebung zielt auch darauf ab, Anreize für die Produktion von Orphan Drugs zu schaffen, die auf seltene Krankheiten abzielen, was bedeutet, dass ihre Entwicklung nicht rentabel ist und daher öffentliche Mittel erfordert.
„Für Orphan-Arzneimittel gelten besondere Bestimmungen, um die Forschung und Entwicklung bei seltenen Krankheiten voranzutreiben“, sagte Gesundheitskommissarin Stella Kyriakides bei der Vorstellung des Arzneimittelpakets im April.
Das neue Pharmapaket bietet Vorteile für Unternehmen, die Medikamente entwickeln, die einen ungedeckten medizinischen Bedarf decken, oder solche, die medizinische Produkte allen Mitgliedstaaten anbieten.
Bedarf an Daten
Bei seltenen Krankheiten betonten die Interessenvertreter während der Veranstaltung, wie wichtig es ist, Daten zu sammeln und auszutauschen, um Erkrankungen wie ALS besser zu verstehen.
Hier setzt ein weiterer Vorschlag an – der neue Europäische Gesundheitsdatenraum (EHDS), der derzeit im Parlament und im Rat diskutiert wird. Es soll das Potenzial von Gesundheitsdaten freisetzen und größere Datenpools zu verschiedenen Krankheiten schaffen, was besonders wichtig ist, wenn es um seltene Krankheiten geht.
Sokol, der Berichterstatter für das Dossier, sagte gegenüber EURACTIV, dass die einzige Möglichkeit, über genügend „unvoreingenommene, nützliche und repräsentative“ Gesundheitsdaten zu verfügen, die Opt-out-Option sei – Patienten lehnen die Weitergabe von Daten für eine Zweitverwendung ab, im Gegensatz zu Opt-in, was der Fall ist erfordert eine ausdrückliche Einwilligung zur Nutzung der Daten.
Es gibt jedoch Stimmen, die sich für ein Opt-in aussprechen, was laut Berichterstatter das Risiko mit sich bringen würde, nicht genügend Daten zu seltenen Krankheiten zu haben.
Während die Institutionen noch an der Richtlinie für nichtübertragbare Krankheiten, der Arzneimittelstrategie und dem EHDS arbeiten, Erwin Van Berckelaers Hoffnung ist „stärker als je zuvor“.
Er sagte, dass es für ihn jetzt vor allem darum geht, das Bewusstsein zu schärfen und die Erfahrungen der Patienten bei der Entwicklung neuer Vorschriften zu berücksichtigen. Dies war die erste Veranstaltung, an der er teilgenommen hatte. „Hoffentlich nicht das letzte Mal“, sagte er.
[Edited by Giedre Peseckyte/Alice Taylor]
