Laut deutschen Forschern leistet die Unterstützung auf nationaler und EU-Ebene einen großen Beitrag zur Unterstützung der Erforschung von Gentherapien gegen seltene Krankheiten, doch Europa hinkt bei der Innovation immer noch den nordamerikanischen Ländern hinterher.
Schätzungsweise vier Millionen Menschen in Deutschland leiden an seltenen Krankheiten. Unter diesem Begriff versteht man eine Gruppe von mehr als 6.000 verschiedenen Krankheiten, von denen jeweils weniger als fünf von 10.000 Menschen betroffen sind.
Die Symptome und der Verlauf verschiedener seltener Krankheiten sind sehr unterschiedlich, und aufgrund der geringen Anzahl von Patienten und des oft komplexen klinischen Bildes steht vielen Patienten keine Heilung zur Verfügung.
Da die meisten seltenen Krankheiten jedoch genetisch bedingt sind, werden Gentherapien zunehmend als potenzieller Hoffnungsschimmer für die Betroffenen angesehen.
„Bei seltenen genetischen Erkrankungen haben wir oft die Situation, dass es keine oder fast keine Therapiemöglichkeiten gibt – und hier könnten Gentherapien zum Game Changer werden“, sagte Sarah Hedtrich, Professorin am Berlin Institute of Health der Charité, gegenüber Euractiv.
Gentherapien sind innovative Behandlungen, die die genetische Ursache einer Krankheit angehen, indem sie das fehlerhafte Gen ersetzen, es inaktivieren oder ein neues oder verändertes Gen in den Körper einführen, um die Krankheit zu bekämpfen.
„Auf diese Weise kann man einen Patienten nicht nur effektiv behandeln, sondern möglicherweise auch heilen, denn durch die Wiedereinführung der gesunden Gensequenz wird die Krankheitsursache beseitigt“, erklärt Hedtrich, der sich in seiner aktuellen Forschung auf die Behandlung schwerer seltener Erkrankungen konzentriert Erkrankungen der Haut oder Lunge des Patienten.
Forschungsförderung im Angebot
Hedtrich ist der Ansicht, dass die öffentliche Förderung auf verschiedenen Ebenen im Allgemeinen ausreichend Unterstützung für die akademische Forschung im Bereich Gentherapien bietet.
„Alles in allem denke ich, dass wir uns in Deutschland nicht über die vorhandene Unterstützung beschweren können, auch weil die EU beispielsweise Fördermöglichkeiten für Projekte bei seltenen Krankheiten bietet“, sagte sie.
Die Bundesregierung fördert „Forschung zu diagnostischen und therapeutischen Maßnahmen bei seltenen Erkrankungen“ nach Angaben des Gesundheitsministeriums.
Seit 2003 ist die Forschungsministerium Fördert außerdem Forschungsnetzwerke zu seltenen Krankheiten mit einer Gesamtförderung von bis zu 141 Millionen Euro für den Zeitraum 2003 bis 2025. Die Forschung zu Gentherapien kann inzwischen auch von anderen Förderpools gefördert werden.
Die EU hat sich auch mit seltenen Krankheiten befasst verschiedene Gesetzestexteeinschließlich der Arzneimittelgesetzgebung, die derzeit von den Mitgesetzgebern auf der Grundlage des Kommissionsvorschlags oder einer Richtlinie über nichtübertragbare Krankheiten überarbeitet wird.
Sobald es darum geht, Investoren zu finden und eine neu entwickelte Therapie auf den Markt zu bringen, kann es etwas komplizierter werden. Typischerweise kann die Entwicklung einer Behandlung für seltene Krankheiten teuer sein, während der wirtschaftliche Nutzen aufgrund der geringen Patientenzahl begrenzt ist.
„Ich denke, das ist ein Problem“, sagte Hedtrich. „Aber es wurde erkannt und es gibt bereits viel Unterstützung und Finanzierung.“
Ein Beispiel ist laut dem Forscher die sogenannte Orphan Drug Designation, durch die die EU besondere Schutzrechte für Behandlungen gegen seltene Krankheiten, auch Orphan Drugs genannt, einräumt und so deren Entwicklung profitabler macht.
Gezieltere und zeitnahe Unterstützung
Allerdings würden laut Hedtrich gezieltere staatliche Initiativen für Gentherapien dazu beitragen, das Thema voranzutreiben.
„In Deutschland befindet man sich oft in einer abwartenden Position, in der man abwartet, was zuerst passiert, und daher fehlen klare, zielgerichtete Programme für Gentherapien“, sagte sie.
Aus Sicht des Forschers ist dies darauf zurückzuführen, dass viele europäische Länder bei neuen wissenschaftlichen Entwicklungen wie der Genbearbeitung zurückhaltender vorgehen und Europa damit hinter Ländern wie den USA oder Kanada zurückbleibt.
„Ich denke, dass Deutschland Gefahr läuft, ins Hintertreffen zu geraten“, warnte sie.
Bisher kommen neue Entwicklungen zu Gentherapien gegen seltene Krankheiten „meistens aus Amerika“, sagte auch Holger Lerche, Ärztlicher Direktor des Universitätsklinikums Tübingen BR Anfang dieses Jahres fügte er hinzu, die Herausforderung bestehe nun darin, die neuen Therapien „von der Blaupause zum Patienten“ zu bringen.
Hedtrich ist jedoch optimistisch, dass diese Entwicklung zügig voranschreiten wird.
„Ich denke schon, dass wir in den nächsten fünf bis zehn Jahren viele Entwicklungen erleben werden – im Moment herrscht so viel Enthusiasmus und Tatendrang“, sagte sie. „In zehn Jahren werden wir viele Krankheiten völlig anders und besser behandeln können als bisher – da bin ich mir sicher.“
[Edited by Giedrė Peseckytė/Alice Taylor]
