Die Behörde hat seit langem strenge Regeln für die Zulassung von Arzneimitteln, die ausschließlich im Ausland getestet wurden, und verlangt, dass die Daten auf Patienten und die medizinische Praxis in den Vereinigten Staaten anwendbar sind, dass die Ermittler „anerkannte Kompetenz“ haben und dass die Behörde in der Lage ist, die Daten zu validieren .
In einer vernichtenden Kritik an Lillys Vorlage zu dieser neuen Studie aus China sagten FDA-Mitarbeiter, die mit der Durchführung einer Analyse beauftragt waren, dass die Anwendung von Sintilimab in jeder Hinsicht zu kurz gekommen sei. Ein Problem war, wie man das Medikament bewertet. Die Studie fragte, wie lange es dauerte, bis der Krebs wieder zu wachsen begann oder bis der Patient starb. Dieser Endpunkt, bekannt als progressionsfreies Überleben, sagte Dr. Pazdur auf dem Treffen, sei für solche Studien veraltet. Stattdessen ist der geeignete Endpunkt, so schlug er vor, für die Patienten am wichtigsten – wie lange sie leben werden.
„Es gibt eine berühmte Geschichte von Avastin bei metastasierendem Brustkrebs“, sagte Dr. Berry. „Es zeigte einen enormen Nutzen für das progressionsfreie Überleben, aber mit zusätzlicher Nachsorge war es nicht vorteilhaft für das Gesamtüberleben.“
Vor ein paar Jahren wäre ein progressionsfreies Überleben vielleicht akzeptabler gewesen, aber Dr. Pazdur sagte, das ist es nicht mehr und es ist ein weiteres Beispiel dafür, wie sich „die Landschaft verändert hat“. eine weitere Studie, die für US-Patienten anwendbar wäre.
Aber Dr. Jorge Nieva, außerordentlicher Professor für Medizin an der University of Southern California, der das einzige abweichende Gremiumsmitglied war, sagte, es gebe keine Beweise dafür, dass die Daten unzuverlässig seien und dass es nicht die Aufgabe des Gremiums sei, festzustellen, wie viele Medikamente auf der Liste seien Markt wäre zu viel.
„Mehr Medikamente zu haben, die um dieselben Patienten konkurrieren, wird meiner Meinung nach größere Auswirkungen auf die Chancengleichheit haben als die Notwendigkeit einer Vielfalt bei der Teilnahme an klinischen Studien, die ich für wichtig halte“, sagte Dr. Nieva.
Aber Dr. Pazdurs Ansichten setzten sich durch und spielten vielleicht auf weitere politische Änderungen an.
„Unsere Wahrnehmung dessen, was wir von internationalen Gerichtsverfahren erwarten, hat sich geändert“, sagte er. China hat bisher kaum teilgenommen.