Trotz der herausragenden Stellung Belgiens als Europas zweitgrößter Biotech-Industrie und seiner bedeutenden Erfolge bei medizinischen Innovationen bleibt das Streben nach einem schnellen und nachhaltigen Zugang zu lebensrettenden Therapien für Belgien und Europa problematisch.
Im Jahr 2021 unterzeichneten die belgische Regierung, die Wissenschaft und der biopharmazeutische Sektor gemeinsam eine langfristige Charta und Strategie zur Stärkung des Sektors. Eine Halbzeitbewertung im vergangenen Oktober ergab Fortschritte, es bestehen jedoch weiterhin erhebliche Herausforderungen, insbesondere beim Zugang zu innovativen Arzneimitteln.
„Daran müssen wir arbeiten“, betonte Premierminister Alexander De Croo bei einem Besuch beim Biotech-Pionier für seltene Krankheiten Argenx. De Croo besuchte Argenx zusammen mit der Exekutivpräsidentin der Europäischen Kommission, Margrethe Vestager, und stellte die herausragenden Leistungen Belgiens im Bereich Biotechnologie vor, betonte aber auch die Notwendigkeit kollektiver Maßnahmen zur Bewältigung der Zugangsherausforderungen für biotechnologische Innovationen.
„Entscheidend ist, sicherzustellen, dass Patienten Zugang zu der innovativen Arbeit haben, die hier stattfindet“, sagte De Croo. „Und da haben wir noch einen weiten Weg vor uns; Dies müssen wir durch die Zusammenarbeit in Europa verbessern.“
In Europa erfunden garantiert keinen frühen Zugriff
In Europa geborene Innovation führt nicht automatisch zu einem frühen Zugang, wie der Fall von Argenx‘ Flaggschiff-Medikament für seltene Krankheiten zeigt. Obwohl es seinen Ursprung in der EU hat, liegt Europa bei der Bereitstellung des Medikaments für Patienten über sechs Monate hinter den Vereinigten Staaten zurück.
Innerhalb Europas kam es in Belgien zu einer erheblichen Verzögerung, da die Behandlung am 1. Februar 2024 verfügbar und erstattet wurde, mehr als 15 Monate später als im schnellsten EU-Mitgliedstaat, Deutschland.
Die belgische Situation
Ein Memorandum über seltene Krankheiten, das am 14. Februar von der belgischen Nationalen Allianz RaDiOrg ins Leben gerufen wurde, lenkt die Aufmerksamkeit auf die Zugangslandschaft Belgiens. Dem Memorandum zufolge hatten belgische Patienten am 1. Oktober 2022 nur Zugang zu 58 % der von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) registrierten Arzneimittel für seltene Krankheiten.
Die durchschnittliche Rückerstattungszeit nach der Marktzulassung durch die EMA betrug 638 Tage für Orphan Drugs, die zwischen 2018 und 2021 zugelassen wurden. Damit liegt Belgien im Mittelfeld der westeuropäischen Länder – ein Rückgang im Vergleich zu den Vorjahren.
Als Vertreterin von RaDiOrg betonte Eva Schoeters gegenüber Euractiv die Dringlichkeit eines verbesserten Zugangs zu vielversprechenden Therapien für seltene Krankheiten und bemerkte gegenüber Euractiv: „Bei den meisten seltenen Krankheiten handelt es sich um schwere Erkrankungen mit hohen Mortalitäts- und/oder Morbiditätsraten, die oft nur begrenzte therapeutische Optionen bieten.“ Der Zugang zu vielversprechenden neuen Therapien ist zwingend erforderlich. Verfahren für den frühzeitigen Zugang zu solchen Medikamenten und Erstattungen müssen auf diese besonderen Bedürfnisse zugeschnitten sein.“
Darüber hinaus forderte Schoeters eine Harmonisierung aller europäischen Länder in Bezug auf den Zugang, sagte sie: „ […] Wir verlassen uns darauf, dass Belgien zur Umsetzung einer solchen europäischen Zusammenarbeit beiträgt. Bei seltenen Krankheiten ist die internationale Zusammenarbeit von entscheidender Bedeutung.“
Auf dem Weg zu verbesserter Zusammenarbeit und Zugriff
Die Zusammenarbeit erweist sich inmitten dieser Herausforderungen als Hoffnungsträger, wie der erfolgreiche Abschluss der Verhandlungen über eine Gentherapie für seltene Krankheiten im Rahmen der BeNeLuxA-Initiative zeigt.
Diese grenzüberschreitende Partnerschaft, an der Belgien, die Niederlande, Luxemburg, Österreich und Irland beteiligt sind, verdeutlicht die Kraft vereinten Handelns bei der Gewährleistung eines gleichberechtigten Zugangs zu innovativen Behandlungen. „Durch die Zusammenarbeit über nationale Grenzen hinweg können wir den Patienten lebenswichtige Medikamente zur Verfügung stellen“, erklärte Gesundheitsminister Vandenbroucke.
Die jüngste Vereinbarung zur Therapie seltener Krankheiten wurde zwischen dem Hersteller und drei Mitgliedern der Initiative getroffen: Irland, Belgien und den Niederlanden.
Den Weg nach vorne ebnen
Wir sprachen mit der Boston Consulting Group (BCG), die mit Vertretern des Kabinetts des Premierministers, der HST Group (UCB, Johnson & Johnson, GSK und Pfizer) und Innovation an der Bewertung der belgischen Langzeitstrategie arbeitete Biopharma- und Biotech-Industrieverbände pharma.be und bio.be/essenscia.
„Um seinen Status als Startland im Frühstadium wiederzuerlangen, haben wir in unserer Forschung mehrere Maßnahmen identifiziert, die ergriffen werden könnten, wie z. B. die Verfeinerung und Umsetzung relevanter Richtlinien zur Gewährleistung eines schnellen und nachhaltigen Marktzugangs sowie die Verbesserung der Trennung von Bewertungs- und Bewertungsphase im Erstattungsprozess und in Erwägung von Frühzugangsprogrammen für Patienten“, kommentierte Jonas Geerinck von BCG.
Belgien unternimmt derzeit proaktive Schritte zur Modernisierung der Erstattungsverfahren. „Die Gesetzesentwürfe, die für die Umsetzung der verschiedenen in der Roadmap Marktzugang dargelegten Reformen erforderlich sind, wurden vorbereitet. Diese Gesetzesentwürfe sind derzeit Gegenstand politischer Diskussionen innerhalb der Regierung“, bestätigte das Nationale Institut für Kranken- und Invalidenversicherung (INAMI-RIZIV). Über den Fortgang der Diskussionen oder den Zeitpunkt liegen keine aktuellen Informationen vor.
Zusammenarbeit auf EU-Ebene
De Croo glaubt, dass entscheidende Hebel für eine zukunftsfähige Arzneimittelpolitik auf EU-Ebene und in der Zusammenarbeit zwischen den Mitgliedstaaten liegen.
Kommissarin Vestager kündigte am 20. März die Veröffentlichung der EU-Initiative für Biotechnologie und Bioproduktion an, ein Signal für umfassendere Bemühungen zur Neubelebung der Regulierungsrahmen und zur Förderung des Biotechnologiesektors.
Bei Argenx sagte Vestager: „Wir sind entschlossen, das Potenzial von Europas Hochburg der Biotechnologie zu maximieren. Da die Biotechnologie ein relativer Neuling ist, wurden sie von altmodischen Regulierungsprozessen erfasst, die sie länger dauern lassen, als sie eigentlich sein müssten. Wir wollen unsere Sichtweise erneuern, um den Sektor anzukurbeln.“
Anant Murthy, General Manager EMEA bei Argenx, betonte, wie wichtig es sei, dass europäische Behörden Innovationen anerkennen und fördern, insbesondere durch beschleunigte Marktzugangswege und innovative Zugangsvereinbarungen.
Zusammen ebnen diese Bemühungen Belgien und Europa den Weg, die Herausforderungen beim Zugang zu überwinden und das volle Potenzial biotechnologischer Innovationen zum Nutzen der Patienten und der Gesellschaft als Ganzes auszuschöpfen.
[By Nicole Verbeeck, Edited by Vasiliki Angouridi, Brian Maguire | Euractiv’s Advocacy Lab]