Um sicherzustellen, dass Patienten einen kontrollierten Zugang zu möglicherweise wertvollen Medikamenten haben, hat das niederländische Gesundheitsministerium Änderungen vorgenommen, die eine Einzelfallbewertung und längere Testzeiträume für Medikamente ermöglichen und ihnen so mehr Zeit für das Krankenversicherungspaket geben.
Der niederländische Gesundheitsminister Ernst Kuipers (D66) hat die Richtlinie für die bedingte Aufnahme von Arzneimitteln in das niederländische Grundversicherungspaket geändert, um die Definition des nicht gedeckten medizinischen Bedarfs klarzustellen und eine Verlängerung der Höchstdauer eines Arzneimittels für eine solche bedingte Zulassung zu ermöglichen.
In einem Brief an das Parlament vom 25. September sagte Kuipers, dass diese beiden politischen Änderungen unmittelbar auf Anraten des National Healthcare Institute vorgenommen wurden. Das Institut bewertet alle zwei Jahre die Richtlinien zur bedingten Zulassung, um Empfehlungen zu etwaigen Änderungen abzugeben, die es für angemessen hält.
Das grundlegende Krankenversicherungspaket der Niederlande enthält eine Liste zugelassener Medikamente, auf die Patienten zugreifen können. Arzneimittel, die nicht auf dieser Liste aufgeführt sind, können unter bestimmten Bedingungen aufgenommen werden, wenn sie unerfüllten Patientenbedürfnissen dienen.
Solche bedingten Zulassungsrichtlinien bieten Patienten mit schweren, wenn auch in der Regel selteneren Krankheiten – für die es noch keine wirksame Behandlung offiziell und allgemein verfügbar gibt – die Möglichkeit, kontrollierten Zugang zu vielversprechenden neuen Medikamenten zu erhalten, die gemeinhin als „Orphan Drugs“ bezeichnet werden.
Es stellten sich jedoch häufig Fragen zur genauen Interpretation des Kriteriums „ungedeckter Bedarf“. Ein Beispiel waren Medikamente, die bereits bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) registriert, aber noch nicht im Basispaket enthalten sind. In der Praxis bedeutete dies, dass die Bedürfnisse der Patienten nicht erfüllt wurden.
Die erste Richtlinienänderung von Kuipers sieht vor, dass das Gesundheitsinstitut die Behandlungsoptionen von Fall zu Fall für Gruppen oder Untergruppen von Patienten bewertet. Basierend auf dieser Einschätzung könnte das Institut zu dem Schluss kommen, dass ein ungedeckter Bedarf besteht.
„Die Anpassung stellt sicher, dass die Richtlinie stärker auf die Situation des niederländischen Patienten ausgerichtet ist. Dadurch wird sichergestellt, dass wir weitere Forschungen zur Wirksamkeit von Medikamenten anregen, die möglicherweise einen echten Einfluss auf Patienten haben könnten“, sagte ein Sprecher des niederländischen Gesundheitsministeriums gegenüber Euractiv.
Die zweite Änderung der Richtlinie verlängert die Dauer, in der ein Arzneimittel hinsichtlich seiner bedingten Beurteilung untersucht werden kann. Bisher mussten Unternehmen angeben, ob sie ihr Medikament maximal sieben oder 14 Jahre lang untersuchen würden.
Wenn sie sich für den ersten siebenjährigen Studiengang entschieden hätten, könnten sie keine Verlängerungen in Anspruch nehmen. Die neue Richtlinie besagt, dass Unternehmen ihre Medikamente nun bei Bedarf auf die zweite Laufzeit von 14 Jahren umstellen können.
Diese Änderung verhindert, dass Unternehmen ihr Studium bei unvorhergesehenen Umständen ganz abbrechen, indem es stattdessen eine Verlängerung ermöglicht.
„Die Prämisse war und ist, dass die Studiendauer so kurz wie möglich ist“, sagte der Sprecher des Gesundheitsministeriums. Allerdings kommt es bei Studien manchmal zu unvorhergesehenen Umständen, wie z. B. einer langsamen Patientenrekrutierung, die eine Verlängerung erforderlich machen würde.
„Wenn diese unvorhergesehenen Umstände eintraten, konnte die Studie bisher nicht verlängert werden und musste abgebrochen werden. Dies wird nun daran gehindert, Gesundheitsfachkräften und Pharmaunternehmen die Möglichkeit zu bieten, die Studie in der erforderlichen Zeit abzuschließen und ihre Wirksamkeit festzustellen. Das kommt letztendlich den Patienten zugute“, fügte der Sprecher hinzu.
Das Ministerium ist davon überzeugt, dass diese Änderungen der bedingten Zulassungsrichtlinien nun noch patientenorientierter sind. Darüber hinaus geht sie davon aus, dass auch die Pharmaindustrie von den neuen Änderungen profitieren wird.
„[The extension of the maximum study duration] „Gibt Pharmaunternehmen mehr Zeit, die Wirksamkeit des jeweiligen Arzneimittels zu untersuchen, was in ihrem Interesse, aber noch mehr im Interesse der Patienten liegt“, sagte der Sprecher des Ministeriums.
Ein Sprecher der niederländischen Vereinigung für innovative Arzneimittel (VIG) – einem Mitglied des Europäischen Verbands der pharmazeutischen Industrie (EFPIA) – erklärte gegenüber Euractiv als Reaktion auf die neuen Richtlinien, dass Medikamente den Patienten schnell zur Verfügung gestellt werden müssen.
„Die Zahlen zeigen, dass dies für Orphan Drugs immer schwieriger wird. Wir begrüßen jede Initiative, die darauf abzielt, den Zugang zu diesen Arzneimitteln zu verbessern. „Wir warten auf praktische Erfahrungen und betonen, dass der Fokus immer auf maßgeschneiderten Lösungen für Waisenkinder liegen sollte“, sagte der Sprecher.
Nach Angaben der Europäischen Kommission sind derzeit mehr als 6.000 seltene Krankheiten bekannt, für 95 % davon gibt es keine Behandlungsoption oder Orphan Drugs.
(Christoph Schwaiger – Herausgegeben von Vasiliki Angouridi | Euractiv.com)