Diese Vision ist nicht weit entfernt, sagen Forscher. Fortschritte in der Genbearbeitung und insbesondere der CRISPR-Technologie könnten dies bald möglich machen. In den frühen Tagen wurde CRISPR verwendet, um einfach DNA-Schnitte vorzunehmen. Heute wird es als Möglichkeit getestet, den bestehenden genetischen Code zu ändern, sogar durch Einfügen völlig neuer DNA-Stücke oder möglicherweise ganzer Gene in das Genom einer Person.
Diese neuen Techniken bedeuten, dass CRISPR möglicherweise bei der Behandlung vieler weiterer Erkrankungen helfen könnte – nicht alle davon genetisch bedingt. Im Juli 2022 startete Verve Therapeutics beispielsweise eine Studie mit einer CRISPR-basierten Therapie, die den genetischen Code verändert, um den Cholesterinspiegel dauerhaft zu senken.
Der erste Empfänger – ein Freiwilliger in Neuseeland – hat ein erbliches Risiko für einen hohen Cholesterinspiegel und bereits eine Herzerkrankung. Aber Kiran Musunuru, Mitbegründer und leitender wissenschaftlicher Berater bei Verve, glaubt, dass der Ansatz fast jedem helfen könnte.
Die Behandlung funktioniert durch dauerhaftes Abschalten eines Gens, das für ein Protein namens PCSK9 kodiert, das eine Rolle bei der Aufrechterhaltung des Cholesterinspiegels im Blut zu spielen scheint.
„Selbst wenn Sie mit einem normalen Cholesterinspiegel beginnen und PCSK9 ausschalten und den Cholesterinspiegel noch weiter senken, verringert dies das Risiko, einen Herzinfarkt zu erleiden“, sagt Musunuru. “Es ist eine allgemeine Strategie, die für jeden in der Bevölkerung funktionieren würde.”
Die Entwicklung von CRISPR
Während neuere Innovationen noch in Laborschalen und Versuchstieren erforscht werden, sind CRISPR-Behandlungen bereits in Studien am Menschen eingetreten. Es ist eine erstaunliche Leistung, wenn man bedenkt, dass die Technologie vor etwa 10 Jahren zum ersten Mal zur Bearbeitung der Genome von Zellen eingesetzt wurde. „Der Weg in die Klinik war ziemlich schnell“, sagt Alexis Komor von der University of California, San Diego, der einige dieser neueren Formen der CRISPR-Geneditierung entwickelt hat.
Gene-Editing-Behandlungen funktionieren, indem sie die DNA in einem Genom direkt verändern. Die erste Generation der CRISPR-Technologie macht im Wesentlichen Schnitte in der DNA. Zellen reparieren diese Schnitte, und dieser Prozess verhindert normalerweise, dass eine schädliche genetische Mutation ihre Wirkung entfaltet.
Neuere Formen von CRISPR funktionieren etwas anders. Nehmen Sie die Basisbearbeitung, die manche als „CRISPR 2.0“ bezeichnen. Diese Technik zielt auf die Kernbausteine der DNA ab, die als Basen bezeichnet werden.