Die von der Europäischen Kommission vorgeschlagene SoHO-Verordnung – ein entscheidender Rechtsakt, der sich auf Patienten mit seltenen Krankheiten auswirken wird – steht kurz vor der Abstimmung im Parlament, und der Rat arbeitet an einer gemeinsamen Position zu diesem Dossier. Daher ist es wichtiger denn je, die Rolle aller Beteiligten bei der Sicherung der Versorgung Europas mit Plasma und aus Plasma gewonnenen Therapien innerhalb eines widerstandsfähigen globalen Plasmaökosystems anzuerkennen, schreibt Lutz Bonacker, SVP und GM of Commercial Operations Europe bei CSL Behring.
Die Relevanz der SoHO-Verordnung für Patienten mit seltenen Krankheiten
Europäische Politiker stehen bald vor einer Entscheidung, die möglicherweise Auswirkungen auf das Leben Tausender Patienten hat, die auf aus Plasma gewonnene Arzneimittel (PDMPs) angewiesen sind, sowie auf die vielen Bürger, die Plasma spenden, um diese Medikamente zu ermöglichen. Die Verordnung über Stoffe menschlichen Ursprungs (Substances of Human Origin, SoHO) bietet eine einmalige Gelegenheit, dazu beizutragen, die Widerstandsfähigkeit der europäischen Plasmaversorgung im Kontext robuster und effektiver globaler Lieferketten zu erhöhen, die mit der Priorität der Union einer offenen strategischen Autonomie im Einklang stehen.
Wie ich aus erster Hand gesehen habe, sind PDMPs oft die einzige verfügbare Behandlung für Patienten mit einer seltenen immunologischen, neurologischen oder hämatologischen Erkrankung. Allein in der EU verlassen sich über 300.000 Patienten mit schweren und seltenen Krankheiten auf diese lebensrettenden und lebenserhaltenden Therapien. Seit ihrer Einführung haben diese Therapien erheblich dazu beigetragen, die Morbidität zu senken und die Lebensqualität und Lebenserwartung zu erhöhen. Dies unterstreicht die entscheidende Bedeutung von PDMPs.
Die Versorgungsherausforderung ist für PDMPs einzigartig. Der Weg vom Spender zum Patienten für diese lebenswichtigen Therapien ist komplex und langwierig und hängt von einer großen Anzahl von Plasmaspenden in Europa und weltweit ab. Abhängig von der konkreten Krankheit sind jährlich Hunderte von Spenden erforderlich, um die Behandlung zu ermöglichen, die ein Patient über ein Jahr in Anspruch nimmt. Patienten benötigen typischerweise ein Leben lang eine Behandlung. Angesichts der wachsenden Patientennachfrage reicht die in Europa gesammelte Plasmamenge zur Herstellung von PDMPs heute nicht mehr aus. Kontinuierliche Bemühungen, die Großzügigkeit der Spender anzuerkennen, ihre Sicherheit und ihr Wohlergehen zu gewährleisten und das Bewusstsein und die Kapazitäten für die Plasmasammlung für PDMPs zu erhöhen, sind entscheidende Elemente unserer gemeinsamen Bemühungen, Patienten zu helfen.
Während der aktuelle SoHO-Vorschlag darauf abzielt, eine nachhaltige Plasmaversorgung sicherzustellen, um letztendlich die Verfügbarkeit von PDMPs für Patienten zu verbessern, besteht die Gefahr, dass die aktuelle Debatte im Europäischen Parlament in eine Richtung geht, die tatsächlich die Plasmaversorgung in europäischen Gesundheitssystemen einschränken und damit untergraben könnte Ziel. Ich appelliere an die Politik, dies nicht zuzulassen.
Herausforderungen für eine nachhaltige Plasmaversorgung in Europa
Europa steht derzeit vor mehreren Herausforderungen, wenn es darum geht, eine nachhaltige Versorgung mit Plasma für die Herstellung von PDMPs sicherzustellen. Das Plasmasammelvolumen in der EU ist begrenzt und ungleichmäßig, da nur vier Länder – Deutschland, Österreich, Tschechien und Ungarn – mehr als die Hälfte des gesamten europäischen Plasmaangebots ausmachen. In diesen Ländern gibt es gemeinsame öffentliche und private Sammelbemühungen, und Spender können mit einer Entschädigung für Unannehmlichkeiten und Kosten im Zusammenhang mit ihrer Spende anerkannt werden. Die Plasmaentnahme in öffentlichen und privaten Zentren unterliegt strengen Vorschriften zur Sicherheit und Qualität für Spender und Patienten. Die Richtlinien zur Spenderentschädigung in Europa basieren auf dem Prinzip der freiwilligen und unbezahlten Spende (VUD), das in der EU-Charta der Grundrechte und dem Ausschuss für Bioethik des Europarats festgelegt ist.
Einige Stimmen in der laufenden SoHO-Politikdebatte im Europäischen Parlament haben die Idee geäußert, den Rahmen, der gemeinsame Anstrengungen mit privaten Betreibern wie uns und eine Spenderentschädigung ermöglicht, weiter einzuschränken. Diese Vorschläge würden unsere gemeinsame Fähigkeit beeinträchtigen, Patienten in Europa durch die Sammlung von mehr Plasma für PDMPs zu schützen, was schwerwiegende Folgen für die Patienten hätte. Der private Sektor investiert in sichere und wirksame Plasmaphereseprogramme und den Ausbau der Plasmasammel- und Fraktionierungskapazitäten und treibt damit maßgeblich das Wachstum der Plasmasammelmengen in Europa voran. Im Jahr 2021 stammten 46 % des Plasmas für die Herstellung von PDMPs aus dem privaten Sektor (der nur in den genannten 4 EU-Mitgliedstaaten tätig war). Ohne diesen Beitrag wird Europa Schwierigkeiten haben, die wachsende Patientennachfrage nach PDMPs zu decken, die weiterhin die aktuellen Plasmasammelmengen übersteigt.
Während wir uns darauf konzentrieren, die Widerstandsfähigkeit der europäischen Plasmalieferketten zu erhöhen, müssen wir auch die Bedeutung globaler Plasmalieferketten für die Bereitstellung hochwertiger, sicherer, flexibler und zuverlässiger Plasmaquellen erkennen. Um letztendlich die Verfügbarkeit sicherer und wirksamer PDMPs zu gewährleisten, müssen daher die Plasmaspenden sowohl weltweit als auch in Europa zunehmen.
Als branchenführendes plasmabasiertes Biotech-Unternehmen investiert CSL Behring in hochmoderne Plasmasammel- und Produktionsanlagen in Europa und anderen Regionen der Welt sowie in die Förderung kontinuierlicher Innovationen, die zur Gewährleistung der Spendersicherheit beitragen Bereitstellung von Arzneimitteln höchster Qualität, um den Bedürfnissen der Patienten gerecht zu werden.
Lösungen: Was kann die SoHO-Verordnung tun?
Das Europäische Parlament sollte versuchen, die Polarisierung dieser Debatte zu überwinden und sicherzustellen, dass Patienten, die auf diese lebensrettenden Behandlungen angewiesen sind, in Europa einen nachhaltigen Zugang haben. Die SoHO-Verordnung sollte einen ganzheitlichen, effizienten Rahmen bieten, der weiterhin Sicherheit und Qualität gewährleistet und außerdem alle wertvollen Mittel nutzt, um die Plasmasammelkapazität in Europa und weltweit zu erhöhen.
Um eine nachhaltige Lösung für Europas begrenzte Plasmaversorgung zu finden, ist eine Strategie erforderlich, die den Beitrag aller Beteiligten, einschließlich des Privatsektors, in allen Regionen fördert. Die Kommission kann auch eine Schlüsselrolle bei der Erleichterung des Wissensaustauschs und der Weitergabe bewährter Verfahren zur Plasmaentnahme und bei Bemühungen zur Sensibilisierung der Spender spielen.
Es gibt systematische Screening- und Überwachungsrichtlinien, um zu beurteilen, ob Spender gesund und in der Lage sind, Plasma zu spenden. Es gibt weitere Sicherheits- und Qualitätsverfahren, um die Sicherheit und Qualität des gewonnenen Plasmas zu gewährleisten; Zusätzliche strenge Sicherheitsstandards für Plasmapherese und PDMP-Herstellung – vorbehaltlich der Aufsicht durch Regulierungsbehörden – gewährleisten die Sicherheit und Qualität der endgültigen Therapien für Patienten. Die Verordnung muss einen zukunftssicheren Rahmen schaffen, um die kontinuierliche Generierung von Beweisen und die Integration in künftige Sicherheits- und Qualitätsvorschriften zu unterstützen.
Im Einklang mit der offenen strategischen Autonomieagenda der EU sollte die SoHO-Verordnung darauf achten, bestehende Plasmaquellen aus globalen Lieferketten nicht einzuschränken, und die regulatorische Zusammenarbeit mit Drittländern unterstützen, um Plasmabeschaffungsstrategien durch solide Sicherheits- und Qualitätsrahmen zu erweitern und zu stärken.
Die SoHO-Verordnung wird darüber entscheiden, ob Europa die bestehenden Herausforderungen bei der Plasmaversorgung wirksam bewältigen kann, um letztlich den wachsenden, kritischen Patientenbedürfnissen gerecht zu werden. In diesem Zusammenhang laden wir alle Beteiligten ein, zusammenzuarbeiten, um Europa zu einer größeren offenen strategischen Autonomie für Plasma und PDMPs zu bewegen.
Im Rahmen unserer Bemühungen unterstützt CSL Behring auch Multi-Stakeholder-Plattformen zur Identifizierung nachhaltiger Gesundheitslösungen, z. B. durch unsere Teilnahme am European Health Taskforce Summit, In diesem Jahr widmet sich eine Sitzung speziell der Fähigkeit der EU, Gesundheitssysteme bei der Sicherstellung einer stabilen Versorgung mit lebensrettenden Medikamenten für Patienten mit seltenen Krankheiten zu unterstützen.