Mit dem Ausscheiden von Dr. Anthony Fauci nach fast 40 Jahren an der Spitze des National Institute of Allergy and Infectious Diseases haben viele seine herausragende Rolle im Kampf gegen HIV/AIDS, H1N1-Influenza, Ebola, Zika, Covid-19 und andere hervorgehoben Monkeypox, als Forscher, Administrator und Persönlichkeit des öffentlichen Lebens. Weit weniger ist jedoch über Faucis Rolle bei der Transformation der biomedizinischen Forschung bekannt, indem er Menschen, die mit HIV/AIDS leben, in den Forschungsprozess einbezog, nachdem ihn ACT UP und andere Gruppen Ende der 1980er Jahre dazu gedrängt hatten.
Die Forschung zu HIV/AIDS ist dadurch viel besser. Menschen, die mit der Krankheit leben, und ihre Fürsprecher waren konstruktive Partner in allen Forschungsbereichen – insbesondere in der klinischen Forschung. Aber der Umfang der Beteiligung der Gemeinschaft erstreckt sich von grundlegender Immunologie und Virologie bis hin zur Arzneimittelentwicklung und darüber hinaus. Gemeinschaftsführer haben neben Wissenschaftlern aus dem ganzen Land als voll stimmberechtigte Mitglieder in NIAID- und NIH-Beratungsgremien gesessen. Menschen, die mit HIV leben, haben ein genaues Wissen darüber, was in der realen Welt passiert – und manchmal einen besseren Ausgangspunkt, um darüber nachzudenken, was die wichtigen Forschungsfragen sind oder sein sollten, wie man sie beantwortet und wie man Patienten am besten einbezieht Prozess.
Ein typisches Beispiel: Anfang der 1990er-Jahre wandten wir uns an Fauci, was wir „Langzeitüberlebende“ von AIDS nannten – Menschen, die mit HIV infiziert waren und nicht krank wurden. Fauci und der Leiter der Epidemiologie für HIV bei NIAID, Sten Vermund – jetzt mein Kollege in Yale – trafen sich mit uns, und als sie feststellten, dass es eine Untergruppe von Patienten mit verzögertem Krankheitsverlauf gab, führte dies zu einem ganz neuen Forschungsgebiet Langzeit-Non-Progressors und Elite-Kontrolleuren, die genetische, virologische und immunologische Untersuchungen dazu eröffnen, was den klinischen Verlauf von HIV beeinflusst. Dies führte auch zur Entdeckung des Co-Rezeptors, den HIV in die Zellen bekommen muss – alles wegen des Engagements der Gemeinschaft für NIAID. Die aktuelle Tagesarbeit zu Covid-19 und Affenpocken von Gruppen wie PrEP4All ist das Ergebnis ähnlicher Kooperationen, und viele AIDS-Aktivisten arbeiten aktiv an diesen neuen Krankheiten.
Aber diese Demokratisierung der Forschung – ihre Bereicherung durch die Stimmen derer, die mit der Krankheit leben – fand am NIH nicht flächendeckend statt. Einige Patientengruppen wurden zu professionalisierten Wohltätigkeitsorganisationen, deren Mitarbeiter hohe Gehälter bezogen, trotz wenig echtem wissenschaftlichem Engagement für das NIH. Einige kultivierten enge Beziehungen zu Pharmaunternehmen und setzten sich dafür ein, eine schnelle Zulassung für nicht marktreife Medikamente zu erreichen, wie es die Alzheimers Association vor einigen Jahren für Biogens Aduhelm tat – ein Medikament, für das es so wenig Beweise gab verwenden, dass Mitglieder des Beratungsausschusses der FDA aus Protest zurücktraten, als die Behörde es dennoch zur Vermarktung genehmigte.
Es gibt jedoch immer noch inspirierende Geschichten, die erzählt werden müssen. Vor ein paar Jahren traf ich eine Gruppe von Menschen, die mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS) lebten und sich die ALS-Problemlöser nannten – auch bekannt als Cog Squad – angeführt von der erstaunlichen Sandy Morris. Ich lernte Sandy durch Cathy Collet kennen, die mich bei einem Treffen an der New York University über den erweiterten Zugang zu experimentellen Medikamenten gegen AIDS sprechen hörte. Vor 30 Jahren gelang es AIDS-Aktivisten, Pharmaunternehmen dazu zu bringen, ihre experimentellen Wirkstoffe Patienten anzubieten, die keine anderen Möglichkeiten hatten und für die klinischen Studien dieser neuen Medikamente nicht in Frage kamen. Zehntausende Menschen erhielten auf diese Weise Zugang zu diesen Medikamenten.
Wenn es jedoch um ALS und andere Krankheiten ging, boten Pharmaunternehmen vor der Zulassung durch die FDA fast nie einen erweiterten Zugang an. Tatsächlich wurde das Verweigern des erweiterten Zugangs als eine Möglichkeit für Unternehmen angesehen, Patientengruppen dazu zu bringen, bei der Behörde auf eine Genehmigung zu drängen – wobei die Unternehmen den ganzen Weg bis zur Bank über Armut weinten, da sie einen Arm und ein Bein in Rechnung stellen konnten, nachdem die FDA ihnen die Genehmigung erteilt hatte grünes Licht. Cathy wollte, dass ich mit Sandy und ihren Kollegen über all das rede.
Während man sagen könnte, Sandy sei der Larry Kramer von ALS – wütend, entschlossen, kompromisslos, brillant –, wäre dies ein Bärendienst für ihr Andenken. Eigentlich war sie nicht wie Larry – außer in ihrer Entschlossenheit, ihrem Volk gegenüber das Richtige zu tun: denjenigen, die mit der Krankheit leben. Obwohl wir damit begannen, über erweiterte Zugangsprogramme zu sprechen, wandten wir uns schnell den NIH zu. Sandy erkannte, dass das Problem mit ALS nicht nur darin bestand, dass die Unternehmen keine erweiterten Zugangsprogramme anbieten würden und die FDA ungern eine beschleunigte Zulassung für ALS erteilen würde. Es war so, dass die Forschungspipeline zu ALS trocken war – und diese Pipeline begann am NIH, am National Institute for Neurological Diseases and Stroke (NINDS).
Ich bat Fauci, uns Dr. Walter Koroshetz, den NINDS-Direktor, vorzustellen, und im Jahr 2021, während der Pandemie, trafen sich Koroshetz und sein Team mit Sandy und ihrer Gruppe von ALS-Problemlösern. Ich war bei diesem Treffen eine Fliege an der Wand, und es fühlte sich wie Geschichte an, als Sandy und ihr Team ihre fünf Rädchen – ihre Kernforderungen – darlegten, die ganz grundlegende Forderungen enthielten, wie die Einrichtung einer großen, engagierten naturgeschichtlichen Studie und Netzwerk klinischer Studien für ALS. Über einen Zeitraum von Monaten haben NINDS-Mitarbeiter Sandy und ihre Gruppe mit bürokratischen Ausreden herumgeschubst – alles Dinge, die wir bei einigen NIH-Mitarbeitern bei unseren eigenen Interaktionen mit ihnen über die AIDS-Behandlung vor 30 Jahren gesehen hatten. Aber Sandy konzentrierte sich weiterhin darauf, herauszufinden, wie man die Blockaden durchbricht und NINDS zum Handeln bringt – wie man sich „anstrengt“, um Menschenleben zu retten. Mir ist klar, dass NINDS es immer noch nicht versteht – die zentrale Rolle von Patienten nicht als bloße Forschungssubjekte, sondern als aktive Teilnehmer an der Gestaltung und Durchführung von Grundlagenforschung versteht – obwohl auf demselben Campus in NIAID diese Erkenntnis ist ein alter Hut, so wie die Dinge funktionieren und seit über 30 Jahren funktionieren.
Der Weg zu einer besseren Behandlung – und schließlich zu einer Heilung – für ALS beginnt nicht bei der FDA. Das ist das Ende der Pipeline, die am NIH beginnt, wo die prägende Forschung zur Entwicklung dieser Wirkstoffe entstehen wird. Sandy Morris hat dies ebenso wie ihre Genossen in der AIDS-Bewegung vor so vielen Jahren erkannt – und war eine Pionierin im Feldzug zur Öffnung der NIH-Entscheidungsprozesse für Menschen, die mit ALS leben. Diese Art von Arbeit ist lebenswichtig, nicht nur für ALS, sondern für die gesamte biomedizinische Forschung. Tatsächlich entwarf Sandy die Morris ALS-Prinzipien nach dem Vorbild der Denver-Prinzipien von Menschen, die mit AIDS leben, die fünf Schlüsselerwartungen an alle formulierten, die sich mit der ALS-Gemeinschaft beschäftigen, die jedoch als breiterer Aufruf zum Handeln an alle Patienten gedacht waren – Nein, streich das, alle Menschen leben mit schweren und lebensbedrohlichen Erkrankungen.
Sandy, bei der am 6. Januar 2018 im Alter von 51 Jahren ALS diagnostiziert wurde, starb diese Woche an der Krankheit. Jetzt liegt es an uns, ihre Arbeit zu vollenden.